Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost metforminu pro léčbu cytopenie u dětí a dospívajících s Fanconiho anémií

20. července 2024 aktualizováno: Ain Shams University
Prospektivní intervenční otevřená nerandomizovaná kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti metforminu při léčbě cytopenie u dětí a dospívajících s Fanconiho anémií.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Fanconiho anémie (FA) je genetické onemocnění charakterizované selháním kostní dřeně, náchylností k rakovině a vývojovými abnormalitami. Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk nabízí kurativní terapii hematologických komplikací FA.

Oxymetholon se běžně používá při léčbě FA, protože zlepšuje krevní obraz, červené krvinky a krevní destičky. Jeho použití je však omezeno jeho vysokým profilem toxicity.

Metformin je potenciální látka, která snižuje hladiny chromozomálních radiálů a zlomů v FA buňkách a zvyšuje velikost kompartmentu hematopoetických kmenových buněk, čímž snižuje cytopenii u pacientů s FA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Egypt
      • Alexandria, Egypt
        • Nábor
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egypt, 11566
        • Nábor
        • Ain Shams University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk: 5 až 18 let
  • Pacienti, u kterých je na základě klinických příznaků diagnostikována Fanconiho anémie a potvrzena zvýšeným chromozomálním zlomem při zátěžovém testování diepoxybutanu (DEB).
  • Přítomnost cytopenie (alespoň jeden z následujících: hemoglobin (Hb) < 10 g/dl, počet krevních destiček < 100 x 109/l nebo absolutní počet neutrofilů (ANC) < 1,0 x 109/l
  • Pacienti, kteří dostávají jiné terapie, např. androgeny, jsou způsobilí k zařazení po jednoměsíčním vymývacím období před zahájením léčby metforminem.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří podstoupili transplantaci kostní dřeně.
  • Pacienti se známkami myelodysplazie, leukémie nebo jiné souběžné malignity.
  • Pacienti, kteří mají v anamnéze alergické reakce na metformin nebo podobné sloučeniny.
  • Pacienti s anamnézou symptomatické hypoglykémie za poslední rok nebo hypoglykémie < 50 mg/dl při screeningu a výchozích laboratorních vyšetřeních.
  • Pacienti s diabetes mellitus 1. typu.
  • Pacienti s nedostatkem vitaminu B12.
  • Pacienti s deficitem glukóza-6-fosfátdehydrogenázy.
  • Pacienti s abnormálními testy funkce ledvin včetně sérového kreatininu, zvýšenými testy jaterních funkcí včetně živých enzymů (ALT nebo AST > 135 U/l, celkový bilirubin > 1,5 x horní hranice normálu pro věk a/nebo pacienti s metabolickou acidózou (bikarbonát < 17 meq/l na plyny z žilní krve).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Metforminová skupina
Pacienti budou dostávat tablety metforminu s okamžitým uvolňováním perorálně po dobu 24 týdnů. Počáteční dávka bude 500 mg jednou denně pro všechny pacienty a dávka se bude zvyšovat o 500 mg týdně, dokud nebude dosaženo cílové dávky (500 mg dvakrát denně pro pacienty ve věku < 10 let a 1000 mg dvakrát denně pro pacienty ve věku 10 let nebo starší).
Lék: Metformin
Pacienti budou dostávat tablety metforminu s okamžitým uvolňováním perorálně po dobu 24 týdnů. Počáteční dávka bude 500 mg jednou denně pro všechny pacienty a dávka se bude zvyšovat o 500 mg týdně, dokud nebude dosaženo cílové dávky (500 mg dvakrát denně pro pacienty ve věku < 10 let a 1000 mg dvakrát denně pro pacienty ve věku 10 let nebo starší)
Ostatní jména:
  • Glukofág
Žádný zásah: Jiná léčebná skupina
Pacienti budou dostávat podpůrnou léčbu, jak je indikováno

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hematologická odpověď (erytroidní)
Časové okno: 24 týdnů
Erytroidní odpověď (před léčbou, < 11 g/dl): zvýšení Hgb o > 1,5 g/dl nebo Relevantní snížení jednotek transfuzí červených krvinek o absolutní počet alespoň 4 transfuze červených krvinek/8 týdnů ve srovnání s počtem transfuzí před léčbou v předchozím 8 týd.
24 týdnů
Hematologická odpověď (trombocyty)
Časové okno: 24 týdnů
Odezva krevních destiček (před léčbou, < 100x10e9/l): Absolutní zvýšení > 30 x 10e9/l u pacientů počínaje > 20 x 10e9/l krevních destiček nebo zvýšení z < 20 x 10e9/l na > 20 x 10e9/l a min. 100%
24 týdnů
Hematologická odpověď (počet neutrofilů)
Časové okno: 24 týdnů
Neutrofilní odpověď (před léčbou, < 1,0 x 10e9/l): nejméně 100% nárůst a absolutní nárůst > 0,5 x 10e9/l
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ain Shams University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. října 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

25. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. července 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FMASU MD 274/2022

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit