Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av metformin for behandling av cytopeni hos barn og ungdom med Fanconi-anemi

20. juli 2024 oppdatert av: Ain Shams University
Prospektiv intervensjonell åpen, ikke-randomisert kontrollert studie for å vurdere sikkerhet og effekt av metformin ved behandling av cytopeni hos barn og ungdom med Fanconi-anemi.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Fanconi-anemi (FA) er en genetisk sykdom preget av benmargssvikt, kreftmottakelighet og utviklingsavvik. Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon tilbyr kurativ terapi for hematologiske komplikasjoner av FA.

Oxymetholone brukes ofte i behandlingen av FA da det forbedrer blodtellinger, røde blodlegemer og blodplater. Imidlertid er bruken begrenset av dens høye toksisitetsprofil.

Metformin er et potensielt middel som reduserer nivåer av både kromosomale radialer og brudd i FA-celler og øker størrelsen på det hematopoetiske stamcellerommet og reduserer dermed cytopeni hos pasienter med FA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Egypt
      • Alexandria, Egypt
        • Rekruttering
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egypt, 11566
        • Rekruttering
        • Ain Shams University
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder: 5 til 18 år
  • Pasienter som er diagnostisert med Fanconi-anemi basert på kliniske trekk og bekreftet av økt kromosombrudd på diepoksybutan (DEB) stresstesting.
  • Tilstedeværelse av cytopeni (minst ett av følgende: hemoglobin (Hb) < 10 g/dL, antall blodplater < 100 x 109/L, eller et absolutt antall nøytrofile celler (ANC) < 1,0 x 109/L
  • Pasienter som mottar andre terapier, f.eks. androgener, er kvalifisert for registrering etter en måneds utvaskingsperiode før starten av metformin.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som gjennomgikk benmargstransplantasjon.
  • Pasienter med tegn på myelodysplasi, leukemi eller annen samtidig malignitet.
  • Pasienter som har en historie med allergiske reaksjoner på metformin eller lignende forbindelser.
  • Pasienter med en historie med symptomatisk hypoglykemi det siste året eller hypoglykemi < 50 mg/dL ved screening og baseline laboratorievurderinger.
  • Pasienter med type 1 diabetes mellitus.
  • Pasienter med vitamin B12-mangel.
  • Pasienter med glukose-6-fosfatdehydrogenase-mangel.
  • Pasienter med unormale nyrefunksjonstester inkludert serumkreatinin, forhøyede leverfunksjonstester inkludert levende enzymer (ALT eller AST > 135 U/L, total bilirubin > 1,5 x øvre normalgrense for alder, og/eller pasienter med metabolsk acidose (bikarbonat < 17) meq/L på venøse blodgassar).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Metformin gruppe
Pasienter vil få metformin tabletter med umiddelbar frigjøring oralt i 24 uker. Startdosen vil være 500 mg én gang daglig for alle pasienter, og dosen økes med 500 mg ukentlig inntil måldosen er oppnådd (500 mg to ganger daglig for pasienter < 10 år, og 1000 mg to ganger daglig for pasienter 10 år eller eldre).
Legemiddel: Metformin
Pasienter vil få metformin tabletter med umiddelbar frigjøring oralt i 24 uker. Startdosen vil være 500 mg én gang daglig for alle pasienter, og dosen økes med 500 mg ukentlig inntil måldosen er oppnådd (500 mg to ganger daglig for pasienter < 10 år, og 1000 mg to ganger daglig for pasienter 10 år eller eldre)
Andre navn:
  • Glucophage
Ingen inngripen: Annen behandlingsgruppe
Pasienter vil få støttende behandling som angitt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hematologisk respons (erytroid)
Tidsramme: 24 uker
Erytroidrespons (forbehandling, < 11 g/dL): Hgb-økning med > 1,5 g/dL eller Relevant reduksjon av enheter av RBC-transfusjoner med et absolutt antall på minst 4 RBC-transfusjoner/8 uker sammenlignet med transfusjonstallet for førbehandling i forrige 8 uker.
24 uker
Hematologisk respons (blodplater)
Tidsramme: 24 uker
Blodplaterespons (forbehandling, < 100x10e9/L): Absolutt økning på > 30 x 10e9/L for pasienter som starter med > 20 x 10e9/L blodplater eller Økning fra < 20 x 10e9/L til > 20 x10e9/L og med minst 100 %
24 uker
Hematologisk respons (antall nøytrofiler)
Tidsramme: 24 uker
Nøytrofil respons (forbehandling, < 1,0 x 10e9/L): Minst 100 % økning og en absolutt økning > 0,5 x 10e9/L
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ain Shams University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. oktober 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2024

Først lagt ut (Faktiske)

25. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. juli 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2024

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FMASU MD 274/2022

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere