Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effekt af Metformin til behandling af cytopeni hos børn og unge med Fanconi-anæmi

20. juli 2024 opdateret af: Ain Shams University
Prospektiv interventionel åben-label ikke-randomiseret kontrolleret undersøgelse til vurdering af sikkerhed og effekt af metformin til behandling af cytopeni hos børn og unge med Fanconi Anæmi.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fanconi anæmi (FA) er en genetisk sygdom karakteriseret ved knoglemarvssvigt, kræftmodtagelighed og udviklingsmæssige abnormiteter. Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation tilbyder helbredende terapi for hæmatologiske komplikationer af FA.

Oxymetholone er almindeligt anvendt til behandling af FA, da det forbedrer blodtal, røde blodlegemer og blodplader. Dets anvendelse er dog begrænset af dets høje toksicitetsprofil.

Metformin er et potentielt middel, der reducerer niveauer af både kromosomale radialer og brud i FA-celler og øger størrelsen af ​​det hæmatopoietiske stamcellekompartement og dermed reducerer cytopeni hos patienter med FA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Egypten
      • Alexandria, Egypten
        • Rekruttering
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egypten, 11566
        • Rekruttering
        • Ain Shams University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: 5 til 18 år
  • Patienter, der er diagnosticeret med Fanconi anæmi baseret på kliniske træk og bekræftet af øget kromosombrud på diepoxybutan (DEB) stresstest.
  • Tilstedeværelse af cytopeni (mindst én af følgende: hæmoglobin (Hb) < 10 g/dL, blodpladetal < 100 x 109/L eller et absolut neutrofiltal (ANC) < 1,0 x 109/L
  • Patienter, der modtager andre behandlinger, f.eks. androgener, er berettigede til optagelse efter en udvaskningsperiode på en måned før starten af ​​metformin.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der gennemgik knoglemarvstransplantation.
  • Patienter med tegn på myelodysplasi, leukæmi eller anden samtidig malignitet.
  • Patienter, som tidligere har haft allergiske reaktioner over for metformin eller lignende forbindelser.
  • Patienter med en anamnese med symptomatisk hypoglykæmi i løbet af det seneste år eller hypoglykæmi < 50 mg/dL på screening og baseline laboratorievurderinger.
  • Patienter med type 1 diabetes mellitus.
  • Patienter med vitamin B12-mangel.
  • Patienter med glucose-6-fosfatdehydrogenase-mangel.
  • Patienter med unormale nyrefunktionstests inklusive serumkreatinin, forhøjede leverfunktionstests inklusive levende enzymer (ALT eller AST > 135 U/L, total bilirubin > 1,5 x øvre grænse for normal for alder og/eller patienter med metabolisk acidose (bicarbonat < 17) meq/L på venøse blodgasser).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Metformin gruppe
Patienterne vil modtage metformin tabletter med øjeblikkelig frigivelse oralt i 24 uger. Startdosis vil være 500 mg én gang dagligt for alle patienter, og dosis vil blive øget med 500 mg ugentligt, indtil måldosis er nået (500 mg to gange dagligt for patienter < 10 år og 1000 mg to gange dagligt for patienter 10 år eller ældre).
Medicin: Metformin
Patienterne vil modtage metformin tabletter med øjeblikkelig frigivelse oralt i 24 uger. Startdosis vil være 500 mg én gang dagligt for alle patienter, og dosis vil blive øget med 500 mg ugentligt, indtil måldosis er nået (500 mg to gange dagligt for patienter < 10 år og 1000 mg to gange dagligt for patienter 10 år eller ældre)
Andre navne:
  • Glucophage
Ingen indgriben: Anden behandlingsgruppe
Patienterne vil modtage understøttende behandling som angivet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmatologisk respons (erythroid)
Tidsramme: 24 uger
Erythroidrespons (forbehandling, < 11 g/dL): Hgb-stigning med > 1,5 g/dL eller Relevant reduktion af enheder af RBC-transfusioner med et absolut antal på mindst 4 RBC-transfusioner/8 uger sammenlignet med førbehandlingstransfusionstallet i det foregående 8 uger.
24 uger
Hæmatologisk respons (blodplader)
Tidsramme: 24 uger
Blodpladerespons (forbehandling, < 100x10e9/L): Absolut stigning på > 30 x 10e9/L for patienter, der starter med > 20 x 10e9/L blodplader eller stigning fra < 20 x 10e9/L til > 20 x10e9/L og med mindst 100 %
24 uger
Hæmatologisk respons (antal neutrofiler)
Tidsramme: 24 uger
Neutrofil respons (forbehandling, < 1,0 x 10e9/L): Mindst 100 % stigning og en absolut stigning > 0,5 x 10e9/L
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ain Shams University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

25. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juli 2024

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FMASU MD 274/2022

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fanconi Anæmi

Kliniske forsøg med Metformin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner