ファンコニ貧血の小児および青少年の血球減少症の治療におけるメトホルミンの安全性と有効性
2024年7月20日 更新者：Ain Shams University
ファンコニ貧血の小児および青少年の血球減少症の治療におけるメトホルミンの安全性と有効性を評価する前向き介入非盲検非ランダム化対照試験。
調査の概要
詳細な説明
ファンコニ貧血 (FA) は、骨髄不全、癌感受性、および発達異常を特徴とする遺伝病です。 同種造血幹細胞移植は、FA の血液合併症に対する治癒療法を提供します。
オキシメトロンは血球数、赤血球、血小板を改善するため、FA の管理によく使用されます。 ただし、その高い毒性プロファイルにより、その使用は制限されています。
メトホルミンは、FA細胞の染色体放射状および切断の両方のレベルを低下させ、造血幹細胞コンパートメントのサイズを増加させ、それによってFA患者の血球減少症を軽減する可能性のある薬剤です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
30
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sara M Makkeyah, MD
- 電話番号：+201140105222
- メール：smakkeyah@med.asu.edu.eg
研究場所
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Alexandria、エジプト
- 募集
- University of Alexandria
-
Cairo、エジプト、11566
- 募集
- Ain Shams University
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コンタクト：
- Sara M Makkeyah, MD
- 電話番号：01140105222
- メール：smakkeyah@med.asu.edu.eg
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢：5歳から18歳まで
- 臨床的特徴に基づいてファンコニ貧血と診断され、ジエポキシブタン（DEB）負荷試験で染色体切断の増加によって確認された患者。
- 血球減少症の存在（以下の少なくとも1つ：ヘモグロビン（Hb）< 10 g/dL、血小板数< 100 x 109/L、または絶対好中球数（ANC）< 1.0 x 109/L）
- アンドロゲンなどの他の治療を受けている患者は、メトホルミンの開始前に1か月の休薬期間を経た後に登録の資格がある。
除外基準:
- 骨髄移植を受けた患者。
- 骨髄異形成、白血病、または他の悪性腫瘍を併発している証拠のある患者。
- メトホルミンまたは類似の化合物に対するアレルギー反応の既往歴のある患者。
- 過去1年間に症候性低血糖症の病歴がある患者、またはスクリーニングおよびベースライン臨床検査評価で50 mg/dL未満の低血糖症を患っている患者。
- 1型糖尿病患者。
- ビタミンB12欠乏症の患者。
- グルコース-6-リン酸デヒドロゲナーゼ欠損症の患者。
- 血清クレアチニンを含む腎機能検査の異常、生酵素を含む肝機能検査の上昇（ALTまたはAST > 135 U/L、総ビリルビン > 1.5 x 年齢の正常上限）、および/または代謝性アシドーシスの患者（重炭酸塩<17）静脈血液ガスの meq/L）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：メトホルミン群
患者はメトホルミン即放性錠剤を24週間経口投与される。
開始用量はすべての患者に対して 1 日 1 回 500 mg で、目標用量に達するまで毎週 500 mg ずつ増量されます（10 歳未満の患者には 500 mg を 1 日 2 回、10 歳以上の患者には 1000 mg を 1 日 2 回）古い）。
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患者はメトホルミン即放性錠剤を24週間経口投与される。
開始用量はすべての患者に対して 1 日 1 回 500 mg で、目標用量に達するまで毎週 500 mg ずつ増量されます（10 歳未満の患者には 500 mg を 1 日 2 回、10 歳以上の患者には 1000 mg を 1 日 2 回）古い）
他の名前：
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介入なし：その他の治療グループ
患者は指示に応じて支持療法を受けることになります
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血液学的反応（赤血球系）
時間枠：24週間
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赤血球反応（治療前、< 11 g/dL）：Hgb が > 1.5 g/dL 増加、または前回の治療前の輸血数と比較して、8 週間あたり少なくとも 4 回の赤血球輸血の絶対数による赤血球輸血単位の関連減少8週間
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24週間
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血液学的反応 (血小板)
時間枠：24週間
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血小板反応 (治療前、< 100x10e9/L): 血小板数が 20 x 10e9/L を超える患者で 30 x 10e9/L を超える絶対増加、または < 20 x 10e9/L から 20 x 10e9/L を超えて少なくとも増加100%
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24週間
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血液学的反応 (好中球数)
時間枠：24週間
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好中球反応 (処理前、< 1.0 x 10e9/L): 少なくとも 100% 増加、絶対増加 > 0.5 x 10e9/L
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24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月5日
一次修了 (推定)
2024年10月1日
研究の完了 (推定)
2025年3月1日
試験登録日
最初に提出
2023年12月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年7月20日
最初の投稿 (実際)
2024年7月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月20日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FMASU MD 274/2022
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。