Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность метформина для лечения цитопении у детей и подростков с анемией Фанкони

20 июля 2024 г. обновлено: Ain Shams University
Проспективное интервенционное открытое нерандомизированное контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности метформина при лечении цитопении у детей и подростков с анемией Фанкони.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Анемия Фанкони (АФ) — генетическое заболевание, характеризующееся недостаточностью костного мозга, предрасположенностью к раку и аномалиями развития. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток предлагает лечебную терапию гематологических осложнений ФА.

Оксиметолон обычно используется при лечении ФА, поскольку он улучшает показатели крови, количество эритроцитов и тромбоцитов. Однако его применение ограничено высоким профилем токсичности.

Метформин является потенциальным агентом, который снижает уровни как хромосомных радиалов, так и разрывов в клетках FA, а также увеличивает размер компартмента гемопоэтических стволовых клеток, тем самым уменьшая цитопению у пациентов с FA.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

30

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sara M Makkeyah, MD
  • Номер телефона: +201140105222
  • Электронная почта: smakkeyah@med.asu.edu.eg

Места учебы

  • Египет
      • Alexandria, Египет
        • Рекрутинг
        • University of Alexandria
      • Cairo, Египет, 11566
        • Рекрутинг
        • Ain Shams University
        • Контакт:
          • Sara M Makkeyah, MD
          • Номер телефона: 01140105222
          • Электронная почта: smakkeyah@med.asu.edu.eg

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст: от 5 до 18 лет
  • Пациенты, у которых диагностирована анемия Фанкони на основании клинических особенностей и подтверждена повышенным количеством хромосомных нарушений при стресс-тестировании с диэпоксибутаном (DEB).
  • Наличие цитопении (по крайней мере, одного из следующих показателей: гемоглобин (Hb) < 10 г/дл, количество тромбоцитов < 100 x 109/л или абсолютное количество нейтрофилов (ANC) < 1,0 x 109/л
  • Пациенты, получающие другие методы лечения, например андрогены, имеют право на участие в исследовании после месячного периода вымывания перед началом приема метформина.

Критерий исключения:

  • Пациенты, перенесшие трансплантацию костного мозга.
  • Пациенты с признаками миелодисплазии, лейкемии или других сопутствующих злокачественных опухолей.
  • Пациенты, у которых в анамнезе есть аллергические реакции на метформин или подобные соединения.
  • Пациенты с симптоматической гипогликемией в анамнезе в течение последнего года или гипогликемией <50 мг/дл при скрининге и исходных лабораторных исследованиях.
  • Больные сахарным диабетом 1 типа.
  • Пациенты с дефицитом витамина B12.
  • Пациенты с дефицитом глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы.
  • Пациенты с аномальными функциональными показателями почек, включая сывороточный креатинин, повышенными функциональными тестами печени, включая живые ферменты (АЛТ или АСТ > 135 ед/л, общий билирубин > 1,5 x верхний предел нормы для возраста) и/или пациенты с метаболическим ацидозом (бикарбонат < 17). мэкв/л на газы венозной крови).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа метформина
Пациенты будут получать таблетки метформина с немедленным высвобождением перорально в течение 24 недель. Начальная доза будет составлять 500 мг один раз в день для всех пациентов, и доза будет увеличиваться на 500 мг еженедельно до достижения целевой дозы (500 мг два раза в день для пациентов < 10 лет и 1000 мг два раза в день для пациентов 10 лет и старше). старшая).
Лекарство: Метформин
Пациенты будут получать таблетки метформина с немедленным высвобождением перорально в течение 24 недель. Начальная доза будет составлять 500 мг один раз в день для всех пациентов, и доза будет увеличиваться на 500 мг еженедельно до достижения целевой дозы (500 мг два раза в день для пациентов < 10 лет и 1000 мг два раза в день для пациентов 10 лет и старше). старшая)
Другие имена:
  • Глюкофаж
Без вмешательства: Другая группа лечения
Пациенты будут получать поддерживающее лечение в соответствии с показаниями.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гематологический ответ (эритроидный)
Временное ограничение: 24 недели
Эритроидный ответ (до лечения, < 11 г/дл): повышение уровня гемоглобина > 1,5 г/дл или значимое снижение количества единиц переливания эритроцитов на абсолютное количество, по крайней мере, 4 переливания эритроцитов/8 недель по сравнению с количеством переливаний до лечения в предыдущем 8 недель.
24 недели
Гематологический ответ (тромбоциты)
Временное ограничение: 24 недели
Реакция тромбоцитов (до лечения, < 100x10e9/л): Абсолютное увеличение > 30 x 10e9/л для пациентов, начиная с > 20 x 10e9/л тромбоцитов или увеличение с < 20 x 10e9/л до > 20 x10e9/л и как минимум на 100%
24 недели
Гематологический ответ (количество нейтрофилов)
Временное ограничение: 24 недели
Реакция нейтрофилов (до лечения, < 1,0 x 10e9/л): по меньшей мере 100% увеличение и абсолютное увеличение > 0,5 x 10e9/л.
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ain Shams University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 октября 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 июля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 июля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 июля 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FMASU MD 274/2022

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться