Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A metformin biztonságossága és hatásossága Fanconi-vérszegénységben szenvedő gyermekek és serdülők citopéniájának kezelésére

2024. július 20. frissítette: Ain Shams University
Prospektív intervenciós nyílt elrendezésű, nem randomizált, kontrollált vizsgálat a metformin biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére a citopenia kezelésében Fanconi-anaemiában szenvedő gyermekek és serdülők körében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Fanconi anémia (FA) egy genetikai betegség, amelyet csontvelő-elégtelenség, rákra való hajlam és fejlődési rendellenességek jellemeznek. Az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció gyógyító terápiát kínál az FA hematológiai szövődményei számára.

Az oximetolont általában az FA kezelésére használják, mivel javítja a vérképet, a vörösvértesteket és a vérlemezkék számát. Alkalmazását azonban korlátozza magas toxicitási profilja.

A metformin egy potenciális szer, amely csökkenti a kromoszómális radiálisok szintjét és az FA-sejtek töréseit, és növeli a hematopoietikus őssejt-kompartment méretét, ezáltal csökkenti a FA-ban szenvedő betegek citopéniáját.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

30

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyiptom
      • Alexandria, Egyiptom
        • Toborzás
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egyiptom, 11566
        • Toborzás
        • Ain Shams University
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor: 5-18 év
  • Olyan betegek, akiknél Fanconi-vérszegénységet diagnosztizáltak klinikai jellemzők alapján, és a diepoxibután (DEB) stressztesztje megerősítette a kromoszómatörések növekedését.
  • Citopénia jelenléte (az alábbiak közül legalább egy: hemoglobin (Hb) < 10 g/dl, vérlemezkeszám < 100 x 109/l vagy abszolút neutrofilszám (ANC) < 1,0 x 109/l
  • Az egyéb terápiákban, például androgénekben részesülő betegek a metformin-kezelés megkezdése előtt egy hónapos kiürülési időszak után vehetők részt.

Kizárási kritériumok:

  • Csontvelő-transzplantáción átesett betegek.
  • Myelodysplasia, leukémia vagy más egyidejű rosszindulatú daganatos betegségben szenvedő betegek.
  • Olyan betegek, akiknek kórtörténetében allergiás reakciók fordultak elő metforminra vagy hasonló vegyületekre.
  • Azok a betegek, akiknek a kórelőzményében tüneti hipoglikémia szerepel az elmúlt évben, vagy 50 mg/dl alatti hipoglikémia a szűrés és a kiindulási laboratóriumi értékelések alapján.
  • 1-es típusú diabetes mellitusban szenvedő betegek.
  • B12-vitamin-hiányban szenvedő betegek.
  • Glükóz-6-foszfát-dehidrogenáz-hiányban szenvedő betegek.
  • Kóros vesefunkciós tesztekkel, beleértve a szérum kreatinint, emelkedett májfunkciós tesztekkel, beleértve az élő enzimeket (ALT vagy AST > 135 U/L, összbilirubin > 1,5-szerese a normál életkor felső határának, és/vagy metabolikus acidózisban (bikarbonát < 17) szenvedő betegek meq/L a vénás vérgázokon).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Metformin csoport
A betegek 24 héten keresztül szájon át kapják az azonnali hatóanyag-leadású metformint. A kezdő adag naponta egyszer 500 mg lesz minden betegnél, és az adagot hetente 500 mg-mal emelik a céldózis eléréséig (naponta kétszer 500 mg 10 évesnél fiatalabb betegeknél, és napi kétszer 1000 mg 10 évesnél idősebb betegeknél, ill. régebbi).
Drog: Metformin
A betegek 24 héten keresztül szájon át kapják az azonnali hatóanyag-leadású metformint. A kezdő adag naponta egyszer 500 mg lesz minden betegnél, és az adagot hetente 500 mg-mal emelik a céldózis eléréséig (naponta kétszer 500 mg 10 évesnél fiatalabb betegeknél, és napi kétszer 1000 mg 10 évesnél idősebb betegeknél, ill. régebbi)
Más nevek:
  • Glucophage
Nincs beavatkozás: Más kezelési csoport
A betegek szupportív kezelést kapnak az indikációknak megfelelően

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hematológiai válasz (eritroid)
Időkeret: 24 hét
Vörösvértest-válasz (előkezelés, < 11 g/dl): Hgb-növekedés > 1,5 g/dl-rel vagy a vörösvértest-transzfúzió egységének megfelelő csökkenése abszolút számmal, legalább 4 VVT transzfúzióval/8 hét az előző kezelés előtti transzfúziós számhoz képest 8 hét.
24 hét
Hematológiai válasz (vérlemezkék)
Időkeret: 24 hét
Thrombocyta-válasz (előkezelés, < 100x10e9/L): Abszolút növekedés > 30x10e9/l a > 20x10e9/L vérlemezkeszámmal kezdődő betegeknél, vagy emelkedés < 20x10e9/L-ről > 20x10e9/l-re és legalább 100%
24 hét
Hematológiai válasz (neutrofilszám)
Időkeret: 24 hét
Neutrophil válasz (előkezelés, < 1,0 x 10e9/L): Legalább 100%-os növekedés és abszolút növekedés > 0,5 x 10e9/L
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ain Shams University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. október 5.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. július 20.

Első közzététel (Tényleges)

2024. július 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. július 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. július 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FMASU MD 274/2022

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel