Estudo aberto de asciminibe para pacientes com LMC-CP ou CML-AP com mutação T315I que são resistentes, intolerantes ou inelegíveis ao ponatinibe. (ASC4TARGET)
17 de abril de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de fase II, multicêntrico, prospectivo e aberto de asciminibe em pacientes com leucemia mieloide crônica em fase crônica (CML-CP) ou fase acelerada (CML-AP) com mutação T315I que são resistentes, intolerantes ou inelegíveis ao ponatinibe .
O objetivo deste estudo de Fase II é avaliar o potencial do asciminibe no manejo de LMC-CP ou LMC-AP em pacientes portadores da mutação T315I.
A presença desta mutação introduz dificuldades de tratamento devido às limitadas opções disponíveis.
O estudo busca coletar dados adicionais sobre a eficácia e segurança do asciminibe para esses pacientes.
Ao determinar a capacidade do medicamento de controlar a doença e melhorar os resultados dos pacientes, o estudo foi concebido para preencher a necessidade médica não atendida e, potencialmente, oferecer um novo caminho terapêutico para pacientes em um impasse de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo de Fase II, multicêntrico, prospectivo de braço único e aberto que visa avaliar a eficácia e segurança do asciminibe oral em pacientes com LMC-CP ou LMC-AP com mutação T315I e após pelo menos uma tirosina inibidores de quinase (TKI) e são resistentes, intolerantes ou inelegíveis para tratamento com ponatinibe.
Pacientes que não foram tratados anteriormente com asciminibe seriam incluídos neste estudo. Os investigadores irão avaliar a eficácia do asciminib nestes participantes, bem como avaliar o seu perfil de segurança. O estudo consistirá em duas fases:
- A “fase central” que visa responder aos objetivos científicos e médicos.
- Uma "fase de extensão" destinada a proporcionar aos participantes a oportunidade de continuarem o tratamento em curso (asciminib) até à comercialização em França ou à decisão de não comercializar o asciminib para a população do estudo (interrupção do desenvolvimento, recusa de prorrogação da autorização de introdução no mercado, recusa de reembolso).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Estude backup de contato
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Locais de estudo
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Bordeaux, França, 33076
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Lille, França, 59037
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Lyon, França, 69373
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Nantes, França, 44093
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Paris, França, 75475
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Vandœuvre-lès-Nancy, França, 54511
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo.
- Participantes do sexo masculino ou feminino com diagnóstico de LMC-CP ou LMC-AP ≥ 18 anos de idade.
- Pacientes com LMC-CP ou LMC-AP com história de mutação T315I documentada após pelo menos um TKI e são resistentes, intolerantes ou inelegíveis ao ponatinibe (de acordo com o julgamento do investigador)
- Ainda não tratado com asciminibe ou outro TKI alostérico
- Falha (adaptado das Diretrizes ELN 2020 e 2013) ou intolerância ao Ponatinibe no momento da triagem.
- Inelegível para ponatinibe de acordo com o investigador (com base no RCM de ponatinibe da UE)
- Evidência de transcrição BCR::ABL1 típica ou transcrições atípicas no momento da triagem que são passíveis de quantificação RQ-PCR padronizada ou não padronizada.
Critério de exclusão:
- Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas alogênicas
- Anormalidade de repolarização cardíaca ou cardíaca
- Doença médica concomitante grave e/ou não controlada que, na opinião do Investigador, poderia causar riscos de segurança inaceitáveis ou comprometer o cumprimento do protocolo (por exemplo, diabetes não controlada, infecção ativa ou não controlada, hipertensão pulmonar)
- História de pancreatite clínica aguda dentro de 1 ano após a entrada no estudo ou história médica pregressa de pancreatite crônica (exceto se induzida por ponatinibe e completamente resolvida no momento da triagem)
- História de doença hepática aguda ou crônica (isto é, cirrose; insuficiência hepática)
- Presença conhecida de distúrbio hemorrágico congênito ou adquirido significativo não relacionado ao câncer
- História de outra malignidade ativa nos 3 anos anteriores à entrada no estudo, com exceção de câncer de pele basocelular prévio ou concomitante e carcinoma prévio in situ tratado curativamente
- História conhecida de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), infecção crônica pelo vírus da hepatite B (HBV) ou crônica pelo vírus da hepatite C (HCV). O teste para antígeno de superfície da hepatite B (HBs Ag) e anticorpo central da hepatite B (HBcAb / anti HBc) será realizado na triagem
- Comprometimento da função gastrointestinal (GI) ou doença GI que pode alterar significativamente a absorção do medicamento em estudo (por exemplo, doença ulcerativa, náuseas não controladas, vômitos, diarreia, síndrome de má absorção, ressecção do intestino delgado ou cirurgia de bypass gástrico)
Tratamento com medicamentos que atendam a um dos seguintes critérios e que não possam ser descontinuados pelo menos uma semana antes do início do tratamento com o tratamento do estudo:
- Indutores moderados ou fortes do CYP3A
- Inibidores moderados ou fortes do CYP3A
- Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes)
- Mulheres com potencial para engravidar
- Composto mutante T315I resistente à monoterapia com asciminibe (podem ser inscritas mutações policlonais ABL1 incluindo T315I). Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Asciminibe (Scemblix®)
O asciminibe será administrado 200 mg duas vezes ao dia por via oral.
A dose mínima é de 200 mg e a dose máxima é de 400 mg.
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O tratamento do estudo para este ensaio clínico é um medicamento experimental chamado asciminib, que é comercializado sob a marca Scemblix®. O asciminibe é um composto que está sendo avaliado quanto à sua eficácia e segurança no tratamento da doença alvo. A dose mínima de asciminibe a ser administrada neste estudo é de 200 mg, enquanto a dose máxima é de 400 mg. A dose está planejada como 200 mg duas vezes ao dia (BID). O medicamento será administrado por via oral, permitindo uma administração conveniente e não invasiva. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de BCR::ABL1 (Breakpoint Cluster Region Gene::Abelson proto-oncogene) IS (Escala Internacional) ≤ 1% [MR2 (Resposta Molecular 2)]
Prazo: Mês 12
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Avaliação da eficácia do asciminibe: proporção de pacientes com nível de resposta MR2 (BCR::ABL1 IS ≤1%) em 12 meses.
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Mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Cinética de resposta: BCR::ABL1 IS (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, MR4.5 indetectável)
Prazo: Aos 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses
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Proporção de pacientes que atingiram os níveis de resposta (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, MR4.5 indetectável)
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Aos 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses
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Estimar a resposta ao tratamento MR2 aos 12 meses em participantes com BCR::ABL1 IS > 1% no início do tratamento ou manutenção de MR2 aos 12 meses em participantes com MR2 no início do tratamento
Prazo: Aos 12 meses
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Proporção de pacientes com nível de resposta MR2 (BCR::ABL1 IS ≤ 1%) em participantes sem MR2 no início do tratamento ou manutenção de MR2 aos 12 meses em participantes com MR2 no início do tratamento.
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Aos 12 meses
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Tempo até a resposta molecular principal (MMR) (para participantes que não estavam em MMR no início do tratamento)
Prazo: até 24 meses
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Os critérios de resposta molecular principal (MMR) são definidos como uma redução ≥ 3,0 log nas transcrições BCR::ABL1 em comparação com a linha de base padronizada equivalente a ≤ 0,1% BCR::ABL1% pela escala internacional, conforme medido por RQ-PCR, confirmado por análise duplicada da mesma amostra.
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até 24 meses
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Duração da MMR
Prazo: até 24 meses
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Os critérios MMR são definidos como uma redução ≥ 3,0 log nos transcritos BCR::ABL1 em comparação com a linha de base padronizada equivalente a ≤ 0,1% BCR::ABL1% pela escala internacional, conforme medido por RQ-PCR, confirmado por análise duplicada da mesma amostra.
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até 24 meses
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Tempo para resposta molecular 2 (MR2) (para participantes que não estavam em MR2 no início do tratamento)
Prazo: até 24 meses
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Os critérios MR2 são definidos como uma redução ≥ 2,0 log nas transcrições BCR::ABL1 em comparação com a linha de base padronizada equivalente a ≤ 1% BCR::ABL1% pela escala internacional, conforme medido por RQ-PCR, confirmado por análise duplicada da mesma amostra.
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até 24 meses
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Duração do MR2
Prazo: até 24 meses
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Os critérios MR2 são definidos como uma redução ≥ 2,0 log nas transcrições BCR::ABL1 em comparação com a linha de base padronizada equivalente a ≤ 1% BCR::ABL1% pela escala internacional, conforme medido por RQ-PCR, confirmado por análise duplicada da mesma amostra
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até 24 meses
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Sobrevivência global (SG)
Prazo: até 24 meses
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A Sobrevivência Global (SG) é definida como o tempo desde a primeira dose da medicação do estudo até a morte por qualquer causa.
Se não se sabe que um paciente morreu, então a OS será censurada na última data em que o paciente estava vivo (na data limite ou antes).
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até 24 meses
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Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: até 24 meses
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A Sobrevivência Livre de Progressão (PFS) é definida como o tempo desde a primeira dose da medicação do estudo até a ocorrência mais precoce de progressão documentada da doença para AP/BC (dependendo da fase da LMC no início do asciminibe: CP ou AP) ou morte devido a qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
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até 24 meses
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Sobrevivência Livre de Eventos (EFS)
Prazo: até 24 meses
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A Sobrevivência Livre de Eventos é definida como o tempo desde a primeira dose da medicação do estudo até um evento que pode incluir:
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até 24 meses
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Sobrevivência Livre de Falhas (FFS)
Prazo: até 24 meses
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A Sobrevivência Livre de Falhas (FFS) é definida como o tempo desde a primeira dose da medicação do estudo até um evento de falha que pode incluir:
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até 24 meses
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Eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: até 24 meses
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Descrição/gravidade (grau de gravidade) do EA (todos os EA, EA grave ou não grave, EA relacionado e não relacionado) e número de pacientes que descontinuaram o tratamento devido ao EA.
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até 24 meses
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Mortes e motivos da morte
Prazo: até 24 meses
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Para avaliar o perfil de segurança e tolerabilidade do asciminibe.
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até 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de fevereiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
17 de fevereiro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
18 de fevereiro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de julho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de julho de 2024
Primeira postagem (Real)
23 de julho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias
- Doença crônica
- Atributos da doença
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Hematológicas
- Leucemia Mieloide
- Doenças da Medula Óssea
- Leucemia
- Distúrbios mieloproliferativos
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Leucemia Mielóide, Crônica, BCR-ABL Positivo
- Inibidores de tirosina quinase
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores de Proteína Quinase
- asciminibe
Outros números de identificação do estudo
- CABL001AFR05
- 2024-516049-38-00 (Identificador de registro: CTIS (EU) Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados o acesso a dados de pacientes e documentos clínicos de apoio de estudos elegíveis. Estas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados deste ensaio está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .