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Seguridad y eficacia de la metformina para el tratamiento de la citopenia en niños y adolescentes con anemia de Fanconi

20 de julio de 2024 actualizado por: Ain Shams University
Ensayo controlado, no aleatorizado, intervencionista, prospectivo, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia de la metformina en el tratamiento de la citopenia en niños y adolescentes con anemia de Fanconi.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La anemia de Fanconi (AF) es una enfermedad genética caracterizada por insuficiencia de la médula ósea, susceptibilidad al cáncer y anomalías del desarrollo. El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas ofrece una terapia curativa para las complicaciones hematológicas de la AF.

La oximetolona se usa comúnmente en el tratamiento de la FA, ya que mejora los recuentos sanguíneos, los glóbulos rojos y las plaquetas. Sin embargo, su uso está limitado por su alto perfil de toxicidad.

La metformina es un agente potencial que reduce los niveles de radiales cromosómicos y roturas en las células de FA y aumenta el tamaño del compartimento de células madre hematopoyéticas, reduciendo así la citopenia en pacientes con FA.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Egipto
      • Alexandria, Egipto
        • Reclutamiento
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egipto, 11566
        • Reclutamiento
        • Ain Shams University
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad: 5 a 18 años
  • Pacientes a los que se les diagnostica anemia de Fanconi según las características clínicas y se confirma mediante una mayor rotura cromosómica en las pruebas de estrés con diepoxibutano (DEB).
  • Presencia de citopenia (al menos uno de los siguientes: hemoglobina (Hb) < 10 g/dL, recuento de plaquetas < 100 x 109/L o recuento absoluto de neutrófilos (RAN) < 1,0 x 109/L
  • Los pacientes que reciben otras terapias, por ejemplo, andrógenos, son elegibles para la inscripción después de un período de lavado de un mes antes del inicio de la metformina.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes sometidos a trasplante de médula ósea.
  • Pacientes con evidencia de mielodisplasia, leucemia u otra neoplasia maligna concurrente.
  • Pacientes que tengan antecedentes de reacciones alérgicas a la metformina o compuestos similares.
  • Pacientes con antecedentes de hipoglucemia sintomática durante el último año o hipoglucemia <50 mg/dL en las evaluaciones de detección y de laboratorio iniciales.
  • Pacientes con diabetes mellitus tipo 1.
  • Pacientes con deficiencia de vitamina B12.
  • Pacientes con deficiencia de glucosa-6-fosfato deshidrogenasa.
  • Pacientes con pruebas de función renal anormales, incluida creatinina sérica, pruebas de función hepática elevadas, incluidas enzimas vivas (ALT o AST > 135 U/L, bilirrubina total > 1,5 x el límite superior normal para la edad y/o pacientes con acidosis metabólica (bicarbonato < 17 meq/L en gases en sangre venosa).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Cuidados de apoyo
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo metformina
Los pacientes recibirán comprimidos de metformina de liberación inmediata por vía oral durante 24 semanas. La dosis inicial será de 500 mg una vez al día para todos los pacientes y la dosis se aumentará en 500 mg semanalmente hasta alcanzar la dosis objetivo (500 mg dos veces al día para pacientes <10 años de edad y 1000 mg dos veces al día para pacientes de 10 años o más viejo).
Droga: Metformina
Los pacientes recibirán comprimidos de metformina de liberación inmediata por vía oral durante 24 semanas. La dosis inicial será de 500 mg una vez al día para todos los pacientes y la dosis se aumentará en 500 mg semanalmente hasta alcanzar la dosis objetivo (500 mg dos veces al día para pacientes <10 años de edad y 1000 mg dos veces al día para pacientes de 10 años o más viejo)
Otros nombres:
  • Glucófago
Sin intervención: Otro grupo de tratamiento
Los pacientes recibirán tratamiento de apoyo según lo indicado.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta hematológica (eritroide)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Respuesta eritroide (pretratamiento, < 11 g/dL): aumento de Hgb en > 1,5 g/dL o reducción relevante de unidades de transfusiones de glóbulos rojos en un número absoluto de al menos 4 transfusiones de glóbulos rojos/8 semanas en comparación con el número de transfusiones previas al tratamiento en el período anterior. 8 semanas.
24 semanas
Respuesta hematológica (plaquetas)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Respuesta plaquetaria (pretratamiento, < 100 x 10e9/L): aumento absoluto de > 30 x 10e9/L para pacientes que comienzan con > 20 x 10e9/L de plaquetas o aumento de < 20 x 10e9/L a > 20 x 10e9/L y al menos 100%
24 semanas
Respuesta hematológica (recuento de neutrófilos)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Respuesta de neutrófilos (pretratamiento, < 1,0 x 10e9/L): aumento mínimo del 100 % y un aumento absoluto > 0,5 x 10e9/L
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Ain Shams University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de octubre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

25 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de julio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2024

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FMASU MD 274/2022

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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