Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av metformin för behandling av cytopeni hos barn och ungdomar med Fanconi-anemi

20 juli 2024 uppdaterad av: Ain Shams University
Prospektiv interventionell öppen icke-randomiserad kontrollerad studie för att bedöma säkerhet och effekt av metformin vid behandling av cytopeni hos barn och ungdomar med Fanconi-anemi.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Fanconi-anemi (FA) är en genetisk sjukdom som kännetecknas av benmärgssvikt, cancerkänslighet och utvecklingsavvikelser. Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation erbjuder botande terapi för hematologiska komplikationer av FA.

Oxymetolon används ofta vid behandling av FA eftersom det förbättrar blodtal, röda blodkroppar och blodplättar. Dess användning begränsas dock av dess höga toxicitetsprofil.

Metformin är ett potentiellt medel som minskar nivåerna av både kromosomala radialer och bryter i FA-celler och ökar storleken på det hematopoetiska stamcellsutrymmet, vilket minskar cytopeni hos patienter med FA.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Egypten
      • Alexandria, Egypten
        • Rekrytering
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egypten, 11566
        • Rekrytering
        • Ain Shams University
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder: 5 till 18 år
  • Patienter som diagnostiserats med Fanconi-anemi baserat på kliniska egenskaper och bekräftas av ökat kromosombrott på diepoxibutan (DEB) stresstestning.
  • Förekomst av cytopeni (minst en av följande: hemoglobin (Hb) < 10 g/dL, trombocytantal < 100 x 109/L, eller ett absolut antal neutrofiler (ANC) < 1,0 x 109/L
  • Patienter som får andra terapier, t.ex. androgener, är berättigade till inskrivning efter en månads tvättperiod före start av metformin.

Exklusions kriterier:

  • Patienter som genomgått benmärgstransplantation.
  • Patienter med tecken på myelodysplasi, leukemi eller annan samtidig malignitet.
  • Patienter som har en historia av allergiska reaktioner mot metformin eller liknande föreningar.
  • Patienter med symtomatisk hypoglykemi i anamnesen under det senaste året eller hypoglykemi < 50 mg/dL vid screening och baseline laboratoriebedömningar.
  • Patienter med typ 1 diabetes mellitus.
  • Patienter med vitamin B12-brist.
  • Patienter med glukos-6-fosfatdehydrogenasbrist.
  • Patienter med onormala njurfunktionstester inklusive serumkreatinin, förhöjda leverfunktionstester inklusive levande enzymer (ALT eller AST > 135 U/L, total bilirubin > 1,5 x övre normalgräns för ålder och/eller patienter med metabol acidos (bikarbonat < 17) meq/L på venösa blodgaser).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Metformin grupp
Patienterna kommer att få metformin tabletter med omedelbar frisättning oralt i 24 veckor. Startdosen kommer att vara 500 mg en gång dagligen för alla patienter och dosen kommer att ökas med 500 mg per vecka tills måldosen uppnås (500 mg två gånger dagligen för patienter < 10 år och 1000 mg två gånger dagligen för patienter 10 år eller äldre).
Läkemedel: Metformin
Patienterna kommer att få metformin tabletter med omedelbar frisättning oralt i 24 veckor. Startdosen kommer att vara 500 mg en gång dagligen för alla patienter och dosen kommer att ökas med 500 mg per vecka tills måldosen uppnås (500 mg två gånger dagligen för patienter < 10 år och 1000 mg två gånger dagligen för patienter 10 år eller äldre)
Andra namn:
  • Glucophage
Inget ingripande: Annan behandlingsgrupp
Patienterna kommer att få stödbehandling enligt indikation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hematologisk respons (erytroid)
Tidsram: 24 veckor
Erytroidrespons (förbehandling, < 11 g/dL): Hgb-ökning med > 1,5 g/dL eller Relevant minskning av enheter av RBC-transfusioner med ett absolut antal av minst 4 RBC-transfusioner/8 veckor jämfört med förbehandlingstransfusionstalet i föregående 8 veckor.
24 veckor
Hematologisk respons (trombocyter)
Tidsram: 24 veckor
Trombocytrespons (förbehandling, < 100x10e9/L): Absolut ökning med > 30 x 10e9/L för patienter som börjar med > 20 x 10e9/L trombocyter eller Ökning från < 20 x 10e9/L till > 20 x10e9/L och med minst 100 %
24 veckor
Hematologiskt svar (antal neutrofiler)
Tidsram: 24 veckor
Neutrofilrespons (förbehandling, < 1,0 x 10e9/L): Minst 100 % ökning och en absolut ökning > 0,5 x 10e9/L
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ain Shams University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 oktober 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 juli 2024

Första postat (Faktisk)

25 juli 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 juli 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 juli 2024

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FMASU MD 274/2022

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera