Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie romiplostymu w leczeniu opornych na leczenie NSAA zależnych od transfuzji

30 lipca 2024 zaktualizowane przez: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Jednoośrodkowe, prospektywne, otwarte, jednoramienne badanie dotyczące stosowania romiplostymu w leczeniu opornej na leczenie nieciężkiej niedokrwistości aplastycznej zależnej od transfuzji (NSAA)

Skuteczność i bezpieczeństwo romiplostymu w leczeniu opornych na leczenie NSAA zależnych od transfuzji.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥18 lat, mężczyzna lub kobieta.
  2. Diagnoza zgodna z oporną na leczenie zależnością od transfuzji NSAA definiuje opornych na leczenie jako pacjentów, którzy nie zareagowali na wcześniejsze leczenie pierwszego rzutu odpowiednimi dawkami cyklosporyny (3-5 mg/kg) przez co najmniej 6 miesięcy i którzy byli leczeni odpowiednią dawką co najmniej jeden powidon przez 3 miesiące. Definicja uzależnienia od transfuzji: transfuzja co najmniej 1 składnika średnio co 8 tygodni i czas trwania uzależnienia od transfuzji ≥ 4 miesiące.
  3. W momencie rejestracji spełniać co najmniej jeden z poniższych warunków: hemoglobina <90 g/L, płytki krwi <30×10^9/L, neutrofile <1,0×10^9/L.
  4. Wyraź zgodę na podpisanie formularza zgody.
  5. Wynik Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) na poziomie 0-2.

Kryteria wyłączenia:

  1. Inne przyczyny cytopenii pełnej krwi, takie jak zespoły mielodysplastyczne (MDS).
  2. Obecność dowodów cytogenetycznych na klonalne hematologiczne zaburzenia szpiku kostnego (MDS, AML).
  3. Klony PNH ≥50%.
  4. Przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) przed rejestracją.
  5. Wcześniejsze leczenie ATG.
  6. Zakażenie lub krwotok niekontrolowany standardowym leczeniem.
  7. Alergia na roprostynę.
  8. Aktywne zakażenie wirusem HIV, HCV lub HBV lub marskość wątroby lub nadciśnienie wrotne.
  9. Każdy współistniejący nowotwór złośliwy, zlokalizowany rak podstawnokomórkowy skóry w ciągu 5 lat.
  10. Wyjściowa czynność wątroby i nerek ponad dwukrotnie większa od normy.
  11. Aktywna infekcja.
  12. Przebyte w przeszłości zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, zawał serca lub udar (w tym zespół przeciwciał antyfosfolipidowych) i obecne stosowanie leków przeciwzakrzepowych.
  13. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią (karmiące piersią).
  14. Udział w kolejnym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa romiplostymu
Lek: Romiplostym
Włączeni pacjenci będą otrzymywać Romiplostym (20 µg/kg podskórnie raz w tygodniu) przez co najmniej 3 miesiące.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: 3 miesiące
Całkowity odsetek odpowiedzi (ORR) zdefiniowano jako stosunek odpowiedzi całkowitej (CR) + odpowiedzi częściowej (PR). CR zdefiniowano jako poziom hemoglobiny ≥120 g/l, liczbę neutrofilów >1,5 × 10^9/l i liczbę płytek krwi >150 × 10^9/l u pacjentów, którzy nie otrzymali transfuzji. ​​PR definiowano jako niezależny od transfuzji (jeśli był wcześniej zależny od transfuzji) lub podwojenie lub normalizację co najmniej jednej linii komórkowej lub wzrost wartości wyjściowej, lub początkowe ANC <0,5 × 10^9/L zwiększone o co najmniej 0,5 × 10^9/L po leczeniu lub początkowe PLT <20 × 10^9/L zwiększone o co najmniej 20 × 10^9/L po leczeniu.
3 miesiące
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Całkowity odsetek odpowiedzi (ORR) zdefiniowano jako stosunek odpowiedzi całkowitej (CR) + odpowiedzi częściowej (PR). CR zdefiniowano jako poziom hemoglobiny ≥120 g/l, liczbę neutrofilów >1,5 × 10^9/l i liczbę płytek krwi >150 × 10^9/l u pacjentów, którzy nie otrzymali transfuzji. ​​PR definiowano jako niezależny od transfuzji (jeśli był wcześniej zależny od transfuzji) lub podwojenie lub normalizację co najmniej jednej linii komórkowej lub wzrost wartości wyjściowej, lub początkowe ANC <0,5 × 10^9/L zwiększone o co najmniej 0,5 × 10^9/L po leczeniu lub początkowe PLT <20 × 10^9/L zwiększone o co najmniej 20 × 10^9/L po leczeniu.
6 miesięcy
CRR
Ramy czasowe: 3 miesiące
CR definiowano jako poziom hemoglobiny ≥120 g/l, liczbę neutrofilów >1,5 × 10^9/l i liczbę płytek krwi >150 × 10^9/l u pacjentów, którzy nie otrzymali transfuzji.
3 miesiące
CRR
Ramy czasowe: 6 miesięcy
CR definiowano jako poziom hemoglobiny ≥120 g/l, liczbę neutrofilów >1,5 × 10^9/l i liczbę płytek krwi >150 × 10^9/l u pacjentów, którzy nie otrzymali transfuzji.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wydarzenia związane z bezpieczeństwem
Ramy czasowe: 3 miesiące
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, zgodnie z oceną CTCAE v4.0
3 miesiące
wydarzenia związane z bezpieczeństwem
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, zgodnie z oceną CTCAE v4.0
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

2 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LRA-2024-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia aplastyczna

Badania kliniczne na Romiplostym

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj