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Sicurezza ed efficacia della metformina per il trattamento della citopenia nei bambini e negli adolescenti affetti da anemia di Fanconi

20 luglio 2024 aggiornato da: Ain Shams University
Studio prospettico interventistico controllato non randomizzato in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia della metformina nel trattamento della citopenia nei bambini e negli adolescenti affetti da anemia di Fanconi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia di Fanconi (FA) è una malattia genetica caratterizzata da insufficienza del midollo osseo, predisposizione al cancro e anomalie dello sviluppo. Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche offre una terapia curativa per le complicanze ematologiche dell'AF.

L'ossimetholone è comunemente usato nella gestione dell'AF poiché migliora la conta ematica, i globuli rossi e le piastrine. Tuttavia, il suo utilizzo è limitato dal suo elevato profilo di tossicità.

La metformina è un potenziale agente che riduce i livelli di entrambi i radiali cromosomici e le rotture nelle cellule AF e aumenta le dimensioni del compartimento delle cellule staminali ematopoietiche riducendo così la citopenia nei pazienti con AF.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Egitto
      • Alexandria, Egitto
        • Reclutamento
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egitto, 11566
        • Reclutamento
        • Ain Shams University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età: dai 5 ai 18 anni
  • Pazienti a cui viene diagnosticata l'anemia di Fanconi sulla base delle caratteristiche cliniche e confermata da un aumento delle rotture cromosomiche durante lo stress test con diepossibutano (DEB).
  • Presenza di citopenia (almeno uno dei seguenti: emoglobina (Hb) < 10 g/dl, conta piastrinica < 100 x 109/l o conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1,0 x 109/l
  • I pazienti che ricevono altre terapie, ad esempio androgeni, sono idonei all'arruolamento dopo un periodo di sospensione di un mese prima dell'inizio della metformina.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo.
  • Pazienti con evidenza di mielodisplasia, leucemia o altri tumori maligni concomitanti.
  • Pazienti che hanno una storia di reazioni allergiche alla metformina o composti simili.
  • Pazienti con una storia di ipoglicemia sintomatica nell'ultimo anno o ipoglicemia < 50 mg/dl allo screening e alle valutazioni di laboratorio al basale.
  • Pazienti con diabete mellito di tipo 1.
  • Pazienti con carenza di vitamina B12.
  • Pazienti con deficit di glucosio-6-fosfato deidrogenasi.
  • Pazienti con test di funzionalità renale anomali, inclusa la creatinina sierica, test di funzionalità epatica elevati, inclusi gli enzimi vivi (ALT o AST > 135 U/L, bilirubina totale > 1,5 volte il limite superiore della norma per l'età e/o pazienti con acidosi metabolica (bicarbonato < 17 meq/L sui gas nel sangue venoso).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo metformina
I pazienti riceveranno compresse di metformina a rilascio immediato per via orale per 24 settimane. La dose iniziale sarà di 500 mg una volta al giorno per tutti i pazienti e la dose verrà aumentata di 500 mg a settimana fino al raggiungimento della dose obiettivo (500 mg due volte al giorno per i pazienti di età < 10 anni e 1.000 mg due volte al giorno per i pazienti di età pari o superiore a 10 anni). più vecchio).
Droga: Metformina
I pazienti riceveranno compresse di metformina a rilascio immediato per via orale per 24 settimane. La dose iniziale sarà di 500 mg una volta al giorno per tutti i pazienti e la dose verrà aumentata di 500 mg a settimana fino al raggiungimento della dose obiettivo (500 mg due volte al giorno per i pazienti di età < 10 anni e 1.000 mg due volte al giorno per i pazienti di età pari o superiore a 10 anni). più vecchio)
Altri nomi:
  • Glucofago
Nessun intervento: Altro gruppo di trattamento
I pazienti riceveranno un trattamento di supporto come indicato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta ematologica (eritroide)
Lasso di tempo: 24 settimane
Risposta eritroide (pretrattamento, < 11 g/dl): aumento dell'Hgb > 1,5 g/dl o riduzione rilevante delle unità di trasfusioni di globuli rossi per un numero assoluto di almeno 4 trasfusioni di globuli rossi/8 settimane rispetto al numero di trasfusioni pretrattamento nella precedente 8 sett.
24 settimane
Risposta ematologica (piastrine)
Lasso di tempo: 24 settimane
Risposta piastrinica (pretrattamento, < 100x10e9/L): aumento assoluto di > 30 x 10e9/L per i pazienti che iniziano con > 20 x 10e9/L o aumento da < 20 x 10e9/L a > 20 x10e9/L e di almeno 100%
24 settimane
Risposta ematologica (conta dei neutrofili)
Lasso di tempo: 24 settimane
Risposta dei neutrofili (pretrattamento, < 1,0 x 10e9/L): aumento di almeno il 100% e un aumento assoluto > 0,5 x 10e9/L
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ain Shams University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 ottobre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

25 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 luglio 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FMASU MD 274/2022

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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