이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

판코니 빈혈이 있는 소아 및 청소년의 혈구감소증 치료에 대한 메트포르민의 안전성 및 유효성

2024년 7월 20일 업데이트: Ain Shams University
판코니 빈혈이 있는 소아 및 청소년의 혈구감소증 치료에 있어 메트포르민의 안전성과 효능을 평가하기 위한 전향적 중재적 공개 라벨 비무작위 대조 시험입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

판코니 빈혈(FA)은 골수 부전, 암 감수성 및 발달 이상을 특징으로 하는 유전 질환입니다. 동종 조혈모세포 이식은 판코니빈혈의 혈액학적 합병증에 대한 치료법을 제공합니다.

옥시메톨론은 혈구수, 적혈구, 혈소판을 개선하므로 FA 관리에 흔히 사용됩니다. 그러나 독성이 높아 사용이 제한됩니다.

메트포르민은 염색체 방사형 수준과 FA 세포의 파괴 수준을 모두 감소시키고 조혈 줄기 세포 구획의 크기를 증가시켜 FA 환자의 혈구 감소증을 감소시키는 잠재적인 약제입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

30

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 이집트
      • Alexandria, 이집트
        • 모병
        • University of Alexandria
      • Cairo, 이집트, 11566
        • 모병
        • Ain Shams University
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연령: 5~18세
  • 임상양상에 기초하여 판코니빈혈로 진단되고, DEB(디에폭시부탄) 스트레스 검사에서 염색체 파손 증가가 확인된 환자.
  • 혈구감소증 존재(다음 중 적어도 하나: 헤모글로빈(Hb) < 10g/dL, 혈소판 수 < 100 x 109/L 또는 절대 호중구 수(ANC) < 1.0 x 109/L
  • 안드로겐과 같은 다른 치료법을 받고 있는 환자는 메트포르민 시작 전 1개월 휴약 기간 후에 등록할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 골수이식을 받은 환자.
  • 골수이형성증, 백혈병 또는 기타 악성종양의 증거가 있는 환자.
  • 메트포르민 또는 유사 화합물에 대한 알레르기 반응의 병력이 있는 환자.
  • 지난 1년 동안 증상이 있는 저혈당증의 병력이 있거나 스크리닝 및 기본 실험실 평가에서 저혈당증이 50mg/dL 미만인 환자.
  • 제1형 당뇨병 환자.
  • 비타민 B12 결핍 환자.
  • Glucose-6-Phosphate Dehydrogenase 결핍 환자.
  • 혈청 크레아티닌을 포함한 신장 기능 검사가 비정상인 환자, 생효소를 포함한 간 기능 검사가 상승한 환자(ALT 또는 AST > 135 U/L, 총 빌리루빈 > 연령별 정상 상한치의 1.5배) 및/또는 대사성 산증(중탄산염 < 17)이 있는 환자 정맥혈 가스에 대한 meq/L).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 지지 요법
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 메트포르민 그룹
환자는 24주 동안 메트포르민 즉시 방출 정제를 경구 투여받게 됩니다. 모든 환자에 대해 시작 용량은 500mg 1일 1회이며 목표 용량에 도달할 때까지 용량을 매주 500mg씩 증량합니다(10세 미만 환자의 경우 500mg 1일 2회, 10세 이상 환자의 경우 1000mg 1일 2회). 나이가 많음).
의약품: 메트포르민
환자는 24주 동안 메트포르민 즉시 방출 정제를 경구 투여받게 됩니다. 모든 환자에 대해 시작 용량은 500mg 1일 1회이며 목표 용량에 도달할 때까지 용량을 매주 500mg씩 증량합니다(10세 미만 환자의 경우 500mg 1일 2회, 10세 이상 환자의 경우 1000mg 1일 2회). 나이가 많음)
다른 이름들:
  • 글루코파지
간섭 없음: 기타 치료군
환자는 지시된 대로 지지적 치료를 받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈액학적 반응(적혈구)
기간: 24주
적혈구계 반응(치료 전, < 11g/dL): Hgb가 > 1.5g/dL 증가하거나 이전 치료 전 수혈 횟수와 비교하여 적혈구 수혈 단위가 최소 4회/8주라는 절대 횟수로 관련 감소 8주
24주
혈액학적 반응(혈소판)
기간: 24주
혈소판 반응(치료 전, < 100x10e9/L): > 20 x 10e9/L 혈소판으로 시작하는 환자의 경우 > 30 x 10e9/L의 절대 증가 또는 < 20 x 10e9/L에서 > 20 x10e9/L로 증가하고 최소한 100%
24주
혈액학적 반응(호중구 수)
기간: 24주
호중구 반응(치료 전, < 1.0 x 10e9/L): 최소 100% 증가 및 절대 증가 > 0.5 x 10e9/L
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ain Shams University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 10월 5일

기본 완료 (추정된)

2024년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 12월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 7월 20일

처음 게시됨 (실제)

2024년 7월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 7월 20일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FMASU MD 274/2022

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

판코니빈혈에 대한 임상 시험

메트포르민에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Pakistan

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다