Une étude sur le Romiplostim pour le traitement des ANS réfractaires dépendants des transfusions
30 juillet 2024 mis à jour par: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Une étude monocentrique, prospective, ouverte et à un seul bras sur le Romiplostim pour le traitement de l'anémie aplasique non sévère (NSAA) réfractaire dépendante des transfusions
Efficacité et sécurité du Romiplostim dans le traitement des AINS réfractaires dépendants des transfusions.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
40
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Beijing
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Beijing, Beijing, Chine, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Oui
La description
Critère d'intégration:
- Âge ≥18 ans, homme ou femme.
- Diagnostic compatible avec une dépendance transfusionnelle réfractaire La NSAA définit les patients réfractaires comme des patients qui n'ont pas répondu à un traitement de première intention antérieur d'au moins 6 mois avec des doses adéquates de cyclosporine (3 à 5 mg/kg) et qui ont été traités avec une dose adéquate de au moins une povidone pendant 3 mois. Définition de la dépendance transfusionnelle : transfusion d'au moins 1 composant en moyenne toutes les 8 semaines et durée de la dépendance transfusionnelle ≥ 4 mois.
- Remplissez au moins une des conditions suivantes au moment de l'inscription : hémoglobine <90 g/L, plaquettes <30×10^9/L, neutrophiles <1,0×10^9/L.
- Acceptez de signer le formulaire de consentement.
- Un score de 0-2 de l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
Critère d'exclusion:
- Autres causes de cytopénie du sang total, telles que les syndromes myélodysplasiques (SMD).
- Présence de preuves cytogénétiques de troubles hématologiques clonaux de la moelle osseuse (MDS, AML).
- Clones HPN ≥50 %.
- Transplantation de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) avant l'inscription.
- Traitement préalable par ATG.
- Infection ou hémorragie non contrôlée par le traitement standard.
- Allergie à la roprostine.
- Infection active par le VIH, le VHC ou le VHB ou cirrhose ou hypertension portale.
- Toute tumeur maligne concomitante, carcinome basocellulaire localisé de la peau dans les 5 ans.
- Fonction hépatique et rénale au départ plus de deux fois normale.
- Infection active.
- Antécédents d'événements thromboemboliques, de crise cardiaque ou d'accident vasculaire cérébral (y compris le syndrome des anticorps antiphospholipides) et utilisation actuelle d'anticoagulants.
- Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes).
- Participation à un autre essai clinique dans les 3 mois.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe Romiplostim
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Les patients inscrits recevront du Romiplostim (20 µg/kg par voie sous-cutanée une fois par semaine) pendant au moins 3 mois.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse global (TRO)
Délai: 3 mois
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Le taux de réponse global (ORR) a été défini comme le rapport réponse complète (CR) + réponse partielle (PR). Le CR a été défini comme un taux d'hémoglobine ≥ 120 g/L, un nombre de neutrophiles > 1,5 × 10^9/L et un nombre de plaquettes. >150 × 10^9/L chez les patients n'ayant pas reçu de transfusion. Le PR a été défini comme n'étant pas dépendant de la transfusion (s'il en était auparavant dépendant), ou le doublement ou la normalisation d'au moins une lignée cellulaire ou l'augmentation de la ligne de base, ou la valeur initiale. ANC <0,5 × 10^9/L augmenté d'au moins 0,5 × 10^9/L après le traitement, ou PLT initial <20 × 10^9/L augmenté d'au moins 20 × 10^9/L après le traitement.
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3 mois
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Taux de réponse global (TRO)
Délai: 6 mois
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Le taux de réponse global (ORR) a été défini comme le rapport réponse complète (CR) + réponse partielle (PR). Le CR a été défini comme un taux d'hémoglobine ≥ 120 g/L, un nombre de neutrophiles > 1,5 × 10^9/L et un nombre de plaquettes. >150 × 10^9/L chez les patients n'ayant pas reçu de transfusion. Le PR a été défini comme n'étant pas dépendant de la transfusion (s'il en était auparavant dépendant), ou le doublement ou la normalisation d'au moins une lignée cellulaire ou l'augmentation de la ligne de base, ou la valeur initiale. ANC <0,5 × 10^9/L augmenté d'au moins 0,5 × 10^9/L après le traitement, ou PLT initial <20 × 10^9/L augmenté d'au moins 20 × 10^9/L après le traitement.
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6 mois
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CRR
Délai: 3 mois
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La CR était définie comme un taux d'hémoglobine ≥ 120 g/L, un nombre de neutrophiles > 1,5 × 10 ^ 9/L et un nombre de plaquettes > 150 × 10 ^ 9/L chez les patients n'ayant pas reçu de transfusion.
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3 mois
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CRR
Délai: 6 mois
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La CR était définie comme un taux d'hémoglobine ≥ 120 g/L, un nombre de neutrophiles > 1,5 × 10 ^ 9/L et un nombre de plaquettes > 150 × 10 ^ 9/L chez les patients n'ayant pas reçu de transfusion.
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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événements de sécurité
Délai: 3 mois
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par CTCAE v4.0
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3 mois
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événements de sécurité
Délai: 6 mois
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par CTCAE v4.0
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Young NS. Aplastic anaemia. Lancet. 1995 Jul 22;346(8969):228-32. doi: 10.1016/s0140-6736(95)91273-8. No abstract available.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Bacigalupo A. How I treat acquired aplastic anemia. Blood. 2017 Mar 16;129(11):1428-1436. doi: 10.1182/blood-2016-08-693481. Epub 2017 Jan 17.
- Yang C, Zhang X. Incidence survey of aplastic anemia in China. Chin Med Sci J. 1991 Dec;6(4):203-7.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
2 août 2024
Achèvement primaire (Estimé)
30 mars 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 juillet 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 juillet 2024
Première publication (Réel)
2 août 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 août 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 juillet 2024
Dernière vérification
1 juillet 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LRA-2024-002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .