Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin Asciminib-tutkimus CML-CP- tai CML-AP-potilaille, joilla on T315I-mutaatio ja jotka ovat resistenttejä, intolerantteja tai kelpaamattomia ponatinibille. (ASC4TARGET)

perjantai 17. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaiheen II, monikeskus, tuleva, avoin Asciminib-tutkimus potilailla, joilla on krooninen myelooinen leukemia kroonisessa vaiheessa (CML-CP) tai kiihtynyt vaihe (CML-AP), joilla on T315I-mutaatio ja jotka ovat resistenttejä, intolerantteja tai kelpaamattomia ponatinibille .

Tämän vaiheen II tutkimuksen tavoitteena on arvioida askiminibin potentiaalia CML-CP:n tai CML-AP:n hoidossa potilaalla, jolla on T315I-mutaatio. Tämän mutaation esiintyminen aiheuttaa hoitoongelmia käytettävissä olevien vaihtoehtojen rajallisuuden vuoksi. Tutkimuksella pyritään keräämään lisätietoa askiminibin tehokkuudesta ja turvallisuudesta näillä potilailla. Määrittämällä lääkkeen kyky hallita tautia ja parantaa potilaiden tuloksia, tutkimus on suunniteltu täyttämään tyydyttämätön lääketieteellinen tarve ja mahdollisesti tarjoamaan uusi terapeuttinen polku hoidon umpikujassa oleville potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on vaiheen II, monikeskus, yksihaarainen prospektiivinen, avoin tutkimus, jonka tavoitteena on arvioida suun kautta otettavan asciminibin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on CML-CP tai CML-AP, jossa on T315I-mutaatio ja vähintään yhden tyrosiinihoidon jälkeen. kinaasiestäjät (TKI) ja ovat resistenttejä, intolerantteja tai kelpaamattomia ponatinibihoitoon.

Potilaat, joita ei ole aiemmin hoidettu askiminibillä, otetaan mukaan tähän tutkimukseen. Tutkijat arvioivat asciminibin tehokkuutta näillä osallistujilla sekä arvioivat sen turvallisuusprofiilia. Tutkimus koostuu kahdesta vaiheesta:

  • "Ydinvaihe", jonka tavoitteena on vastata tieteellisiin ja lääketieteellisiin tavoitteisiin.
  • "Laajennusvaihe", jonka tarkoituksena on tarjota osallistujille mahdollisuus jatkaa meneillään olevaa hoitoaan (asciminibi) siihen asti, kun se kaupallistetaan Ranskassa tai päätökseen olla kaupallistamatta asciminibia tutkimusväestölle (kehityksen lopettaminen, myyntiluvan jatkamisen epääminen, korvauksen epääminen).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Ranska, 59037
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Ranska, 69373
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75475
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54511
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus on hankittava ennen tutkimukseen osallistumista.
  • Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on CML-CP- tai CML-AP-diagnoosi ≥ 18 vuotta.
  • Potilaat, joilla on CML-CP tai CML-AP, joilla on dokumentoitu T315I-mutaatio vähintään yhden TKI:n jälkeen ja jotka ovat resistenttejä, intolerantteja tai kelpaamattomia ponatinibille (tutkijan arvion mukaan)
  • Ei ole jo käsitelty askiminibillä tai muulla allosteerisella TKI:llä
  • Epäonnistuminen (mukautettu vuosien 2020 ja 2013 ELN-ohjeista) tai ponatinibi-intoleranssi seulonnan aikana.
  • Ei kelpaa ponatinibiin tutkijan mukaan (perustuu EU:n ponatinibin valmisteyhteenvetoon)
  • Todisteet tyypillisistä BCR::ABL1-transkripteistä tai epätyypillisistä transkripteistä seulonnan aikana, jotka ovat soveltuvia standardoituun tai ei-standardisoituun RQ-PCR-kvantifiointiin.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi hematopoieettinen allogeeninen kantasolusiirto
  • Sydämen tai sydämen repolarisaation poikkeavuus
  • Vaikea ja/tai hallitsematon samanaikainen sairaus, joka voi tutkijan mielestä aiheuttaa ei-hyväksyttäviä turvallisuusriskejä tai vaarantaa protokollan noudattamisen (esim. hallitsematon diabetes, aktiivinen tai hallitsematon infektio, keuhkoverenpainetauti)
  • Aiempi kliininen akuutti haimatulehdus 1 vuoden sisällä tutkimukseen osallistumisesta tai aiempi krooninen haimatulehdus (paitsi jos ponatinibin aiheuttama ja se on parantunut kokonaan seulonnan aikana)
  • Aiemmin akuutti tai krooninen maksasairaus (eli kirroosi; maksan vajaatoiminta)
  • Tunnettu merkittävä synnynnäinen tai hankittu verenvuotohäiriö, joka ei liity syöpään
  • Aiempi aktiivinen pahanlaatuinen kasvain 3 vuoden aikana ennen tutkimukseen tuloa, paitsi aikaisempi tai samanaikainen tyvisolu-ihosyöpä ja aiempi in situ parantavasti hoidettu karsinooma
  • Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV), krooninen hepatiitti B -virus (HBV) tai krooninen hepatiitti C -virus (HCV) -infektio. Hepatiitti B -pinta-antigeenin (HBs Ag) ja hepatiitti B -ydinvasta-aineen (HBcAb / anti HBc) testaus suoritetaan seulonnassa
  • Maha-suolikanavan (GI) toiminnan heikkeneminen tai GI-sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa tutkimuslääkkeen imeytymistä (esim. haavainen sairaus, hallitsematon pahoinvointi, oksentelu, ripuli, imeytymishäiriö, ohutsuolen resektio tai mahalaukun ohitusleikkaus)

  • Hoito lääkkeillä, jotka täyttävät yhden seuraavista kriteereistä ja joita ei voida keskeyttää vähintään viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista:

    • Kohtalaiset tai voimakkaat CYP3A:n indusoijat
    • Kohtalaiset tai voimakkaat CYP3A:n estäjät
  • Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset
  • Yhdistemutantti T315I, joka on resistentti askiminibimonoterapialle (polyklonaalisia ABL1-mutaatioita, mukaan lukien T315I, voidaan ottaa mukaan) Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämistä/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Asciminibi (Scemblix®)
Asciminibiä annetaan 200 mg kahdesti päivässä suun kautta. Pienin annos on 200 mg ja enimmäisannos 400 mg.
Lääke: ABL001/Asciminib

Tämän kliinisen tutkimuksen tutkimuslääke on asciminib-niminen tutkimuslääke, jota markkinoidaan tuotenimellä Scemblix®. Asciminibi on yhdiste, jonka tehoa ja turvallisuutta kohdetilan hoidossa arvioidaan.

Askiminibin pienin annettava annos tässä tutkimuksessa on 200 mg, kun taas enimmäisannos on 400 mg. Annos on suunniteltu 200 mg:ksi kahdesti päivässä (BID).

Lääke annetaan suun kautta, mikä mahdollistaa kätevän ja ei-invasiivisen annon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BCR::ABL1 (Breakpoint Cluster Region Gene::Abelson proto-oncogene) IS (kansainvälinen mittakaava) ≤ 1 % [MR2 (Molecular Response 2)]
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Askiminibin tehon arviointi: niiden potilaiden osuus, joilla on MR2-vaste (BCR::ABL1 IS ≤1 %) 12 kuukauden kohdalla.
Kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vasteen kinetiikka: BCR::ABL1 IS (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, havaitsematon MR4.5)
Aikaikkuna: 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukauden iässä
Potilaiden osuus, jotka saavuttavat vastetasot (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, havaitsematon MR4.5)
3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukauden iässä
Arvio vaste MR2-hoitoon 12 kuukauden kohdalla osallistujilla, joilla on BCR::ABL1 IS > 1 % hoidon alussa tai MR2:n ylläpito 12 kuukauden kohdalla osallistujilla, joilla on MR2 hoidon alussa
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
Niiden potilaiden osuus, joilla on MR2-vaste (BCR::ABL1 IS ≤ 1 %) osallistujilla, joilla ei ollut MR2:ta hoidon alussa tai MR2:n ylläpitoa 12 kuukauden kohdalla osallistujilla, joilla oli MR2 hoidon alussa.
12 kuukauden iässä
Aika suureen molekyylivasteeseen (MMR) (osallistujille, jotka eivät ole saaneet MMR:ää hoidon alussa)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
Tärkeimmät molekyylivasteen (MMR) kriteerit määritellään ≥ 3,0 logaritmiksi vähennykseksi BCR::ABL1-transkripteissä verrattuna standardoituun lähtötasoon, joka vastaa ≤ 0,1 % BCR::ABL1 % kansainvälisellä mittakaavalla mitattuna RQ-PCR:llä, vahvistettu kaksoisanalyysillä. samasta näytteestä.
jopa 24 kuukautta
MMR:n kesto
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
MMR-kriteerit määritellään ≥ 3,0 logaritmiksi vähennykseksi BCR::ABL1-transkripteissa verrattuna standardoituun lähtötasoon, joka vastaa ≤ 0,1 % BCR::ABL1 % kansainvälisellä mittakaavalla mitattuna RQ-PCR:llä, mikä vahvistetaan saman näytteen kaksoisanalyysillä.
jopa 24 kuukautta
Aika molekyylivasteeseen 2 (MR2) (osallistujille, jotka eivät ole MR2:ssa hoidon alussa)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
MR2-kriteerit määritellään ≥ 2,0 logaritmiksi vähennykseksi BCR::ABL1-transkripteissa verrattuna standardoituun lähtötasoon, joka vastaa ≤ 1 % BCR::ABL1 % kansainvälisellä mittakaavalla mitattuna RQ-PCR:llä, mikä vahvistetaan saman näytteen kaksoisanalyysillä.
jopa 24 kuukautta
MR2:n kesto
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
MR2-kriteerit määritellään ≥ 2,0 logaritmiksi vähennykseksi BCR::ABL1-transkripteissa verrattuna standardoituun lähtötasoon, joka vastaa ≤ 1 % BCR::ABL1 % kansainvälisellä mittakaavalla mitattuna RQ-PCR:llä, joka vahvistetaan saman näytteen kaksoisanalyysillä.
jopa 24 kuukautta
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
Kokonaiseloonjääminen (OS) määritellään ajaksi ensimmäisestä tutkimuslääkitysannoksesta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. Jos potilaan ei tiedetä kuolleen, käyttöjärjestelmä sensuroidaan viimeisimpänä päivänä, jona potilaan tiedettiin olevan elossa (rajapäivänä tai sitä ennen).
jopa 24 kuukautta
Progression Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
Progression Free Survival (PFS) määritellään ajaksi ensimmäisestä tutkimuslääkityksen annoksesta varhaisimpaan dokumentoidun taudin etenemisen AP/BC:hen (riippuen KML-vaiheesta askiminibin aloitusvaiheessa: CP tai AP) tai mistä tahansa syystä johtuvasta kuolemasta, kumpi tahansa tapahtuu. ensimmäinen.
jopa 24 kuukautta
Event Free Survival (EFS)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta

Tapahtumavapaa eloonjääminen määritellään ajaksi ensimmäisestä tutkimuslääkitysannoksesta tapahtumaan, joka voi sisältää:

  • Hoidon epäonnistuminen
  • Vahvistettu MR2:n menetys milloin tahansa tutkimushoidon aikana,
  • Tutkimushoidon keskeyttäminen AE:n vuoksi,
  • AP/BC:n eteneminen (mukaan lukien eloonjäämisseurantajakson aikana havaitut etenemiset),
  • Kuolema mistä tahansa syystä (mukaan lukien eloonjäämisen seurantajakson aikana havaitut kuolemat).
jopa 24 kuukautta
Epäonnistumisesta vapaa selviytyminen (FFS)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta

Epäonnistunut eloonjääminen (FFS) määritellään ajaksi ensimmäisestä tutkimuslääkitysannoksesta epäonnistumiseen, joka voi sisältää:

  • Hoidon epäonnistuminen
  • Vahvistettu MR2:n menetys milloin tahansa tutkimushoidon aikana,
  • Tutkimushoidon keskeyttäminen AE:n vuoksi.
jopa 24 kuukautta
Haittatapahtumat (AE) ja vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
AE:n kuvaus/vakavuus (vakavuusaste) (kaikki AE, vakava tai ei vakava AE, liittyvä ja ei-liittynyt AE) ja potilaiden määrä, jotka keskeyttivät hoidon AE:n vuoksi.
jopa 24 kuukautta
Kuolemat ja kuoleman syyt
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
Arvioida askiminibin turvallisuutta ja siedettävyysprofiilia.
jopa 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 18. helmikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 17. helmikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 18. helmikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 23. heinäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CABL001AFR05
  • 2024-516049-38-00 (Rekisterin tunniste: CTIS (EU) Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa