Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent studie af asciminib til CML-CP- eller CML-AP-patienter med T315I-mutation, som er resistente, intolerante eller ikke egnede til Ponatinib. (ASC4TARGET)

17. april 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En fase II, multicenter, prospektiv, åben-label undersøgelse af asciminib hos patienter med kronisk myeloid leukæmi i kronisk fase (CML-CP) eller accelereret fase (CML-AP) med T315I-mutation, som er resistente, intolerante eller ikke egnede til Ponatinib .

Formålet med dette fase II-studie er at vurdere potentialet af asciminib til at håndtere CML-CP eller CML-AP hos patienter, der bærer T315I-mutationen. Tilstedeværelsen af ​​denne mutation introducerer behandlingsvanskeligheder på grund af de begrænsede tilgængelige muligheder. Undersøgelsen søger at indsamle yderligere data om effektiviteten og sikkerheden af ​​asciminib for disse patienter. Ved at bestemme lægemidlets kapacitet til at håndtere sygdommen og forbedre patienternes resultater, er undersøgelsen designet til at udfylde det udækkede medicinske behov og potentielt tilbyde en ny terapeutisk vej for patienter i et dødvande i behandlingen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et fase II, multicenter, enkeltarms prospektivt åbent studie, der har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​oral asciminib hos patienter med CML-CP eller CML-AP med T315I-mutation og efter mindst én tyrosin kinasehæmmere (TKI) og er resistente, intolerante eller ikke egnede til behandling med ponatinib.

Patienter, der ikke tidligere er blevet behandlet med asciminib, vil blive inkluderet i denne undersøgelse. Forskerne vil vurdere effektiviteten af ​​asciminib hos disse deltagere, samt evaluere dets sikkerhedsprofil. Undersøgelsen vil bestå af to faser:

  • "Kernefasen", som har til formål at besvare de videnskabelige og medicinske mål.
  • En "forlængelsefase" beregnet til at give deltagerne mulighed for at fortsætte deres igangværende behandling (asciminib) frem til kommercialisering i Frankrig eller beslutning om ikke at kommercialisere asciminib til undersøgelsespopulationen (standsning af udvikling, afslag på forlængelse af markedsføringstilladelse, afslag på refusion).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Frankrig, 69373
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75475
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54511
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke skal indhentes inden deltagelse i undersøgelsen.
  • Mandlige eller kvindelige deltagere med diagnosen CML-CP eller CML-AP ≥ 18 år.
  • Patienter med CML-CP eller CML-AP med en historie med dokumenteret T315I-mutation efter mindst én TKI og er resistente, intolerante eller udelukket over for ponatinib (ifølge Investigators vurdering)
  • Ikke allerede behandlet med asciminib eller en anden allosterisk TKI
  • Svigt (tilpasset fra 2020 & 2013 ELN-retningslinjerne) eller intolerance over for Ponatinib på tidspunktet for screening.
  • Ikke berettiget til ponatinib ifølge Investigator (baseret på EU-ponatinib SmPC)
  • Bevis på typiske BCR::ABL1-transkripter eller atypiske transkripter på screeningstidspunktet, som er modtagelige for standardiseret eller ikke-standardiseret RQ-PCR-kvantificering.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere hæmatopoietisk allogen stamcelletransplantation
  • Unormal hjerte- eller hjerterepolarisering
  • Alvorlig og/eller ukontrolleret samtidig medicinsk sygdom, som efter efterforskerens mening kan forårsage uacceptable sikkerhedsrisici eller kompromittere overholdelse af protokollen (f.eks. ukontrolleret diabetes, aktiv eller ukontrolleret infektion, pulmonal hypertension)
  • Anamnese med klinisk akut pancreatitis inden for 1 år efter studiestart eller tidligere sygehistorie med kronisk pancreatitis (undtagen hvis ponatinib-induceret og fuldstændig forsvundet på tidspunktet for screening)
  • Anamnese med akut eller kronisk leversygdom (dvs. skrumpelever; nedsat leverfunktion)
  • Kendt tilstedeværelse af signifikant medfødt eller erhvervet blødningsforstyrrelse, der ikke er relateret til cancer
  • Anamnese med anden aktiv malignitet inden for 3 år før studiestart med undtagelse af tidligere eller samtidig basalcellehudkræft og tidligere karcinom in situ behandlet kurativt
  • Kendt historie med humant immundefektvirus (HIV), kronisk hepatitis B-virus (HBV) eller kronisk hepatitis C-virus (HCV). Testning for hepatitis B overfladeantigen (HBs Ag) og hepatitis B kerneantistof (HBcAb / anti HBc) vil blive udført ved screening
  • Svækkelse af gastrointestinal (GI) funktion eller GI-sygdom, der signifikant kan ændre absorptionen af ​​undersøgelseslægemidlet (f. ulcerosa, ukontrolleret kvalme, opkastning, diarré, malabsorptionssyndrom, tyndtarmsresektion eller gastrisk bypass-operation)

  • Behandling med medicin, der opfylder et af følgende kriterier, og som ikke kan afbrydes mindst en uge før behandlingsstart med undersøgelsesbehandling:

    • Moderate eller stærke inducere af CYP3A
    • Moderate eller stærke hæmmere af CYP3A
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder
  • Kvinder i den fødedygtige alder
  • Forbindelse mutant T315I resistent over for asciminib monoterapi (polyklonale ABL1-mutationer inklusive T315I kan tilmeldes) Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Asciminib (Scemblix®)
Asciminib vil blive indgivet 200 mg to gange dagligt oralt. Minimumsdosis er 200 mg, og maksimal dosis er 400 mg.
Medicin: ABL001/Asciminib

Studiebehandlingen til dette kliniske forsøg er et forsøgslægemiddel kaldet asciminib, som markedsføres under varemærket Scemblix®. Asciminib er et stof, der evalueres for dets effektivitet og sikkerhed i behandlingen af ​​mållidelsen.

Den mindste dosis af asciminib, der skal administreres i denne undersøgelse, er 200 mg, mens den maksimale dosis er 400 mg. Dosis er planlagt til 200 mg to gange dagligt (BID).

Lægemidlet vil blive indgivet oralt, hvilket muliggør bekvem og ikke-invasiv administration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rate for BCR::ABL1 (Breakpoint Cluster Region Gen::Abelson proto-onkogen) IS (international skala) ≤ 1 % [MR2 (molekylær respons 2)]
Tidsramme: Måned 12
Evaluering af asciminibs effekt: andel af patienter med MR2 (BCR::ABL1 IS ≤1%) niveau af respons efter 12 måneder.
Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Responskinetik: BCR::ABL1 IS (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, uopdagelig MR4.5)
Tidsramme: Ved 3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
Andel af patienter, der opnår responsniveauerne (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, uopdagelig MR4.5)
Ved 3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
Estimeret respons på behandling MR2 efter 12 måneder hos deltagere med BCR::ABL1 IS > 1 % ved behandlingsstart eller vedligeholdelse af MR2 efter 12 måneder hos deltagere med MR2 ved behandlingsstart
Tidsramme: Ved 12 måneder
Andel af patienter med MR2 niveau af respons (BCR::ABL1 IS ≤ 1%) hos deltagere uden MR2 ved behandlingsstart eller vedligeholdelse af MR2 efter 12 måneder hos deltagere med MR2 ved behandlingsstart.
Ved 12 måneder
Time to Major Molecular Response (MMR) (for deltagere, der ikke er i MFR ved behandlingsstart)
Tidsramme: op til 24 måneder
Major Molecular Response (MMR) kriterier er defineret som en ≥ 3,0 log reduktion i BCR::ABL1-transkriptioner sammenlignet med den standardiserede baseline svarende til ≤ 0,1 % BCR::ABL1 % ved international skala målt ved RQ-PCR, bekræftet ved dobbeltanalyse af samme prøve.
op til 24 måneder
Varighed af MFR
Tidsramme: op til 24 måneder
MMR-kriterier er defineret som en ≥ 3,0 log reduktion i BCR::ABL1-transkripter sammenlignet med den standardiserede baseline svarende til ≤ 0,1 % BCR::ABL1 % ved international skala målt ved RQ-PCR, bekræftet ved dobbeltanalyse af den samme prøve.
op til 24 måneder
Tid til molekylær respons 2 (MR2) (for deltagere, der ikke var i MR2 ved behandlingsstart)
Tidsramme: op til 24 måneder
MR2-kriterier er defineret som en ≥ 2,0 log reduktion i BCR::ABL1-transkriptioner sammenlignet med den standardiserede baseline svarende til ≤ 1 % BCR::ABL1 % ved international skala målt ved RQ-PCR, bekræftet ved dobbeltanalyse af den samme prøve.
op til 24 måneder
Varighed af MR2
Tidsramme: op til 24 måneder
MR2-kriterier er defineret som en ≥ 2,0 log reduktion i BCR::ABL1-transkriptioner sammenlignet med den standardiserede baseline svarende til ≤ 1 % BCR::ABL1 % ved international skala målt ved RQ-PCR, bekræftet ved dobbeltanalyse af den samme prøve
op til 24 måneder
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: op til 24 måneder
Samlet overlevelse (OS) er defineret som tiden fra den første dosis af undersøgelsesmedicin til døden på grund af enhver årsag. Hvis en patient ikke vides at være død, vil OS blive censureret på den seneste dato, hvor patienten vidstes at være i live (på eller før skæringsdatoen).
op til 24 måneder
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: op til 24 måneder
Progressionsfri overlevelse (PFS) er defineret som tiden fra den første dosis af undersøgelsesmedicin til den tidligste forekomst af dokumenteret sygdomsprogression til AP/BC (afhængig af CML-fasen ved asciminib-initiering: CP eller AP) eller død på grund af enhver årsag, alt efter hvad der opstår først.
op til 24 måneder
Event Free Survival (EFS)
Tidsramme: op til 24 måneder

Hændelsesfri overlevelse er defineret som tiden fra den første dosis af undersøgelsesmedicin til en hændelse, der kan omfatte:

  • Behandlingssvigt
  • Bekræftet tab af MR2 til enhver tid under undersøgelsesbehandling,
  • Seponering af studiebehandling på grund af AE,
  • Progression til AP/BC (inklusive progressioner observeret under opfølgningsperioden for overlevelse),
  • Død af enhver årsag (inklusive dødsfald observeret under overlevelsesopfølgningsperioden).
op til 24 måneder
Fejlfri overlevelse (FFS)
Tidsramme: op til 24 måneder

Failure Free Survival (FFS) er defineret som tiden fra den første dosis af undersøgelsesmedicin til en fejlbegivenhed, som kan omfatte:

  • Behandlingssvigt
  • Bekræftet tab af MR2 til enhver tid under undersøgelsesbehandling,
  • Seponering af studiebehandling på grund af AE.
op til 24 måneder
Bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: op til 24 måneder
Beskrivelse/sværhedsgrad (sværhedsgrad) af AE (alle AE, alvorlige eller ikke alvorlige AE, relaterede og ikke relaterede AE), og antal patienter, der afbrød behandlingen på grund af AE.
op til 24 måneder
Dødsfald og dødsårsager
Tidsramme: op til 24 måneder
At evaluere sikkerheds- og tolerabilitetsprofilen for asciminib.
op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

17. februar 2029

Studieafslutning (Anslået)

18. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

23. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CABL001AFR05
  • 2024-516049-38-00 (Registry Identifier: CTIS (EU) Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk myeloid leukæmi (CML)

Kliniske forsøg med ABL001/Asciminib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner