Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van metformine voor de behandeling van cytopenie bij kinderen en adolescenten met Fanconi-anemie

20 juli 2024 bijgewerkt door: Ain Shams University
Prospectief interventioneel open-label, niet-gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van metformine te beoordelen bij de behandeling van cytopenie bij kinderen en adolescenten met Fanconi-anemie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Fanconi-anemie (FA) is een genetische ziekte die wordt gekenmerkt door beenmergfalen, vatbaarheid voor kanker en ontwikkelingsstoornissen. Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie biedt curatieve therapie voor hematologische complicaties van FA.

Oxymetholone wordt vaak gebruikt bij de behandeling van FA, omdat het het aantal bloedcellen, rode bloedcellen en bloedplaatjes verbetert. Het gebruik ervan wordt echter beperkt door het hoge toxiciteitsprofiel.

Metformine is een potentieel middel dat de niveaus van zowel chromosomale radialen als breuken in FA-cellen vermindert en de omvang van het hematopoëtische stamcelcompartiment vergroot, waardoor cytopenie bij patiënten met FA wordt verminderd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Egypte
      • Alexandria, Egypte
        • Werving
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egypte, 11566
        • Werving
        • Ain Shams University
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd: 5 tot 18 jaar
  • Patiënten bij wie de diagnose Fanconi-anemie is gesteld op basis van klinische kenmerken en bevestigd door een verhoogde chromosomale breuk bij diepoxybutaan (DEB) stresstests.
  • Aanwezigheid van cytopenie (ten minste een van de volgende: hemoglobine (Hb) < 10 g/dl, aantal bloedplaatjes < 100 x 109/l, of een absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 1,0 x 109/l
  • Patiënten die andere therapieën krijgen, bijvoorbeeld androgenen, komen in aanmerking voor inschrijving na een wash-outperiode van één maand vóór aanvang van de behandeling met metformine.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die een beenmergtransplantatie hebben ondergaan.
  • Patiënten met tekenen van myelodysplasie, leukemie of een andere gelijktijdige maligniteit.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van allergische reacties op metformine of soortgelijke verbindingen.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van symptomatische hypoglykemie in het afgelopen jaar of hypoglykemie < 50 mg/dl bij screening en laboratoriumbeoordelingen bij baseline.
  • Patiënten met diabetes mellitus type 1.
  • Patiënten met een tekort aan vitamine B12.
  • Patiënten met glucose-6-fosfaatdehydrogenasedeficiëntie.
  • Patiënten met abnormale nierfunctietests waaronder serumcreatinine, verhoogde leverfunctietests inclusief levende enzymen (ALT of AST > 135 U/l, totaal bilirubine > 1,5 x bovengrens van normaal voor leeftijd, en/of patiënten met metabole acidose (bicarbonaat < 17 meq/L op veneuze bloedgassen).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Metformine groep
Patiënten zullen gedurende 24 weken oraal metforminetabletten met onmiddellijke afgifte krijgen. De startdosis zal 500 mg eenmaal daags zijn voor alle patiënten en de dosis zal wekelijks met 500 mg worden verhoogd totdat de doeldosis is bereikt (500 mg tweemaal daags voor patiënten < 10 jaar en 1000 mg tweemaal daags voor patiënten van 10 jaar of ouder). ouder).
Geneesmiddel: Metformine
Patiënten zullen gedurende 24 weken oraal metforminetabletten met onmiddellijke afgifte krijgen. De startdosis zal 500 mg eenmaal daags zijn voor alle patiënten en de dosis zal wekelijks met 500 mg worden verhoogd totdat de doeldosis is bereikt (500 mg tweemaal daags voor patiënten < 10 jaar en 1000 mg tweemaal daags voor patiënten van 10 jaar of ouder). ouder)
Andere namen:
  • Glucofaag
Geen tussenkomst: Andere behandelgroep
Patiënten krijgen ondersteunende behandeling zoals aangegeven

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hematologische respons (erytroïde)
Tijdsspanne: 24 weken
Erytroïde respons (voorbehandeling, < 11 g/dl): Hgb-stijging met > 1,5 g/dl of relevante reductie van eenheden RBC-transfusies met een absoluut aantal van ten minste 4 RBC-transfusies/8 weken vergeleken met het aantal transfusies vóór de behandeling in de vorige 8 weken.
24 weken
Hematologische respons (bloedplaatjes)
Tijdsspanne: 24 weken
Bloedplaatjesrespons (voorbehandeling, < 100 x 10e9/l): Absolute stijging van > 30 x 10e9/l voor patiënten die beginnen met > 20 x 10e9/l bloedplaatjes of stijging van < 20 x 10e9/l naar > 20 x 10e9/l en met minstens 100%
24 weken
Hematologische respons (aantal neutrofielen)
Tijdsspanne: 24 weken
Neutrofielenrespons (voorbehandeling, < 1,0 x 10e9/l): Een stijging van ten minste 100% en een absolute stijging > 0,5 x 10e9/l
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ain Shams University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 oktober 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FMASU MD 274/2022

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren