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Ponatinib에 저항성, 불내성 또는 부적격인 T315I 돌연변이가 있는 CML-CP 또는 CML-AP 환자를 위한 Asciminib에 대한 공개 라벨 연구. (ASC4TARGET)

2026년 4월 17일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

포나티닙에 내성, 과민증 또는 부적격 T315I 돌연변이가 있는 만성기(CML-CP) 또는 가속기(CML-AP)의 만성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 아시미닙에 대한 제2상, 다기관, 전향적, 공개 라벨 연구 .

이 제2상 연구의 목적은 T315I 돌연변이를 보유한 환자의 CML-CP 또는 CML-AP 관리에 있어 아시미닙의 잠재력을 평가하는 것입니다. 이 돌연변이의 존재는 제한된 이용 가능한 옵션으로 인해 치료에 어려움을 초래합니다. 이번 연구에서는 이러한 환자들에 대한 아시미닙의 효과와 안전성에 대한 추가 데이터를 수집하려고 합니다. 질병을 관리하고 환자의 결과를 향상시키는 약물의 능력을 결정함으로써, 연구는 충족되지 않은 의학적 요구를 충족시키고 잠재적으로 치료 교착 상태에 있는 환자에게 새로운 치료 경로를 제공하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 T315I 돌연변이가 있고 적어도 하나의 티로신을 투여한 후 CML-CP 또는 CML-AP 환자를 대상으로 경구용 아시미닙의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 하는 다기관, 단일군, 전향적 공개 라벨 제2상 연구입니다. 키나제 억제제(TKI)이며 내성, 불내성 또는 포나티닙 치료에 적합하지 않습니다.

이전에 asciminib으로 치료받은 적이 없는 환자가 이 연구에 등록됩니다. 연구자들은 이들 참가자들에 대한 asciminib의 효과를 평가할 뿐만 아니라 안전성 프로필도 평가할 것입니다. 이 연구는 다음 두 단계로 구성됩니다.

  • 과학적, 의학적 목적에 대한 답변을 목표로 하는 "핵심 단계"입니다.
  • "연장 단계"는 참가자에게 프랑스에서 상용화될 때까지 진행 중인 치료(아시미닙)를 계속할 수 있는 기회를 제공하거나 연구 모집단에 대해 아시미닙을 상용화하지 않기로 결정(개발 중단, 판매 허가 연장 거부, 상환 거부)할 수 있는 기회를 제공하기 위한 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스, 33076
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, 프랑스, 59037
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, 프랑스, 69373
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, 프랑스, 75475
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스, 54511
        • 모병
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연구에 참여하기 전에 서명된 사전 동의를 얻어야 합니다.
  • CML-CP 또는 CML-AP 진단을 받은 18세 이상의 남성 또는 여성 참가자.
  • CML-CP 또는 CML-AP 환자로서 최소 1회 TKI 이후 T315I 돌연변이 기록이 있고 포나티닙에 저항성, 불내성 또는 부적격인 환자(시험자의 판단에 따라)
  • 아직 asciminib이나 다른 알로스테릭 TKI로 치료받지 않았습니다.
  • 심사 당시 포나티닙에 대한 실패(2020 및 2013 ELN 지침에 따라 조정됨) 또는 불내증.
  • 조사자에 따르면 포나티닙에 부적격함(EU 포나티닙 SmPC 기준)
  • 표준화된 또는 비표준화된 RQ-PCR 정량화가 가능한 스크리닝 당시 전형적인 BCR::ABL1 전사체 또는 비정형 전사체의 증거.

제외 기준:

  • 이전 조혈 동종 줄기세포 이식
  • 심장 또는 심장 재분극 이상
  • 연구자의 의견으로 허용할 수 없는 안전 위험을 야기하거나 프로토콜 준수를 저해할 수 있는 심각하고/또는 통제되지 않는 동시 의학적 질병(예: 조절되지 않는 당뇨병, 활동성 또는 조절되지 않는 감염, 폐고혈압)
  • 연구 시작 후 1년 이내에 임상적 급성 췌장염의 병력 또는 만성 췌장염의 과거 병력(포나티닙으로 유발되고 스크리닝 당시 완전히 해결된 경우는 제외)
  • 급성 또는 만성 간 질환(예: 간경변, 간 손상) 병력
  • 암과 관련되지 않은 심각한 선천적 또는 후천적 출혈 장애가 있는 것으로 알려진 경우
  • 이전 또는 동반된 기저세포 피부암 및 이전의 상피내암종을 제외하고, 연구 시작 전 3년 이내에 기타 활성 악성종양의 병력
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 만성 B형 간염 바이러스(HBV) 또는 만성 C형 간염 바이러스(HCV) 감염의 병력이 알려져 있습니다. B형 간염 표면 항원(HBs Ag) 및 B형 간염 핵심 항체(HBcAb/항 HBc)에 대한 테스트는 스크리닝 시 수행됩니다.
  • 연구 약물의 흡수를 크게 변화시킬 수 있는 위장(GI) 기능 손상 또는 GI 질환(예: 궤양성 질환, 조절되지 않는 메스꺼움, 구토, 설사, 흡수 장애 증후군, 소장 절제술 또는 위 우회 수술)

  • 다음 기준 중 하나를 충족하고 연구 치료제 치료 시작 최소 1주 전에 중단할 수 없는 약물 치료:

    • CYP3A의 보통 또는 강력한 유도제
    • CYP3A의 중등도 또는 강력한 억제제
  • 임신 또는 수유 중인 여성
  • 가임기 여성
  • 아시미닙 단독요법에 내성이 있는 화합물 돌연변이 T315I(T315I를 포함한 다클론성 ABL1 돌연변이가 등록될 수 있음) 다른 프로토콜에 정의된 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Asciminib(Scemblix®)
Asciminib은 200mg을 하루에 두 번 경구 투여됩니다. 최소용량은 200mg, 최대용량은 400mg이다.
의약품: ABL001/아시미닙

본 임상시험을 위한 연구 치료제는 Scemblix®라는 브랜드명으로 시판되는 asciminib이라는 연구용 약물입니다. 아시미닙은 표적 질환 치료에 있어 효능과 안전성이 평가되고 있는 화합물이다.

본 연구에서 투여되는 아시미닙의 최소 용량은 200mg이고, 최대 용량은 400mg입니다. 용량은 200mg을 1일 2회(BID)로 계획하고 있습니다.

약물은 경구 투여되므로 편리하고 비침습적 투여가 가능합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
BCR::ABL1(Breakpoint Cluster Region Gene::Abelson 원종양유전자) 비율 IS(국제 규모) ≤ 1% [MR2(분자 반응 2)]
기간: 12개월
아시미닙 유효성 평가: 12개월에 MR2(BCR::ABL1 IS ≤1%) 수준의 반응을 보인 환자의 비율.
12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
반응 동역학: BCR::ABL1 IS(MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, 감지 불가 MR4.5)
기간: 3, 6, 9, 12, 18, 24개월
반응 수준(MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, 검출불가 MR4.5)을 달성한 환자의 비율
3, 6, 9, 12, 18, 24개월
치료 시작 시 BCR::ABL1 IS > 1%인 참가자의 12개월차 MR2 치료 반응 또는 치료 시작 시 MR2 참가자의 12개월차 MR2 유지에 대한 반응 추정
기간: 12개월에
치료 시작 시 MR2가 없는 참가자에서 MR2 반응 수준(BCR::ABL1 IS ≤ 1%)을 보인 환자의 비율 또는 치료 시작 시 MR2 참가자에서 12개월 동안 MR2를 유지한 환자의 비율.
12개월에
주요 분자 반응(MMR)까지의 시간(치료 시작 시 MMR에 참여하지 않은 참가자의 경우)
기간: 최대 24개월
주요 분자 반응(MMR) 기준은 RQ-PCR로 측정한 국제 규모 기준 0.1% BCR::ABL1% 이하에 해당하는 표준화된 기준선과 비교하여 BCR::ABL1 전사체의 ≥ 3.0 로그 감소로 정의되며 중복 분석으로 확인됩니다. 같은 샘플의.
최대 24개월
MMR 기간
기간: 최대 24개월
MMR 기준은 RQ-PCR로 측정한 국제 규모 기준 0.1% BCR::ABL1% 이하에 해당하는 표준화된 기준선과 비교하여 BCR::ABL1 성적서의 ≥ 3.0 로그 감소로 정의되며, 동일한 샘플의 중복 분석으로 확인됩니다.
최대 24개월
분자 반응 2(MR2)까지의 시간(치료 시작 시 MR2에 참여하지 않은 참가자의 경우)
기간: 최대 24개월
MR2 기준은 RQ-PCR로 측정한 국제 규모의 1% BCR::ABL1%에 해당하는 표준화된 기준선과 비교하여 BCR::ABL1 성적서의 ≥ 2.0 로그 감소로 정의되며 동일한 샘플의 중복 분석으로 확인됩니다.
최대 24개월
MR2 기간
기간: 최대 24개월
MR2 기준은 RQ-PCR로 측정한 국제 규모 기준 1% BCR::ABL1%에 해당하는 표준화된 기준선과 비교하여 BCR::ABL1 성적서의 ≥ 2.0 로그 감소로 정의되며 동일한 샘플의 중복 분석으로 확인됩니다.
최대 24개월
전체 생존(OS)
기간: 최대 24개월
전체 생존(OS)은 연구 약물의 첫 번째 투여부터 어떤 원인으로 인한 사망까지의 시간으로 정의됩니다. 환자가 사망한 것으로 알려지지 않은 경우, OS는 환자가 생존한 것으로 알려진 가장 늦은 날짜(기준일 또는 그 이전)에 검열됩니다.
최대 24개월
무진행 생존(PFS)
기간: 최대 24개월
무진행 생존(PFS)은 연구 약물의 첫 번째 투여부터 AP/BC(아시미닙 시작 시 CML 단계에 따라: CP 또는 AP) 또는 임의의 원인으로 인한 사망(발생하는 원인에 따라)으로 문서화된 질병 진행의 가장 빠른 발생까지의 시간으로 정의됩니다. 첫 번째.
최대 24개월
이벤트 프리 서바이벌(EFS)
기간: 최대 24개월

무사건 생존은 연구 약물의 첫 번째 투여부터 다음을 포함할 수 있는 사건까지의 시간으로 정의됩니다.

  • 치료 실패
  • 연구 치료 중 언제든지 MR2의 손실이 확인되었습니다.
  • AE로 인한 연구 치료제의 중단,
  • AP/BC로의 진행(생존 추적 기간 동안 관찰된 진행 포함),
  • 모든 원인으로 인한 사망(생존 추적 기간 동안 관찰된 사망 포함)
최대 24개월
무장애생존(FFS)
기간: 최대 24개월

무실패 생존(FFS)은 연구 약물의 첫 번째 투여부터 다음을 포함할 수 있는 실패 사건까지의 시간으로 정의됩니다.

  • 치료 실패
  • 연구 치료 중 언제든지 MR2의 손실이 확인되었습니다.
  • AE로 인한 연구 치료제의 중단.
최대 24개월
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)
기간: 최대 24개월
AE(모든 AE, 심각한 또는 심각하지 않은 AE, 관련된 AE와 관련되지 않은 AE)의 설명/중증도(중증도 등급) 및 AE로 인해 치료를 중단한 환자의 수.
최대 24개월
사망 및 사망 이유
기간: 최대 24개월
Asciminib의 안전성 및 내약성 프로파일을 평가합니다.
최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 2월 18일

기본 완료 (추정된)

2029년 2월 17일

연구 완료 (추정된)

2029년 2월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 7월 17일

처음 게시됨 (실제)

2024년 7월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 17일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CABL001AFR05
  • 2024-516049-38-00 (레지스트리 식별자: CTIS (EU) Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

노바티스는 자격을 갖춘 외부 연구자와 공유하고 환자 수준 데이터에 접근하며 적격 연구의 임상 문서를 뒷받침하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에 의해 검토되고 승인됩니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 임상시험에 참여한 환자의 개인정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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