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Asciminib 的开放标签研究，用于治疗对帕纳替尼耐药、不耐受或不适合携带 T315I 突变的 CML-CP 或 CML-AP 患者。 (ASC4TARGET)

2026年4月17日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

阿西米尼治疗对帕纳替尼耐药、不耐受或不适合患有 T315I 突变的慢性期 (CML-CP) 或加速期 (CML-AP) 患者的一项 II 期、多中心、前瞻性、开放标签研究。

这项 II 期研究的目的是评估阿西米尼治疗携带 T315I 突变的患者的 CML-CP 或 CML-AP 的潜力。 由于可用选择有限，这种突变的存在带来了治疗困难。 该研究旨在收集有关阿西米尼对这些患者的有效性和安全性的更多数据。 通过确定药物控制疾病和改善患者预后的能力，该研究旨在满足未满足的医疗需求，并有可能为陷入治疗僵局的患者提供新的治疗途径。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

本研究是一项II期、多中心、单臂前瞻性、开放标签研究，旨在评估口服阿西米尼对患有T315I突变且至少接受一种酪氨酸治疗的CML-CP或CML-AP患者的疗效和安全性激酶抑制剂 (TKI)，并且对普纳替尼治疗有耐药性、不耐受或不适合治疗。

先前未接受过阿西米尼治疗的患者将被纳入本研究。 研究人员将评估阿西米尼在这些参与者中的有效性，并评估其安全性。 该研究将分为两个阶段：

  • “核心阶段”旨在回答科学和医学目标。
  • “延长阶段”旨在为参与者提供继续正在进行的治疗（阿西米尼）直至在法国商业化的机会，或决定不对研究人群商业化阿西米尼（停止开发、拒绝延长营销授权、拒绝报销）。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

20

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 法国
      • Bordeaux、法国、33076
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Lille、法国、59037
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon、法国、69373
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes、法国、44093
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75475
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy、法国、54511
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 在参与研究之前必须获得签署的知情同意书。
  • 诊断为 CML-CP 或 CML-AP 且年龄≥ 18 岁的男性或女性参与者。
  • 患有 CML-CP 或 CML-AP 的患者，在至少一种 TKI 治疗后有记录的 T315I 突变史，并且对普纳替尼耐药、不耐受或不适合（根据研究者判断）
  • 尚未接受阿西米尼或其他任何变构 TKI 治疗
  • 筛选时对帕纳替尼失败（改编自 2020 年和 2013 年 ELN 指南）或不耐受。
  • 根据研究者的说法，不符合 ponatinib 的资格（基于 EU ponatinib SmPC）
  • 筛选时的典型 BCR::ABL1 转录本或非典型转录本的证据，适合标准化或非标准化 RQ-PCR 定量。

排除标准：

  • 既往接受过造血同种异体干细胞移植
  • 心脏或心脏复极异常
  • 研究者认为严重和/或不受控制的并发医疗疾病可能会导致不可接受的安全风险或损害对方案的遵守（例如， 不受控制的糖尿病、活动性或不受控制的感染、肺动脉高压）
  • 进入研究后 1 年内有临床急性胰腺炎病史或既往慢性胰腺炎病史（除非由普纳替尼引起并在筛选时完全消退）
  • 急性或慢性肝病史（即肝硬化；肝功能损害）
  • 已知存在与癌症无关的严重先天性或获得性出血性疾病
  • 进入研究前 3 年内有其他活动性恶性肿瘤病史，既往或同时患有基底细胞皮肤癌和既往接受过治愈性治疗的原位癌除外
  • 已知人类免疫缺陷病毒 (HIV)、慢性乙型肝炎病毒 (HBV) 或慢性丙型肝炎病毒 (HCV) 感染史。 筛选时将进行乙型肝炎表面抗原 (HBs Ag) 和乙型肝炎核心抗体 (HBcAb / 抗 HBc) 检测
  • 胃肠道 (GI) 功能受损或胃肠道疾病可能会显着改变研究药物的吸收（例如， 溃疡性疾病、不受控制的恶心、呕吐、腹泻、吸收不良综合征、小肠切除术或胃绕道手术）

  • 使用满足以下标准之一的药物治疗，并且在研究治疗开始前至少一周不能停止：

    • CYP3A 中度或强度诱导剂
    • CYP3A 中度或强度抑制剂
  • 孕妇或哺乳期妇女
  • 有生育能力的女性
  • 对阿西米尼单一疗法耐药的复合突变体 T315I（可以纳入包括 T315I 在内的多克隆 ABL1 突变） 其他方案定义的纳入/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：阿西米尼 (Scemblix®)
阿西米尼 (Asciminib) 每天两次口服，每次 200 毫克。 最小剂量为200毫克，最大剂量为400毫克。
药品：ABL001/阿西米尼

该临床试验的研究治疗药物是一种名为 asciminib 的研究药物，以 Scemblix® 品牌销售。 阿西米尼是一种正在评估其治疗目标病症的功效和安全性的化合物。

本研究中阿西米尼的最小剂量为 200 mg，最大剂量为 400 mg。 计划剂量为 200 毫克，每天两次 (BID)。

该药物将通过口服给药，从而方便且非侵入性给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
BCR::ABL1（断点簇区基因::Abelson原癌基因）IS（国际尺度）的比率≤1%[MR2（分子反应2）]
大体时间：第 12 个月
阿西米尼疗效评估：12 个月时具有 MR2 (BCR::ABL1 IS ≤1%) 缓解水平的患者比例。
第 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
反应动力学：BCR::ABL1 IS（MR2、MMR、MR4.0、MR4.5、不可检测的 MR4.5）
大体时间：3、6、9、12、18 和 24 个月时
达到缓解水平的患者比例（MR2、MMR、MR4.0、MR4.5、不可检测的 MR4.5）
3、6、9、12、18 和 24 个月时
估计治疗开始时患有 BCR::ABL1 IS > 1% 的参与者在 12 个月时对治疗 MR2 的反应，或在治疗开始时患有 MR2 的参与者在 12 个月时维持 MR2
大体时间：12个月大时
治疗开始时无 MR2 的参与者中具有 MR2 反应水平 (BCR::ABL1 IS ≤ 1%) 的患者比例，或治疗开始时有 MR2 的参与者中 12 个月时维持 MR2 水平的患者比例。
12个月大时
达到主要分子缓解 (MMR) 的时间（对于治疗开始时未出现 MMR 的参与者）
大体时间：长达 24 个月
主要分子缓解 (MMR) 标准定义为，与标准化基线相比，BCR::ABL1 转录本减少 ≥ 3.0 log，相当于国际范围内 ≤ 0.1 % BCR::ABL1 %（通过 RQ-PCR 测量），并通过重复分析证实同一样本。
长达 24 个月
MMR 的持续时间
大体时间：长达 24 个月
MMR 标准定义为，与标准化基线相比，BCR::ABL1 转录物减少 ≥ 3.0 log，相当于通过 RQ-PCR 测量的国际规模 ≤ 0.1 % BCR::ABL1 %，并通过同一样本的重复分析证实。
长达 24 个月
分子反应时间 2 (MR2)（对于治疗开始时未处于 MR2 的参与者）
大体时间：长达 24 个月
MR2 标准定义为，与标准化基线相比，BCR::ABL1 转录本减少 ≥ 2.0 log，相当于通过 RQ-PCR 测量的国际规模 ≤ 1 % BCR::ABL1 %，并通过同一样本的重复分析证实。
长达 24 个月
MR2 的持续时间
大体时间：长达 24 个月
MR2 标准定义为，与标准化基线相比，BCR::ABL1 转录本减少 ≥ 2.0 log，相当于通过 RQ-PCR 测量的国际规模 ≤ 1 % BCR::ABL1 %，并通过同一样本的重复分析证实
长达 24 个月
总生存期（OS）
大体时间：长达 24 个月
总生存期（OS）定义为从首次服用研究药物到因任何原因死亡的时间。 如果尚不清楚患者是否已死亡，则 OS 将在已知患者存活的最晚日期（截止日期或之前）进行审查。
长达 24 个月
无进展生存期 (PFS)
大体时间：长达 24 个月
无进展生存期 (PFS) 定义为从首次服用研究药物到最早出现有记录的疾病进展至 AP/BC 的时间（取决于阿西米尼开始时的 CML 阶段：CP 或 AP）或任何原因导致的死亡（以发生者为准）第一的。
长达 24 个月
无事件生存 (EFS)
大体时间：长达 24 个月

无事件生存期定义为从首次服用研究药物到发生事件的时间，其中可能包括：

  • 治疗失败
  • 在研究治疗期间的任何时间确认 MR2 丢失，
  • 因 AE 停止研究治疗，
  • 进展为 AP/BC（包括生存随访期间观察到的进展），
  • 任何原因造成的死亡（包括生存随访期间观察到的死亡）。
长达 24 个月
无故障生存 (FFS)
大体时间：长达 24 个月

无失败生存期 (FFS) 定义为从首次服用研究药物到失败事件的时间，其中可能包括：

  • 治疗失败
  • 在研究治疗期间的任何时间确认 MR2 丢失，
  • 因 AE 停止研究治疗。
长达 24 个月
不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE)
大体时间：长达 24 个月
AE（所有 AE、严重或非严重 AE、相关和不相关 AE）的描述/严重性（严重程度等级），以及因 AE 停止治疗的患者数量。
长达 24 个月
死亡人数及死亡原因
大体时间：长达 24 个月
评估阿西米尼的安全性和耐受性。
长达 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年2月18日

初级完成 (估计的)

2029年2月17日

研究完成 (估计的)

2029年2月18日

研究注册日期

首次提交

2024年7月17日

首先提交符合 QC 标准的

2024年7月17日

首次发布 (实际的)

2024年7月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月17日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CABL001AFR05
  • 2024-516049-38-00 (注册表标识符：CTIS (EU) Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者级数据以及来自合格研究的支持临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值进行审查和批准。 提供的所有数据均经过匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和流程进行的。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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