此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

二甲双胍治疗儿童和青少年范可尼贫血血细胞减少症的安全性和有效性

2024年7月20日 更新者：Ain Shams University
前瞻性介入性开放标签非随机对照试验，评估二甲双胍治疗范可尼贫血儿童和青少年血细胞减少症的安全性和有效性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

范可尼贫血（FA）是一种以骨髓衰竭、癌症易感性和发育异常为特征的遗传性疾病。 同种异体造血干细胞移植为 FA 的血液并发症提供了治疗方法。

羟甲龙通常用于 FA 的治疗，因为它可以改善血细胞计数、红细胞和血小板。 然而，其使用因其高毒性而受到限制。

二甲双胍是一种潜在的药物，可以降低 FA 细胞中染色体放射状和断裂的水平，并增加造血干细胞区室的大小，从而减少 FA 患者的血细胞减少。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

30

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 埃及
      • Alexandria、埃及
        • 招聘中
        • University of Alexandria
      • Cairo、埃及、11566
        • 招聘中
        • Ain Shams University
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 年龄：5至18岁
  • 根据临床特征诊断为范可尼贫血并通过二环氧丁烷 (DEB) 压力测试染色体断裂增加证实的患者。
  • 存在血细胞减少症（至少出现以下情况之一：血红蛋白 (Hb) < 10 g/dL、血小板计数 < 100 x 109/L 或绝对中性粒细胞计数 (ANC) < 1.0 x 109/L
  • 接受其他疗法（例如雄激素）的患者在开始使用二甲双胍之前经过一个月的洗脱期后就有资格入组。

排除标准：

  • 接受骨髓移植的患者。
  • 有骨髓增生异常、白血病或其他并发恶性肿瘤证据的患者。
  • 对二甲双胍或类似化合物有过敏反应史的患者。
  • 过去一年有症状性低血糖病史或筛查和基线实验室评估时低血糖< 50 mg/dL 的患者。
  • 1 型糖尿病患者。
  • 维生素B12缺乏症患者。
  • 6-磷酸葡萄糖脱氢酶缺乏症患者。
  • 肾功能检查（包括血清肌酐）异常、肝功能检查（包括活酶）升高（ALT 或 AST > 135 U/L、总胆红素 > 1.5 x 正常年龄上限）和/或代谢性酸中毒患者（碳酸氢盐 < 17 meq/L 静脉血气）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：支持治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：二甲双胍组
患者将口服二甲双胍速释片，为期 24 周。 所有患者的起始剂量为 500 mg 每天一次，每周增加 500 mg 剂量，直至达到目标剂量（10 岁以下患者为 500 mg 每天两次，10 岁以下患者为 1000 mg 每天两次）较老）。
药品：二甲双胍
患者将口服二甲双胍速释片，为期 24 周。 所有患者的起始剂量为 500 mg 每天一次，每周增加 500 mg 剂量，直至达到目标剂量（10 岁以下患者为 500 mg 每天两次，10 岁以下患者为 1000 mg 每天两次）较老）
其他名称：
  • 噬菌体
无干预：其他治疗组
患者将按照指示接受支持治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
血液学反应（红细胞）
大体时间：24周
红细胞反应（治疗前，< 11 g/dL）：与之前的治疗前输血次数相比，Hgb 增加 > 1.5 g/dL 或 RBC 输注单位的绝对数量相关减少至少 4 次 RBC 输注/8 周8周。
24周
血液学反应（血小板）
大体时间：24周
血小板反应（治疗前，< 100x10e9/L）：对于开始血小板 > 20 x 10e9/L 的患者，绝对增加 > 30 x 10e9/L 或从 < 20 x 10e9/L 增加至 > 20 x10e9/L 且至少增加100%
24周
血液学反应（中性粒细胞计数）
大体时间：24周
中性粒细胞反应（治疗前，< 1.0 x 10e9/L）：至少增加 100%，绝对增加 > 0.5 x 10e9/L
24周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ain Shams University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年10月5日

初级完成 (估计的)

2024年10月1日

研究完成 (估计的)

2025年3月1日

研究注册日期

首次提交

2023年12月27日

首先提交符合 QC 标准的

2024年7月20日

首次发布 (实际的)

2024年7月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年7月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年7月20日

最后验证

2023年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • FMASU MD 274/2022

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅