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Innocuité et efficacité de la metformine pour le traitement de la cytopénie chez les enfants et les adolescents atteints d'anémie de Fanconi

20 juillet 2024 mis à jour par: Ain Shams University
Essai contrôlé interventionnel prospectif ouvert non randomisé pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la metformine dans le traitement de la cytopénie chez les enfants et adolescents atteints d'anémie de Fanconi.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'anémie de Fanconi (AF) est une maladie génétique caractérisée par une insuffisance médullaire, une susceptibilité au cancer et des anomalies du développement. La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques offre un traitement curatif pour les complications hématologiques de l'AF.

L'oxymétholone est couramment utilisée dans la prise en charge de l'AF car elle améliore la numération globulaire, les globules rouges et les plaquettes. Cependant, son utilisation est limitée par son profil de toxicité élevé.

La metformine est un agent potentiel qui réduit les niveaux des rayons chromosomiques et des cassures dans les cellules AF et augmente la taille du compartiment des cellules souches hématopoïétiques, réduisant ainsi la cytopénie chez les patients atteints d'AF.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Egypte
      • Alexandria, Egypte
        • Recrutement
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egypte, 11566
        • Recrutement
        • Ain Shams University
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge : 5 à 18 ans
  • Patients chez qui une anémie de Fanconi est diagnostiquée sur la base de caractéristiques cliniques et confirmée par une augmentation des cassures chromosomiques lors des tests d'effort au diépoxybutane (DEB).
  • Présence d'une cytopénie (au moins un des éléments suivants : hémoglobine (Hb) < 10 g/dL, numération plaquettaire < 100 x 109/L ou nombre absolu de neutrophiles (ANC) < 1,0 x 109/L
  • Les patients recevant d'autres traitements, par exemple des androgènes, sont éligibles à l'inscription après une période de sevrage d'un mois avant le début du traitement par la metformine.

Critère d'exclusion:

  • Patients ayant subi une greffe de moelle osseuse.
  • Patients présentant des signes de myélodysplasie, de leucémie ou d'autres tumeurs malignes concomitantes.
  • Patients ayant des antécédents de réactions allergiques à la metformine ou à des composés similaires.
  • Patients ayant des antécédents d'hypoglycémie symptomatique au cours de l'année écoulée ou d'hypoglycémie < 50 mg/dL lors du dépistage et des évaluations de laboratoire de base.
  • Patients atteints de diabète sucré de type 1.
  • Patients présentant une carence en vitamine B12.
  • Patients présentant un déficit en glucose-6-phosphate déshydrogénase.
  • Patients présentant des tests anormaux de la fonction rénale, y compris la créatinine sérique, des tests de la fonction hépatique élevés, y compris des enzymes vivantes (ALT ou AST > 135 U/L, bilirubine totale > 1,5 x limite supérieure de la normale pour l'âge, et/ou patients présentant une acidose métabolique (bicarbonate < 17 meq/L sur les gaz du sang veineux).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe metformine
Les patients recevront des comprimés de metformine à libération immédiate par voie orale pendant 24 semaines. La dose initiale sera de 500 mg une fois par jour pour tous les patients et la dose sera augmentée de 500 mg par semaine jusqu'à ce que la dose cible soit atteinte (500 mg deux fois par jour pour les patients de < 10 ans et 1 000 mg deux fois par jour pour les patients de 10 ans ou plus). plus vieux).
Médicament: Metformine
Les patients recevront des comprimés de metformine à libération immédiate par voie orale pendant 24 semaines. La dose initiale sera de 500 mg une fois par jour pour tous les patients et la dose sera augmentée de 500 mg par semaine jusqu'à ce que la dose cible soit atteinte (500 mg deux fois par jour pour les patients de < 10 ans et 1 000 mg deux fois par jour pour les patients de 10 ans ou plus). plus vieux)
Autres noms:
  • Glucophage
Aucune intervention: Autre groupe de traitement
Les patients recevront un traitement de soutien comme indiqué

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse hématologique (érythroïde)
Délai: 24 semaines
Réponse érythroïde (prétraitement, < 11 g/dL) : augmentation de l'hémoglobine > 1,5 g/dL ou réduction pertinente des unités de transfusions de globules rouges d'un nombre absolu d'au moins 4 transfusions de globules rouges/8 semaines par rapport au nombre de transfusions de globules rouges de la période précédente. 8 semaines.
24 semaines
Réponse hématologique (plaquettes)
Délai: 24 semaines
Réponse plaquettaire (prétraitement, < 100 x 10e9/L) : Augmentation absolue de > 30 x 10e9/L pour les patients commençant avec > 20 x 10e9/L de plaquettes ou Augmentation de < 20 x 10e9/L à > 20 x 10e9/L et d'au moins 100%
24 semaines
Réponse hématologique (nombre de neutrophiles)
Délai: 24 semaines
Réponse des neutrophiles (prétraitement, < 1,0 x 10e9/L) : augmentation d'au moins 100 % et augmentation absolue > 0,5 x 10e9/L
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ain Shams University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 octobre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 juillet 2024

Première publication (Réel)

25 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 juillet 2024

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FMASU MD 274/2022

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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