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Sicherheit und Wirksamkeit von Metformin zur Behandlung von Zytopenie bei Kindern und Jugendlichen mit Fanconi-Anämie

20. Juli 2024 aktualisiert von: Ain Shams University
Prospektive interventionelle, offene, nicht randomisierte, kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Metformin bei der Behandlung von Zytopenie bei Kindern und Jugendlichen mit Fanconi-Anämie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Fanconi-Anämie (FA) ist eine genetische Erkrankung, die durch Knochenmarkversagen, Krebsanfälligkeit und Entwicklungsstörungen gekennzeichnet ist. Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation bietet eine heilende Therapie für hämatologische Komplikationen von FA.

Oxymetholon wird häufig bei der Behandlung von FA eingesetzt, da es das Blutbild, die roten Blutkörperchen und die Blutplättchen verbessert. Sein Einsatz ist jedoch durch sein hohes Toxizitätsprofil begrenzt.

Metformin ist ein potenzieller Wirkstoff, der die Menge an Chromosomenradialen und -brüchen in FA-Zellen reduziert und die Größe des hämatopoetischen Stammzellkompartiments vergrößert, wodurch die Zytopenie bei Patienten mit FA verringert wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Ägypten
      • Alexandria, Ägypten
        • Rekrutierung
        • University of Alexandria
      • Cairo, Ägypten, 11566
        • Rekrutierung
        • Ain Shams University
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter: 5 bis 18 Jahre
  • Patienten, bei denen aufgrund klinischer Merkmale eine Fanconi-Anämie diagnostiziert wurde und die durch erhöhte Chromosomenbrüche bei Diepoxybutan (DEB)-Stresstests bestätigt wurden.
  • Vorliegen einer Zytopenie (mindestens einer der folgenden Punkte: Hämoglobin (Hb) < 10 g/dl, Thrombozytenzahl < 100 x 109/l oder eine absolute Neutrophilenzahl (ANC) < 1,0 x 109/l
  • Patienten, die andere Therapien, z. B. Androgene, erhalten, können nach einer einmonatigen Auswaschphase vor Beginn der Metformin-Therapie aufgenommen werden.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die sich einer Knochenmarktransplantation unterzogen haben.
  • Patienten mit Anzeichen von Myelodysplasie, Leukämie oder anderen gleichzeitigen bösartigen Erkrankungen.
  • Patienten, bei denen in der Vergangenheit allergische Reaktionen auf Metformin oder ähnliche Verbindungen aufgetreten sind.
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von symptomatischer Hypoglykämie im letzten Jahr oder Hypoglykämie < 50 mg/dl bei Screening- und Baseline-Laboruntersuchungen.
  • Patienten mit Diabetes mellitus Typ 1.
  • Patienten mit Vitamin-B12-Mangel.
  • Patienten mit Glucose-6-Phosphat-Dehydrogenase-Mangel.
  • Patienten mit abnormalen Nierenfunktionstests, einschließlich Serumkreatinin, erhöhten Leberfunktionstests, einschließlich lebender Enzyme (ALT oder AST > 135 U/L, Gesamtbilirubin > 1,5 x obere Normgrenze für das Alter, und/oder Patienten mit metabolischer Azidose (Bikarbonat < 17). meq/L auf venöse Blutgase).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Metformin-Gruppe
Die Patienten erhalten 24 Wochen lang Metformin-Tabletten mit sofortiger Wirkstofffreisetzung oral. Die Anfangsdosis beträgt 500 mg einmal täglich für alle Patienten und die Dosis wird wöchentlich um 500 mg erhöht, bis die Zieldosis erreicht ist (500 mg zweimal täglich für Patienten unter 10 Jahren und 1000 mg zweimal täglich für Patienten unter 10 Jahren). älter).
Arzneimittel: Metformin
Die Patienten erhalten 24 Wochen lang Metformin-Tabletten mit sofortiger Wirkstofffreisetzung oral. Die Anfangsdosis beträgt 500 mg einmal täglich für alle Patienten und die Dosis wird wöchentlich um 500 mg erhöht, bis die Zieldosis erreicht ist (500 mg zweimal täglich für Patienten unter 10 Jahren und 1000 mg zweimal täglich für Patienten unter 10 Jahren). älter)
Andere Namen:
  • Glucophage
Kein Eingriff: Andere Behandlungsgruppe
Die Patienten erhalten wie angegeben eine unterstützende Behandlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämatologische Reaktion (Erythroid)
Zeitfenster: 24 Wochen
Erythroide Reaktion (Vorbehandlung, < 11 g/dl): Hgb-Anstieg um > 1,5 g/dl oder relevante Verringerung der Einheiten von Erythrozytentransfusionen um eine absolute Anzahl von mindestens 4 Erythrozytentransfusionen/8 Wochen im Vergleich zur Transfusionszahl vor der Behandlung in der vorherigen 8 Wo.
24 Wochen
Hämatologische Reaktion (Blutplättchen)
Zeitfenster: 24 Wochen
Thrombozytenreaktion (Vorbehandlung, < 100 x 10e9/L): Absoluter Anstieg von > 30 x 10e9/L für Patienten, die mit > 20 x 10e9/L Thrombozyten beginnen, oder Anstieg von < 20 x 10e9/L auf > 20 x 10e9/L und um mindestens 100%
24 Wochen
Hämatologische Reaktion (Neutrophilenzahl)
Zeitfenster: 24 Wochen
Neutrophile Reaktion (Vorbehandlung, < 1,0 x 10e9/L): Mindestens 100 % Anstieg und ein absoluter Anstieg > 0,5 x 10e9/L
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ain Shams University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FMASU MD 274/2022

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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