Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Metformiinin turvallisuus ja teho sytopenian hoidossa lapsilla ja nuorilla, joilla on Fanconi-anemia

lauantai 20. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Ain Shams University
Prospektiivinen interventio avoin ei-satunnaistettu kontrolloitu tutkimus metformiinin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi sytopenian hoidossa lapsilla ja nuorilla, joilla on Fanconi-anemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Fanconi-anemia (FA) on geneettinen sairaus, jolle on tunnusomaista luuytimen vajaatoiminta, syöpäalttius ja kehityshäiriöt. Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto tarjoaa parantavaa hoitoa FA:n hematologisille komplikaatioille.

Oksimetolonia käytetään yleisesti FA:n hoidossa, koska se parantaa verenkuvaa, punasoluja ja verihiutaleita. Sen käyttöä rajoittaa kuitenkin sen korkea myrkyllisyysprofiili.

Metformiini on potentiaalinen aine, joka alentaa sekä kromosomaalisten säteiden tasoja että katkeaa FA-soluissa ja lisää hematopoieettisten kantasolujen kokoa, mikä vähentää sytopeniaa potilailla, joilla on FA.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Egypti
      • Alexandria, Egypti
        • Rekrytointi
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egypti, 11566
        • Rekrytointi
        • Ain Shams University
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä: 5-18 vuotta
  • Potilaat, joilla on kliinisten ominaisuuksien perusteella diagnosoitu Fanconi-anemia ja jotka on vahvistettu lisääntyneellä kromosomaalisella murtumalla diepoksibutaani (DEB) -rasitustestissä.
  • Sytopenia (vähintään yksi seuraavista: hemoglobiini (Hb) < 10 g/dl, verihiutaleiden määrä < 100 x 109/l tai absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1,0 x 109/l
  • Potilaat, jotka saavat muita hoitoja, kuten androgeenia, ovat oikeutettuja hoitoon yhden kuukauden poistumisjakson jälkeen ennen metformiinihoidon aloittamista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joille tehtiin luuydinsiirto.
  • Potilaat, joilla on myelodysplasiaa, leukemiaa tai muita samanaikaisia ​​pahanlaatuisia kasvaimia.
  • Potilaat, joilla on aiemmin ollut allergisia reaktioita metformiinille tai vastaaville yhdisteille.
  • Potilaat, joilla on ollut oireenmukaista hypoglykemiaa viimeisen vuoden aikana tai hypoglykemia < 50 mg/dl seulonnan ja lähtötason laboratorioarvioiden perusteella.
  • Potilaat, joilla on tyypin 1 diabetes mellitus.
  • Potilaat, joilla on B12-vitamiinin puutos.
  • Potilaat, joilla on glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin puutos.
  • Potilaat, joilla on poikkeavia munuaisten toimintakokeita, mukaan lukien seerumin kreatiniini, kohonneet maksan toimintakokeet mukaan lukien elävät entsyymit (ALT tai ASAT > 135 U/L, kokonaisbilirubiini > 1,5 x normaalin iän yläraja, ja/tai potilaat, joilla on metabolinen asidoosi (bikarbonaatti < 17) meq/l laskimoverikaasuista).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Metformiini ryhmä
Potilaat saavat metformiinia välittömästi vapauttavia tabletteja suun kautta 24 viikon ajan. Aloitusannos on 500 mg kerran vuorokaudessa kaikille potilaille ja annosta nostetaan 500 mg viikoittain, kunnes tavoiteannos saavutetaan (500 mg kahdesti vuorokaudessa alle 10-vuotiaille potilaille ja 1000 mg kahdesti vuorokaudessa 10-vuotiaille tai vanhempi).
Lääke: Metformiini
Potilaat saavat metformiinia välittömästi vapauttavia tabletteja suun kautta 24 viikon ajan. Aloitusannos on 500 mg kerran vuorokaudessa kaikille potilaille ja annosta nostetaan 500 mg viikoittain, kunnes tavoiteannos saavutetaan (500 mg kahdesti vuorokaudessa alle 10-vuotiaille potilaille ja 1000 mg kahdesti vuorokaudessa 10-vuotiaille tai vanhempi)
Muut nimet:
  • Glucophage
Ei väliintuloa: Muu hoitoryhmä
Potilaat saavat tukihoitoa tarpeen mukaan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematologinen vaste (erytroidi)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Erytroidivaste (esihoito, < 11 g/dl): Hgb-lisäys > 1,5 g/dl tai punasolujen siirtoyksiköiden vastaava vähennys absoluuttisella määrällä vähintään 4 punasolusiirtoa/8 vko verrattuna edellisen hoitoa edeltävään verensiirtoon 8 vk.
24 viikkoa
Hematologinen vaste (verihiutaleet)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Trombosyyttivaste (esihoito, < 100 x 10e9/l): Absoluuttinen lisäys > 30 x 10e9/l potilailla, joiden verihiutaleiden määrä alkaa > 20 x 10e9/l tai nousu < 20 x 10e9/l arvoon > 20 x10e9/l ja vähintään 100 %
24 viikkoa
Hematologinen vaste (neutrofiilien määrä)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Neutrofiilivaste (esikäsittely, < 1,0 x 10e9/L): Vähintään 100 % lisäys ja absoluuttinen lisäys > 0,5 x 10e9/l
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ain Shams University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 5. lokakuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 20. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 25. heinäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 25. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 20. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FMASU MD 274/2022

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa