Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt elrendezésű Asciminib-vizsgálat T315I mutációval rendelkező, ponatinibre rezisztens, intoleráns vagy alkalmatlan CML-CP vagy CML-AP betegeknél. (ASC4TARGET)

2026. április 17. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Fázisú, többközpontú, prospektív, nyílt elrendezésű Asciminib vizsgálat olyan betegeknél, akik krónikus myeloid leukémiában krónikus fázisban (CML-CP) vagy gyorsított fázisban (CML-AP) szenvednek T315I mutációval, akik rezisztensek, intoleránsak vagy alkalmatlanok a ponatinibre .

A II. fázisú vizsgálat célja az asciminib potenciáljának felmérése a CML-CP vagy CML-AP kezelésében a T315I mutációt hordozó betegekben. Ennek a mutációnak a jelenléte kezelési nehézségeket okoz a korlátozott lehetőségek miatt. A vizsgálat célja, hogy további adatokat gyűjtsön az asciminib hatékonyságáról és biztonságosságáról ezeknél a betegeknél. Azáltal, hogy meghatározza a gyógyszer képességét a betegség kezelésére és a betegek kimenetelének javítására, a tanulmány célja, hogy kielégítse a kielégítetlen orvosi szükségleteket, és potenciálisan új terápiás utat kínáljon a kezelési holtponton lévő betegek számára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy II. fázisú, többközpontú, egykarú, prospektív, nyílt elrendezésű vizsgálat, amelynek célja az orális aszciminib hatékonyságának és biztonságosságának értékelése olyan betegeknél, akiknél CML-CP vagy CML-AP T315I mutációt szenved, és legalább egy tirozin kezelés után. kináz inhibitorok (TKI), és rezisztensek, intoleránsak vagy nem alkalmasak ponatinib-kezelésre.

Olyan betegeket vonnak be ebbe a vizsgálatba, akiket korábban nem kezeltek asciminibbel. A kutatók felmérik az asciminib hatékonyságát ezeknél a résztvevőknél, valamint értékelik a biztonsági profilját. A tanulmány két szakaszból fog állni:

  • Az "alapfázis", amely a tudományos és orvosi célkitűzések megválaszolását célozza.
  • Egy „kiterjesztési szakasz”, amelynek célja, hogy lehetőséget biztosítson a résztvevőknek a folyamatban lévő kezelés (asciminib) folytatására egészen a franciaországi kereskedelmi forgalomba hozatalig vagy az asciminib vizsgálati populáció számára történő kereskedelmi forgalomba nem hozataláig (a fejlesztés leállítása, a forgalomba hozatali engedély meghosszabbításának megtagadása, a visszatérítés megtagadása).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország, 33076
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Franciaország, 69373
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Franciaország, 44093
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Franciaország, 75475
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Franciaország, 54511
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A vizsgálatban való részvétel előtt aláírt, tájékozott beleegyezést kell szerezni.
  • Férfi vagy női résztvevők, akiknél CML-CP vagy CML-AP diagnózis ≥ 18 éves.
  • Olyan CML-CP-ben vagy CML-AP-ben szenvedő betegek, akiknek az anamnézisében legalább egy TKI után dokumentált T315I mutáció szerepel, és rezisztensek, intoleránsak vagy alkalmatlanok a ponatinibre (a vizsgáló megítélése szerint)
  • Még nem kezelték asciminibbel vagy más alloszterikus TKI-vel
  • Sikertelenség (a 2020-as és 2013-as ELN-irányelvekből kiigazítva) vagy a ponatinib intoleranciája a szűrés idején.
  • A vizsgáló szerint nem alkalmas ponatinibre (az EU ponatinib alkalmazási előírása alapján)
  • Tipikus BCR::ABL1 transzkriptum vagy atipikus transzkriptumok bizonyítéka a szűrés idején, amelyek alkalmasak szabványos vagy nem szabványosított RQ-PCR mennyiségi meghatározására.

Kizárási kritériumok:

  • Korábbi hematopoietikus allogén őssejt-transzplantáció
  • Szív vagy szív repolarizációs rendellenessége
  • Súlyos és/vagy kontrollálatlan egyidejű egészségügyi megbetegedés, amely a Vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan biztonsági kockázatokat okozhat, vagy veszélyeztetheti a protokoll betartását (pl. kontrollálatlan cukorbetegség, aktív vagy kontrollálatlan fertőzés, pulmonális hipertónia)
  • Klinikai akut hasnyálmirigy-gyulladás a kórtörténetben a vizsgálatba való belépéstől számított 1 éven belül vagy krónikus hasnyálmirigy-gyulladás korábbi kórtörténetében (kivéve, ha a ponatinib indukálta és a szűrés időpontjában teljesen megszűnt)
  • A kórelőzményben szereplő akut vagy krónikus májbetegség (azaz cirrhosis; májkárosodás)
  • Jelentős veleszületett vagy szerzett vérzési rendellenesség ismert jelenléte, amely nem kapcsolódik a rákhoz
  • Egyéb aktív rosszindulatú daganat a kórtörténetben a vizsgálatba való belépés előtti 3 éven belül, kivéve a korábbi vagy egyidejű bazálissejtes bőrrákot és a korábbi, in situ gyógyító kezeléssel kezelt karcinómát
  • Ismert emberi immunhiány vírus (HIV), krónikus hepatitis B vírus (HBV) vagy krónikus hepatitis C vírus (HCV) fertőzés. A Hepatitis B felszíni antigén (HBs Ag) és a hepatitis B magantitest (HBcAb / anti HBc) vizsgálatát a szűréskor végzik el.
  • A gasztrointesztinális (GI) funkció károsodása vagy GI-betegség, amely jelentősen megváltoztathatja a vizsgált gyógyszer felszívódását (pl. fekélyes betegség, ellenőrizetlen hányinger, hányás, hasmenés, felszívódási zavar szindróma, vékonybél reszekció vagy gyomor-bypass műtét)

  • Olyan gyógyszeres kezelés, amely megfelel az alábbi kritériumok egyikének, és nem szakítható meg legalább egy héttel a vizsgálati kezeléssel történő kezelés megkezdése előtt:

    • Mérsékelt vagy erős CYP3A induktorok
    • A CYP3A mérsékelt vagy erős inhibitorai
  • Terhes vagy szoptató (szoptató) nők
  • Fogamzóképes korú nők
  • Az aszciminib monoterápiával szemben rezisztens T315I vegyület mutáns (poliklonális ABL1 mutációk, beleértve a T315I-t is) Egyéb, a protokollban meghatározott beválasztási/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Asciminib (Scemblix®)
Az Asciminib 200 mg-ot naponta kétszer szájon át kell beadni. A minimális adag 200 mg, a maximális adag 400 mg.
Drog: ABL001/Asciminib

Ennek a klinikai vizsgálatnak a vizsgálati kezelése az asciminib nevű vizsgálati gyógyszer, amelyet Scemblix® márkanéven forgalmaznak. Az asciminib egy olyan vegyület, amelynek hatékonyságát és biztonságosságát a célállapot kezelésében értékelik.

Ebben a vizsgálatban az aszciminib minimális adagja 200 mg, míg a maximális adag 400 mg. A tervezett adag naponta kétszer 200 mg (BID).

A gyógyszert szájon át kell beadni, ami lehetővé teszi a kényelmes és non-invazív beadást.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A BCR::ABL1 (Breakpoint Cluster Region Gene::Abelson proto-onkogén) IS (nemzetközi skála) aránya ≤ 1% [MR2 (2. molekuláris válasz)]
Időkeret: 12. hónap
Az asciminib hatékonyságának értékelése: azon betegek aránya, akiknél MR2 (BCR::ABL1 IS ≤1%) reagált a 12. hónapban.
12. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A válasz kinetikája: BCR::ABL1 IS (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, nem észlelhető MR4.5)
Időkeret: 3, 6, 9, 12, 18 és 24 hónaposan
A válaszszinteket (MR2, MMR, MR4.0, MR4.5, nem kimutatható MR4.5) elérő betegek aránya
3, 6, 9, 12, 18 és 24 hónaposan
Az MR2-kezelésre adott válasz becslése 12 hónap után a BCR-ben szenvedő résztvevőknél::ABL1 IS > 1% a kezelés megkezdésekor vagy az MR2 12 hónapos fenntartása az MR2-ben szenvedő résztvevőknél a kezelés megkezdésekor
Időkeret: 12 hónaposan
Az MR2-re reagáló betegek aránya (BCR::ABL1 IS ≤ 1%) az MR2-vel nem rendelkező résztvevők között a kezelés megkezdésekor, vagy az MR2-t 12 hónapon belül fenntartva azoknál a résztvevőknél, akiknél MR2 volt a kezelés megkezdésekor.
12 hónaposan
A főbb molekuláris válaszhoz (MMR) eltelt idő (azoknál a résztvevőknél, akik nem részesültek MMR-ben a kezelés megkezdésekor)
Időkeret: 24 hónapig
A fő molekuláris válasz (MMR) kritériuma a BCR::ABL1 transzkriptumok ≥ 3,0 logaritmikus csökkenése a standardizált kiindulási értékhez képest, ami ≤ 0,1 % BCR::ABL1 %-nak felel meg nemzetközi skálán, RQ-PCR-rel mérve, amit duplikált analízis igazol. ugyanabból a mintából.
24 hónapig
Az MMR időtartama
Időkeret: 24 hónapig
Az MMR-kritériumok meghatározása szerint a BCR::ABL1 transzkriptumok ≥ 3,0 logaritmikus csökkenése a standardizált kiindulási értékhez képest, amely ≤ 0,1 % BCR::ABL1 %-nak felel meg nemzetközi skálán, RQ-PCR-rel mérve, amelyet ugyanazon minta ismételt elemzése igazol.
24 hónapig
A 2. molekuláris válaszig (MR2) eltelt idő (azoknál a résztvevőknél, akik nem MR2-ben vannak a kezelés megkezdésekor)
Időkeret: 24 hónapig
Az MR2-kritérium ≥ 2,0 log csökkenés a BCR::ABL1 transzkriptumokban a standardizált kiindulási értékhez képest, amely ≤ 1 % BCR::ABL1 %-nak felel meg nemzetközi skálán, RQ-PCR-rel mérve, amelyet ugyanazon minta ismételt analízise igazol.
24 hónapig
Az MR2 időtartama
Időkeret: 24 hónapig
Az MR2 kritérium a BCR::ABL1 transzkriptumok ≥ 2,0 log csökkenése a standardizált kiindulási értékhez képest, amely ≤ 1 % BCR::ABL1 %-nak felel meg nemzetközi skálán, RQ-PCR-rel mérve, amelyet ugyanazon minta ismételt analízise igazol.
24 hónapig
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: 24 hónapig
A teljes túlélést (OS) úgy definiálják, mint a vizsgálati gyógyszer első adagjától a bármilyen okból bekövetkezett halálig eltelt időt. Ha nem ismert, hogy egy beteg meghalt, akkor az operációs rendszert a legkésőbbi napon cenzúrázzák, amikor a páciens életben volt (a határnapon vagy azt megelőzően).
24 hónapig
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: 24 hónapig
A progressziómentes túlélés (PFS) a vizsgálati gyógyszer első adagjától a betegség dokumentált progressziójának legkorábbi előfordulásáig eltelt idő az AP/BC-ig (az asciminib kezdeti CML-fázisától függően: CP vagy AP) vagy bármely okból bekövetkezett halálozásig, amelyik bekövetkezik. első.
24 hónapig
Event Free Survival (EFS)
Időkeret: 24 hónapig

Az eseménymentes túlélés a vizsgálati gyógyszer első adagjától egy olyan eseményig eltelt idő, amely a következőket foglalhatja magában:

  • A kezelés sikertelensége
  • Az MR2 megerősített elvesztése a vizsgálati kezelés alatt bármikor,
  • A vizsgálati kezelés abbahagyása AE miatt,
  • AP/BC progresszió (beleértve a túlélési követési időszak alatt megfigyelt progressziót),
  • Bármilyen okból bekövetkezett halálozás (beleértve a túlélési követési időszak során észlelt haláleseteket is).
24 hónapig
Hibamentes túlélés (FFS)
Időkeret: 24 hónapig

A sikertelen túlélés (FFS) a vizsgálati gyógyszer első adagjától a sikertelen eseményig eltelt idő, amely a következőket foglalhatja magában:

  • A kezelés sikertelensége
  • Az MR2 megerősített elvesztése a vizsgálati kezelés alatt bármikor,
  • A vizsgálati kezelés abbahagyása AE miatt.
24 hónapig
Nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE)
Időkeret: 24 hónapig
Az AE leírása/súlyossága (súlyossági fokozata) (minden AE, súlyos vagy nem súlyos AE, kapcsolódó és nem kapcsolódó AE), és azon betegek száma, akik AE miatt abbahagyták a kezelést.
24 hónapig
Halálesetek és a halál okai
Időkeret: 24 hónapig
Az asciminib biztonságossági és tolerálhatósági profiljának értékelése.
24 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. február 18.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. február 17.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. február 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. július 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. július 17.

Első közzététel (Tényleges)

2024. július 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 17.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CABL001AFR05
  • 2024-516049-38-00 (Registry Identifier: CTIS (EU) Number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján egy független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel