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Offene Studie zu Asciminib bei CML-CP- oder CML-AP-Patienten mit T315I-Mutation, die resistent, intolerant oder nicht für Ponatinib geeignet sind. (ASC4TARGET)

17. April 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine multizentrische, prospektive, offene Phase-II-Studie zu Asciminib bei Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (CML-CP) oder der beschleunigten Phase (CML-AP) mit T315I-Mutation, die resistent, intolerant oder nicht für Ponatinib geeignet sind .

Das Ziel dieser Phase-II-Studie besteht darin, das Potenzial von Asciminib bei der Behandlung von CML-CP oder CML-AP bei Patienten mit der T315I-Mutation zu bewerten. Das Vorhandensein dieser Mutation führt aufgrund der begrenzten verfügbaren Optionen zu Behandlungsschwierigkeiten. Ziel der Studie ist es, zusätzliche Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Asciminib für diese Patienten zu sammeln. Durch die Bestimmung der Fähigkeit des Medikaments, die Krankheit zu bewältigen und die Behandlungsergebnisse für die Patienten zu verbessern, soll die Studie den ungedeckten medizinischen Bedarf decken und möglicherweise einen neuen Therapieweg für Patienten bieten, die sich in einer Behandlungsblockade befinden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine multizentrische, einarmige, prospektive, offene Phase-II-Studie, die darauf abzielt, die Wirksamkeit und Sicherheit von oralem Asciminib bei Patienten mit CML-CP oder CML-AP mit T315I-Mutation und nach mindestens einer Tyrosintherapie zu bewerten Kinasehemmer (TKI) und sind resistent, intolerant oder für eine Behandlung mit Ponatinib nicht geeignet.

Patienten, die zuvor nicht mit Asciminib behandelt wurden, würden in diese Studie aufgenommen. Die Forscher werden die Wirksamkeit von Asciminib bei diesen Teilnehmern bewerten und sein Sicherheitsprofil bewerten. Die Studie wird aus zwei Phasen bestehen:

  • Die „Kernphase“, die darauf abzielt, die wissenschaftlichen und medizinischen Ziele zu erreichen.
  • Eine „Verlängerungsphase“, die den Teilnehmern die Möglichkeit geben soll, ihre laufende Behandlung (Asciminib) bis zur Kommerzialisierung in Frankreich oder bis zur Entscheidung, Asciminib für die Studienpopulation nicht zu kommerzialisieren, fortzusetzen (Entwicklungsstopp, Verweigerung der Verlängerung der Marktzulassung, Verweigerung der Erstattung).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Frankreich, 69373
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75475
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich, 54511
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vor der Teilnahme an der Studie muss eine unterzeichnete Einverständniserklärung eingeholt werden.
  • Männliche oder weibliche Teilnehmer mit der Diagnose CML-CP oder CML-AP im Alter von ≥ 18 Jahren.
  • Patienten mit CML-CP oder CML-AP mit dokumentierter T315I-Mutation in der Vorgeschichte nach mindestens einem TKI und resistent, intolerant oder nicht geeignet für Ponatinib (nach Einschätzung des Prüfarztes)
  • Nicht bereits mit Asciminib oder einem anderen allosterischen TKI behandelt
  • Versagen (angepasst aus den ELN-Richtlinien 2020 und 2013) oder Unverträglichkeit gegenüber Ponatinib zum Zeitpunkt des Screenings.
  • Laut Prüfarzt nicht für Ponatinib geeignet (basierend auf der Fachinformation von Ponatinib in der EU)
  • Nachweis eines typischen BCR::ABL1-Transkripts oder atypischer Transkripte zum Zeitpunkt des Screenings, die einer standardisierten oder nicht standardisierten RQ-PCR-Quantifizierung zugänglich sind.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige hämatopoetische allogene Stammzelltransplantation
  • Herz- oder Herzrepolarisationsstörung
  • Schwere und/oder unkontrollierte gleichzeitige medizinische Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes zu inakzeptablen Sicherheitsrisiken führen oder die Einhaltung des Protokolls beeinträchtigen könnte (z. B. unkontrollierter Diabetes, aktive oder unkontrollierte Infektion, pulmonale Hypertonie)
  • Anamnese einer klinischen akuten Pankreatitis innerhalb eines Jahres nach Studieneintritt oder Vorgeschichte einer chronischen Pankreatitis (außer wenn sie durch Ponatinib induziert wurde und zum Zeitpunkt des Screenings vollständig abgeklungen ist)
  • Vorgeschichte einer akuten oder chronischen Lebererkrankung (z. B. Leberzirrhose, Leberfunktionsstörung)
  • Bekanntes Vorliegen einer erheblichen angeborenen oder erworbenen Blutgerinnungsstörung, die nicht mit Krebs in Zusammenhang steht
  • Vorgeschichte anderer aktiver bösartiger Erkrankungen innerhalb von 3 Jahren vor Studienbeginn mit Ausnahme von früherem oder begleitendem Basalzell-Hautkrebs und früherem Karzinom in situ, das kurativ behandelt wurde
  • Bekannte Vorgeschichte einer Infektion mit dem Humanen Immundefizienzvirus (HIV), dem chronischen Hepatitis-B-Virus (HBV) oder dem chronischen Hepatitis-C-Virus (HCV). Beim Screening werden Tests auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBs Ag) und Hepatitis-B-Kernantikörper (HBcAb/Anti-HBc) durchgeführt
  • Beeinträchtigung der Magen-Darm-Funktion oder Magen-Darm-Erkrankung, die die Absorption des Studienmedikaments erheblich beeinträchtigen kann (z. B. Magengeschwür, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Malabsorptionssyndrom, Dünndarmresektion oder Magenbypass-Operation)

  • Behandlung mit Medikamenten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen und nicht mindestens eine Woche vor Beginn der Behandlung mit dem Studienmedikament abgesetzt werden können:

    • Mäßige oder starke Induktoren von CYP3A
    • Mäßige oder starke Inhibitoren von CYP3A
  • Schwangere oder stillende (stillende) Frauen
  • Frauen im gebärfähigen Alter
  • Verbundmutant T315I, resistent gegen Asciminib-Monotherapie (polyklonale ABL1-Mutationen einschließlich T315I können registriert werden). Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Asciminib (Scemblix®)
Asciminib wird zweimal täglich 200 mg oral verabreicht. Die Mindestdosis beträgt 200 mg und die Höchstdosis 400 mg.
Arzneimittel: ABL001/Asciminib

Das Studienmedikament für diese klinische Studie ist ein Prüfpräparat namens Asciminib, das unter dem Markennamen Scemblix® vermarktet wird. Asciminib ist ein Wirkstoff, dessen Wirksamkeit und Sicherheit bei der Behandlung der Zielerkrankung untersucht wird.

Die in dieser Studie zu verabreichende Mindestdosis von Asciminib beträgt 200 mg, während die Höchstdosis 400 mg beträgt. Die Dosis ist mit 200 mg zweimal täglich (BID) geplant.

Das Medikament wird oral verabreicht, was eine bequeme und nicht-invasive Verabreichung ermöglicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
BCR-Rate::ABL1 (Breakpoint Cluster Region Gene::Abelson-Protoonkogen) IS (International Scale) ≤ 1 % [MR2 (Molecular Response 2)]
Zeitfenster: Monat 12
Bewertung der Wirksamkeit von Asciminib: Anteil der Patienten mit MR2 (BCR::ABL1 IS ≤1 %) Ansprechniveau nach 12 Monaten.
Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reaktionskinetik: BCR::ABL1 IS (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, nicht nachweisbarer MR4.5)
Zeitfenster: Mit 3, 6, 9, 12, 18 und 24 Monaten
Anteil der Patienten, die die Ansprechwerte erreichen (MR2, MMR, MR4,0, MR4,5, nicht nachweisbares MR4,5)
Mit 3, 6, 9, 12, 18 und 24 Monaten
Schätzen Sie das Ansprechen auf die Behandlung MR2 nach 12 Monaten bei Teilnehmern mit BCR::ABL1 IS > 1 % zu Beginn der Behandlung oder die Aufrechterhaltung von MR2 nach 12 Monaten bei Teilnehmern mit MR2 zu Beginn der Behandlung
Zeitfenster: Mit 12 Monaten
Anteil der Patienten mit MR2-Ansprechniveau (BCR::ABL1 IS ≤ 1 %) bei Teilnehmern ohne MR2 zu Behandlungsbeginn oder Aufrechterhaltung von MR2 nach 12 Monaten bei Teilnehmern mit MR2 zu Behandlungsbeginn.
Mit 12 Monaten
Zeit bis zur Major Molecular Response (MMR) (für Teilnehmer, die zu Beginn der Behandlung keine MMR hatten)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Das Kriterium „Major Molecular Response“ (MMR) ist definiert als eine Reduktion der BCR::ABL1-Transkripte um ≥ 3,0 log im Vergleich zum standardisierten Ausgangswert, was ≤ 0,1 % BCR::ABL1 % im internationalen Maßstab entspricht, gemessen durch RQ-PCR, bestätigt durch Duplikatanalyse derselben Probe.
bis zu 24 Monate
Dauer der MMR
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Das MMR-Kriterium ist definiert als eine Reduktion der BCR::ABL1-Transkripte um ≥ 3,0 log im Vergleich zur standardisierten Basislinie, was ≤ 0,1 % BCR::ABL1 % im internationalen Maßstab entspricht, gemessen durch RQ-PCR, bestätigt durch Doppelanalyse derselben Probe.
bis zu 24 Monate
Zeit bis zur molekularen Reaktion 2 (MR2) (für Teilnehmer, die zu Beginn der Behandlung nicht in MR2 waren)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Das MR2-Kriterium ist definiert als eine ≥ 2,0 log-Reduktion der BCR::ABL1-Transkripte im Vergleich zur standardisierten Basislinie, was ≤ 1 % BCR::ABL1 % im internationalen Maßstab entspricht, gemessen durch RQ-PCR, bestätigt durch Doppelanalyse derselben Probe.
bis zu 24 Monate
Dauer von MR2
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Das MR2-Kriterium ist definiert als eine ≥ 2,0 log-Reduktion der BCR::ABL1-Transkripte im Vergleich zur standardisierten Basislinie, was ≤ 1 % BCR::ABL1 % im internationalen Maßstab entspricht, gemessen durch RQ-PCR, bestätigt durch Doppelanalyse derselben Probe
bis zu 24 Monate
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Das Gesamtüberleben (OS) ist definiert als die Zeit von der ersten Dosis der Studienmedikation bis zum Tod aus irgendeinem Grund. Wenn nicht bekannt ist, dass ein Patient gestorben ist, wird das OS zum spätesten Zeitpunkt zensiert, an dem bekannt war, dass der Patient noch lebt (am oder vor dem Stichtag).
bis zu 24 Monate
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Das progressionsfreie Überleben (PFS) ist definiert als die Zeit von der ersten Dosis der Studienmedikation bis zum frühesten Auftreten einer dokumentierten Krankheitsprogression zu AP/BC (abhängig von der CML-Phase zu Beginn der Behandlung mit Asciminib: CP oder AP) oder dem Tod aus irgendeinem Grund, je nachdem, was eintritt Erste.
bis zu 24 Monate
Ereignisfreies Überleben (EFS)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate

Das ereignisfreie Überleben ist definiert als die Zeit von der ersten Dosis der Studienmedikation bis zu einem Ereignis, das Folgendes umfassen kann:

  • Behandlungsversagen
  • Bestätigter Verlust von MR2 zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studienbehandlung,
  • Abbruch der Studienbehandlung wegen UE,
  • Progression zu AP/BC (einschließlich der während der Nachbeobachtungszeit des Überlebens beobachteten Progressionen),
  • Tod aus jeglicher Ursache (einschließlich Todesfälle, die während der Nachbeobachtungszeit des Überlebens beobachtet wurden).
bis zu 24 Monate
Fehlerfreies Überleben (FFS)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate

Das ausfallfreie Überleben (FFS) ist definiert als die Zeit von der ersten Dosis der Studienmedikation bis zu einem Ausfallereignis, das Folgendes umfassen kann:

  • Behandlungsversagen
  • Bestätigter Verlust von MR2 zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studienbehandlung,
  • Abbruch der Studienbehandlung wegen UE.
bis zu 24 Monate
Unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Beschreibung/Schweregrad (Schweregrad) der UE (alle UE, schwere oder nicht schwerwiegende UE, verwandte und nicht verwandte UE) und Anzahl der Patienten, die die Behandlung aufgrund von UE abgebrochen haben.
bis zu 24 Monate
Todesfälle und Todesursachen
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Bewertung des Sicherheits- und Verträglichkeitsprofils von Asciminib.
bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

17. Februar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

18. Februar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CABL001AFR05
  • 2024-516049-38-00 (Registrierungskennung: CTIS (EU) Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugriff auf Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage ihrer wissenschaftlichen Qualität geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu wahren.

Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Kriterien und Prozessen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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