難治性輸血依存性 NSAA の治療のためのロミプロスチムの研究

包含基準:

1. 年齢 18 歳以上、男性または女性。
2. 難治性輸血依存症と一致する診断 NSAA は、難治性を、適切な用量のシクロスポリン (3 ～ 5 mg/kg) による少なくとも 6 か月の事前の一次治療に反応せず、適切な用量のシクロスポリンで治療を受けた患者と定義しています。少なくとも 1 回のポビドンを 3 か月間服用します。 輸血依存の定義：平均して 8 週間ごとに少なくとも 1 成分の輸血があり、輸血依存の期間が 4 か月以上。
3. 登録時に以下の条件のうち少なくとも 1 つを満たしていること: ヘモグロビン <90 g/L、血小板 <30×10^9/L、好中球 <1.0×10^9/L。
4. 同意書に署名することに同意します。
5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) スコアは 0 ～ 2。

除外基準:

1. 骨髄異形成症候群（MDS）などの全血血球減少症のその他の原因。
2. クローン性血液学的骨髄疾患（MDS、AML）の細胞遺伝学的証拠の存在。
3. PNH クローン ≥50%。
4. 登録前の造血幹細胞移植（HSCT）。
5. ATGによる以前の治療。
6. 標準治療では制御できない感染または出血。
7. ロプロスチンに対するアレルギー。
8. 活動性HIV、HCV、HBV感染、肝硬変、門脈圧亢進症。
9. 5年以内の付随する悪性腫瘍、限局性皮膚基底細胞癌。
10. ベースライン時の肝臓および腎臓の機能は正常の 2 倍以上です。
11. 活動性感染症。
12. -血栓塞栓性イベント、心臓発作または脳卒中（抗リン脂質抗体症候群を含む）の過去の病歴、および現在の抗凝固薬の使用。
13. 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。
14. 3か月以内に別の臨床試験に参加する。