ムコ多糖症 I 型患者における JWK008 の安全性、忍容性、初期有効性を評価する臨床研究

包含基準:

1. 年齢 ≥ 18 歳;
2. MPS タイプ I の診断。
3. この臨床研究の目的、内容、起こり得るリスクを理解し、自発的に参加し、インフォームドコンセントフォームに署名できること。
4. 被験者が女性の場合、性的パートナーは、血液中のベクター配列の2回連続の検査が陰性になるまで、信頼できる避妊法を使用することに同意しなければなりません。対象が男性の場合、対象は、精液サンプルがベクター配列の連続２回の検査で陰性となるまで、信頼できる避妊を行うことに同意する。
5. 放射線科医が読み取った肝腫瘤の磁気共鳴画像法（MRI）は陰性でした。

除外基準:

1. ERT には反応しないことが知られています。またはくも膜下腔内または静脈内ラロニダーゼによる治療を受けており、重大な注入関連反応（IAR）やアナフィラキシーショックなどの重篤な副作用を起こしている患者。
2. 血清 AAV5 中和抗体力価は 1:100 を超えています。
3. コルチコステロイドには禁忌があります。
4. -全身性（静脈内または経口）免疫調節薬またはステロイドの使用による現在の治療（喘息や湿疹などの局所治療は許可されています）。
5. 腰椎穿刺には禁忌があります。

6. フィルタリング時には、次のいずれかの状況が発生します。

   1. B 型肝炎表面抗原 (HBsAg) が陽性で、B 型肝炎ウイルス デオキシリボ核酸 (HBV-DNA) のコピー数が正常値 (ULN) の上限を超えています。
   2. C 型肝炎ウイルス抗体 (HCV-Ab) が陽性で、C 型肝炎ウイルス リボ核酸 (HCV-RNA) のコピー数が ULN を超えています。
   3. B型またはC型肝炎の抗ウイルス治療を受けている。
   4. ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 検査が陽性で、CD4+T リンパ球数が 200/mm3 以下である。
7. 臨床的に重大であるとみなされる異常な検査値（ALTおよび/またはASTが正常上限（ULN）の3倍を超える、総ビリルビンがULNの1.5倍を超える、血清クレアチニンがULNの1.5倍を超えるなど）。
8. 研究者が許容できないリスクをもたらすと考える慢性感染症またはその他の慢性疾患の病歴がある。
9. 活動性の重度の感染症、またはその他の重大な付随する制御されていない病状（MPS Iによって引き起こされるものを除く）（腎臓、肝臓、血液、胃腸、内分泌、肺、神経系、脳または精神疾患、アルコール依存症、薬物を含むがこれらに限定されない）依存性、または実験プロトコル手順の順守またはJWK008注射に対する耐性を妨げる可能性のある研究者によって評価された精神的障害。
10. 過去5年以内の活動性悪性腫瘍の病歴（非黒色性皮膚がんまたは子宮頸部上皮内がんは許可されます）。
11. 循環アルファフェトプロテイン (AFP) が上昇しているか異常です。
12. 過去に遺伝子治療を受けたことがある、または過去12週間以内に介入臨床研究に参加したことがある。
13. 妊娠中または授乳中の女性。
14. 研究者は、被験者が臨床的に重要な主要疾患を併発していることや、その他の状況を研究に参加するのはふさわしくないと考えています。
15. 臨床プロトコールに記載されている訪問および研究評価スケジュールに従うことができない、または従う気がない。