Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność metforminy w leczeniu cytopenii u dzieci i młodzieży z niedokrwistością Fanconiego

20 lipca 2024 zaktualizowane przez: Ain Shams University
Prospektywne, interwencyjne, otwarte, nierandomizowane, kontrolowane badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności metforminy w leczeniu cytopenii u dzieci i młodzieży z niedokrwistością Fanconiego.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedokrwistość Fanconiego (FA) to choroba genetyczna charakteryzująca się niewydolnością szpiku kostnego, podatnością na nowotwory i nieprawidłowościami rozwojowymi. Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych umożliwia wyleczenie powikłań hematologicznych FA.

Oxymetholone jest powszechnie stosowany w leczeniu FA, ponieważ poprawia liczbę krwinek, krwinek czerwonych i płytek krwi. Jednakże jego zastosowanie jest ograniczone ze względu na wysoki profil toksyczności.

Metformina jest potencjalnym czynnikiem zmniejszającym poziom zarówno promienistych chromosomów, jak i pęknięć w komórkach FA oraz zwiększający rozmiar przedziału krwiotwórczych komórek macierzystych, zmniejszając w ten sposób cytopenię u pacjentów z FA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Alexandria, Egipt
        • Rekrutacyjny
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egipt, 11566
        • Rekrutacyjny
        • Ain Shams University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek: od 5 do 18 lat
  • Pacjenci, u których niedokrwistość Fanconiego zdiagnozowano na podstawie cech klinicznych i potwierdzono ją na podstawie zwiększonego pękania chromosomów w teście obciążeniowym diepoksybutanem (DEB).
  • Obecność cytopenii (co najmniej jeden z następujących parametrów: hemoglobina (Hb) < 10 g/dl, liczba płytek krwi < 100 x 109/l lub bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) < 1,0 x 109/l
  • Pacjenci otrzymujący inne terapie, np. androgeny, kwalifikują się do włączenia do badania po miesięcznym okresie wypłukania przed rozpoczęciem leczenia metforminą.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci po przeszczepieniu szpiku kostnego.
  • Pacjenci z objawami mielodysplazji, białaczki lub innego współistniejącego nowotworu złośliwego.
  • Pacjenci, u których w przeszłości występowały reakcje alergiczne na metforminę lub podobne związki.
  • Pacjenci, u których w ciągu ostatniego roku występowała objawowa hipoglikemia lub hipoglikemia < 50 mg/dl w badaniach przesiewowych i wyjściowych badaniach laboratoryjnych.
  • Pacjenci z cukrzycą typu 1.
  • Pacjenci z niedoborem witaminy B12.
  • Pacjenci z niedoborem dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej.
  • Pacjenci z nieprawidłowymi wynikami badań czynności nerek, w tym kreatyniny w surowicy, podwyższonymi wynikami testów czynności wątroby, w tym aktywności enzymów żywych (ALT lub AST > 135 U/L, bilirubina całkowita > 1,5 x górna granica normy dla wieku i/lub pacjenci z kwasicą metaboliczną (wodorowęglany < 17 meq/l w gazometrii krwi żylnej).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa metforminy
Pacjenci będą otrzymywać metforminę w postaci tabletek o natychmiastowym uwalnianiu doustnie przez 24 tygodnie. Dawka początkowa wyniesie 500 mg raz na dobę dla wszystkich pacjentów i będzie zwiększana o 500 mg co tydzień aż do osiągnięcia dawki docelowej (500 mg dwa razy na dobę dla pacjentów w wieku < 10 lat i 1000 mg dwa razy na dobę dla pacjentów w wieku 10 lat i starszych). starszy).
Lek: Metformina
Pacjenci będą otrzymywać metforminę w postaci tabletek o natychmiastowym uwalnianiu doustnie przez 24 tygodnie. Dawka początkowa wyniesie 500 mg raz na dobę dla wszystkich pacjentów i będzie zwiększana o 500 mg co tydzień aż do osiągnięcia dawki docelowej (500 mg dwa razy na dobę dla pacjentów w wieku < 10 lat i 1000 mg dwa razy na dobę dla pacjentów w wieku 10 lat i starszych). starszy)
Inne nazwy:
  • Glukofag
Brak interwencji: Inna grupa terapeutyczna
Pacjenci otrzymają leczenie wspomagające zgodnie ze wskazaniami

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź hematologiczna (erytroid)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odpowiedź erytroidalna (przed leczeniem, < 11 g/dl): wzrost Hgb o > 1,5 g/dl lub odpowiednie zmniejszenie jednostek transfuzji czerwonych krwinek o bezwzględną liczbę co najmniej 4 transfuzji czerwonych krwinek/8 tygodni w porównaniu z liczbą transfuzji przed leczeniem w poprzednim 8 tyg.
24 tygodnie
Odpowiedź hematologiczna (płytki krwi)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odpowiedź płytek krwi (wstępnie, < 100x10e9/l): Bezwzględny wzrost o > 30 x 10e9/l u pacjentów rozpoczynających się od > 20 x 10e9/l płytek krwi lub wzrost z < 20 x 10e9/l do > 20 x 10e9/l i o co najmniej 100%
24 tygodnie
Odpowiedź hematologiczna (liczba neutrofilów)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odpowiedź neutrofili (wstępne leczenie, < 1,0 x 10e9/l): Wzrost co najmniej 100% i wzrost bezwzględny > 0,5 x 10e9/l
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ain Shams University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FMASU MD 274/2022

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia Fanconiego

Badania kliniczne na Metformina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Israel

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj