Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie asciminibu u pacientů s CML-CP nebo CML-AP s mutací T315I, kteří jsou rezistentní, netolerantní nebo nezpůsobilí k ponatinibu. (ASC4TARGET)

17. dubna 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze II, multicentrická, prospektivní, otevřená studie asciminibu u pacientů s chronickou myeloidní leukémií v chronické fázi (CML-CP) nebo akcelerované fázi (CML-AP) s mutací T315I, kteří jsou rezistentní, netolerantní nebo nezpůsobilí k ponatinibu .

Cílem této studie fáze II je zhodnotit potenciál asciminibu při léčbě CML-CP nebo CML-AP u pacientů s mutací T315I. Přítomnost této mutace přináší potíže s léčbou kvůli omezeným dostupným možnostem. Studie se snaží shromáždit další údaje o účinnosti a bezpečnosti asciminibu u těchto pacientů. Určením schopnosti léku zvládat onemocnění a zlepšit výsledky pacientů je studie navržena tak, aby naplnila nenaplněné lékařské potřeby a potenciálně nabídla novou terapeutickou cestu pro pacienty, kteří se ocitli na mrtvém bodě.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je multicentrická, jednoramenná, prospektivní, otevřená studie fáze II, jejímž cílem je zhodnotit účinnost a bezpečnost perorálního asciminibu u pacientů s CML-CP nebo CML-AP s mutací T315I a po alespoň jednom tyrosinu inhibitory kinázy (TKI) a jsou rezistentní, netolerantní nebo nevhodné pro léčbu ponatinibem.

Do této studie budou zařazeni pacienti, kteří dříve nebyli léčeni asciminibem. Vědci posoudí účinnost asciminibu u těchto účastníků a také zhodnotí jeho bezpečnostní profil. Studie se bude skládat ze dvou fází:

  • „Základní fáze“, jejímž cílem je odpovědět na vědecké a lékařské cíle.
  • „Fáze prodloužení“, která má účastníkům poskytnout příležitost pokračovat v pokračující léčbě (asciminib) až do komercializace ve Francii nebo rozhodnutí nekomercializovat asciminib pro studovanou populaci (zastavení vývoje, zamítnutí prodloužení registrace, odmítnutí úhrady).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francie, 59037
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Francie, 69373
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francie, 44093
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75475
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54511
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Před účastí ve studii je nutné získat podepsaný informovaný souhlas.
  • Účastníci mužského nebo ženského pohlaví s diagnózou CML-CP nebo CML-AP ve věku ≥ 18 let.
  • Pacienti s CML-CP nebo CML-AP s anamnézou dokumentované mutace T315I po alespoň jedné TKI a jsou rezistentní, netolerantní nebo nezpůsobilí k ponatinibu (podle úsudku zkoušejícího)
  • Ještě neléčeno asciminibem nebo jinou alosterickou TKI
  • Selhání (upraveno podle pokynů ELN 2020 a 2013) nebo nesnášenlivost ponatinibu v době screeningu.
  • Podle zkoušejícího (na základě EU SmPC ponatinibu) nemá nárok na ponatinib
  • Důkaz typických transkriptů BCR::ABL1 nebo atypických transkriptů v době screeningu, které jsou přístupné standardizované nebo nestandardizované kvantifikaci RQ-PCR.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
  • Srdeční nebo srdeční repolarizační abnormalita
  • Závažné a/nebo nekontrolované souběžné onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo způsobit nepřijatelná bezpečnostní rizika nebo ohrozit dodržování protokolu (např. nekontrolovaný diabetes, aktivní nebo nekontrolovaná infekce, plicní hypertenze)
  • Anamnéza klinické akutní pankreatitidy do 1 roku od vstupu do studie nebo minulá anamnéza chronické pankreatitidy (kromě případů, kdy byla ponatinibem indukována a zcela vymizela v době screeningu)
  • Akutní nebo chronické onemocnění jater v anamnéze (tj. cirhóza, poškození jater)
  • Známá přítomnost významné vrozené nebo získané krvácivé poruchy nesouvisející s rakovinou
  • Anamnéza jiné aktivní malignity během 3 let před vstupem do studie s výjimkou předchozího nebo souběžného karcinomu kůže bazocelulárních buněk a předchozího karcinomu in situ léčeného kurativním způsobem
  • Známá anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV), chronickou infekcí virem hepatitidy B (HBV) nebo chronickou infekcí virem hepatitidy C (HCV). Na Screeningu bude provedeno vyšetření na povrchový antigen hepatitidy B (HBs Ag) a jádrovou protilátku proti hepatitidě B (HBcAb / anti HBc).
  • Poškození gastrointestinální (GI) funkce nebo onemocnění GI, které může významně změnit absorpci studovaného léčiva (např. ulcerózní onemocnění, nekontrolovaná nevolnost, zvracení, průjem, malabsorpční syndrom, resekce tenkého střeva nebo operace bypassu žaludku)

  • Léčba léky, které splňují jedno z následujících kritérií a které nelze přerušit alespoň jeden týden před zahájením léčby studovanou léčbou:

    • Střední nebo silné induktory CYP3A
    • Středně silné nebo silné inhibitory CYP3A
  • Těhotné nebo kojící (kojící) ženy
  • Ženy ve fertilním věku
  • Mutant sloučeniny T315I rezistentní na monoterapii asciminibem (mohou být zařazeny polyklonální mutace ABL1 včetně T315I) Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Asciminib (Scemblix®)
Asciminib bude podáván perorálně v dávce 200 mg dvakrát denně. Minimální dávka je 200 mg a maximální dávka je 400 mg.
Lék: ABL001/Asciminib

Studovanou léčbou pro tuto klinickou studii je zkoumaný lék zvaný asciminib, který se prodává pod obchodním názvem Scemblix®. Asciminib je sloučenina, u které je hodnocena její účinnost a bezpečnost při léčbě cílového stavu.

Minimální dávka asciminibu podávaná v této studii je 200 mg, zatímco maximální dávka je 400 mg. Dávka je plánována jako 200 mg dvakrát denně (BID).

Lék bude podáván orálně, což umožňuje pohodlné a neinvazivní podávání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra BCR::ABL1 (Breakpoint Cluster Region Gen::Abelson proto-onkogen) IS (International Scale) ≤ 1 % [MR2 (Molecular Response 2)]
Časové okno: 12. měsíc
Hodnocení účinnosti asciminibu: podíl pacientů s hladinou odpovědi MR2 (BCR::ABL1 IS ≤1 %) po 12 měsících.
12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kinetika odezvy: BCR::ABL1 IS (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, nedetekovatelné MR4.5)
Časové okno: Ve 3, 6, 9, 12, 18 a 24 měsících
Podíl pacientů dosahujících úrovně odpovědi (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, nedetekovatelné MR4.5)
Ve 3, 6, 9, 12, 18 a 24 měsících
Odhadněte odpověď na léčbu MR2 po 12 měsících u účastníků s BCR::ABL1 IS > 1 % při zahájení léčby nebo udržení MR2 po 12 měsících u účastníků s MR2 při zahájení léčby
Časové okno: Ve 12 měsících
Podíl pacientů s úrovní odpovědi MR2 (BCR::ABL1 IS ≤ 1 %) u účastníků bez MR2 při zahájení léčby nebo udržení MR2 po 12 měsících u účastníků s MR2 při zahájení léčby.
Ve 12 měsících
Čas do velké molekulární odezvy (MMR) (pro účastníky, kteří nejsou v MMR při zahájení léčby)
Časové okno: až 24 měsíců
Kritéria hlavní molekulární odezvy (MMR) jsou definována jako ≥ 3,0 logaritmické snížení transkriptů BCR::ABL1 ve srovnání se standardizovanou základní hodnotou ekvivalentní ≤ 0,1 % BCR::ABL1 % podle mezinárodního měřítka, měřeno pomocí RQ-PCR, potvrzené duplicitní analýzou stejného vzorku.
až 24 měsíců
Doba trvání MMR
Časové okno: až 24 měsíců
Kritéria MMR jsou definována jako ≥ 3,0 log snížení transkriptů BCR::ABL1 ve srovnání se standardizovaným výchozím stavem ekvivalentním ≤ 0,1 % BCR::ABL1 % podle mezinárodního měřítka, jak bylo změřeno pomocí RQ-PCR, potvrzeno duplicitní analýzou stejného vzorku.
až 24 měsíců
Čas do molekulární odezvy 2 (MR2) (pro účastníky, kteří nemají MR2 při zahájení léčby)
Časové okno: až 24 měsíců
Kritéria MR2 jsou definována jako ≥ 2,0 log snížení transkriptů BCR::ABL1 ve srovnání se standardizovaným výchozím stavem ekvivalentním ≤ 1 % BCR::ABL1 % podle mezinárodního měřítka, jak bylo změřeno pomocí RQ-PCR, potvrzeno duplicitní analýzou stejného vzorku.
až 24 měsíců
Doba trvání MR2
Časové okno: až 24 měsíců
Kritéria MR2 jsou definována jako ≥ 2,0 log snížení transkriptů BCR::ABL1 ve srovnání se standardizovaným výchozím stavem ekvivalentní ≤ 1 % BCR::ABL1 % podle mezinárodního měřítka, jak bylo změřeno pomocí RQ-PCR, potvrzeno duplicitní analýzou stejného vzorku
až 24 měsíců
Celkové přežití (OS)
Časové okno: až 24 měsíců
Celkové přežití (OS) je definováno jako doba od první dávky studovaného léku do smrti z jakékoli příčiny. Pokud není známo, že pacient zemřel, OS bude cenzurován nejpozději k datu, kdy bylo známo, že je pacient naživu (v den uzávěrky nebo před tímto datem).
až 24 měsíců
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: až 24 měsíců
Přežití bez progrese (PFS) je definováno jako doba od první dávky studovaného léku do nejčasnějšího výskytu zdokumentované progrese onemocnění do AP/BC (v závislosti na fázi CML při zahájení asciminibu: CP nebo AP) nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, která nastane První.
až 24 měsíců
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: až 24 měsíců

Přežití bez událostí je definováno jako doba od první dávky studovaného léku do události, která může zahrnovat:

  • Selhání léčby
  • Potvrzená ztráta MR2 kdykoli během studijní léčby,
  • Přerušení studijní léčby kvůli AE,
  • Progrese do AP/BC (včetně progresí pozorovaných během období sledování přežití),
  • Smrt z jakékoli příčiny (včetně úmrtí pozorovaných během období sledování přežití).
až 24 měsíců
Přežití bez selhání (FFS)
Časové okno: až 24 měsíců

Přežití bez selhání (FFS) je definováno jako doba od první dávky studovaného léku do selhání, které může zahrnovat:

  • Selhání léčby
  • Potvrzená ztráta MR2 kdykoli během studijní léčby,
  • Přerušení studijní léčby kvůli AE.
až 24 měsíců
Nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: až 24 měsíců
Popis/závažnost (stupeň závažnosti) AE (všechny AE, závažné nebo nezávažné AE, související a nesouvisející AE) a počet pacientů, kteří přerušili léčbu kvůli AE.
až 24 měsíců
Úmrtí a důvody smrti
Časové okno: až 24 měsíců
Vyhodnotit profil bezpečnosti a snášenlivosti asciminibu.
až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

17. února 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. února 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

23. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CABL001AFR05
  • 2024-516049-38-00 (Identifikátor registru: CTIS (EU) Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Chronická myeloidní leukémie (CML)

Klinické studie na ABL001/Asciminib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit