Romiplostiimin tutkimus refraktaarisen verensiirrosta riippuvaisen NSAA:n hoitoon
tiistai 30. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Yhden keskuksen tuleva, avoin, yhden haaran romiplostiimin tutkimus refraktaarisen verensiirrosta riippuvaisen ei-vaikean aplastisen anemian (NSAA) hoitoon
Romiplostiimin teho ja turvallisuus refraktorisen verensiirrosta riippuvaisen NSAA:n hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
40
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥18 vuotta, mies tai nainen.
- Diagnoosi, joka on yhdenmukainen refraktaarisen verensiirtoriippuvuuden kanssa NSAA määrittelee refraktaariseksi potilaiksi, jotka eivät ole saaneet vastetta vähintään 6 kuukauden aikaisempaan ensilinjan hoitoon riittävillä syklosporiiniannoksilla (3-5 mg/kg) ja joita on hoidettu riittävällä annoksella vähintään yksi povidoni 3 kuukauden ajan. Transfuusioriippuvuuden määritelmä: vähintään 1 komponenttisiirto keskimäärin 8 viikon välein ja verensiirtoriippuvuuden kesto ≥ 4 kuukautta.
- Täytä vähintään yksi seuraavista ehdoista ilmoittautumisen yhteydessä: hemoglobiini <90 g/l, verihiutaleet <30×10^9/l, neutrofiilit <1,0×10^9/l.
- Suostu allekirjoittamaan suostumuslomake.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) -pisteet 0-2.
Poissulkemiskriteerit:
- Muut kokoveren sytopenian syyt, kuten myelodysplastiset oireyhtymät (MDS).
- Sytogeneettiset todisteet klonaalisista hematologisista luuydinhäiriöistä (MDS, AML).
- PNH-kloonit ≥50 %.
- Hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) ennen ilmoittautumista.
- Aikaisempi hoito ATG:llä.
- Infektio tai verenvuoto, jota ei voida hallita tavanomaisella hoidolla.
- Allergia roprostiinille.
- Aktiivinen HIV-, HCV- tai HBV-infektio tai kirroosi tai portaalihypertensio.
- Mikä tahansa samanaikainen pahanlaatuinen kasvain, paikallinen ihon tyvisolusyöpä 5 vuoden sisällä.
- Maksan ja munuaisten toiminta lähtötilanteessa on yli kaksi kertaa normaali.
- Aktiivinen infektio.
- Aiemmat tromboemboliset tapahtumat, sydänkohtaus tai aivohalvaus (mukaan lukien antifosfolipidivasta-aineoireyhtymä) ja nykyinen antikoagulanttien käyttö.
- Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden sisällä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Romiplostim ryhmä
|
Ilmoittautuneille potilaille annetaan Romiplostim-valmistetta (20 µg/kg ihon alle kerran viikossa) vähintään 3 kuukauden ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen vastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Kokonaisvasteprosentti (ORR) määriteltiin täydellisen vasteen (CR) + osittaisen vasteen (PR) suhteeksi. CR määriteltiin hemoglobiinitasoksi ≥120 g/l, neutrofiilien määräksi >1,5 × 10^9/l ja verihiutaleiden määräksi. >150 × 10^9/l potilailla, jotka eivät saaneet verensiirtoa. PR määriteltiin olevan verensiirrosta riippumaton (jos aiemmin verensiirrosta riippuvainen) tai vähintään yhden solulinjan tai lähtötason nousun kaksinkertaistamiseksi tai normalisoitumiseksi tai alkuvaiheessa. ANC <0,5 × 10^9/L lisääntyi vähintään 0,5 × 10^9/l hoidon jälkeen, tai alkuperäinen PLT <20 × 10^9/L kasvoi vähintään 20 × 10^9/l hoidon jälkeen.
|
3 kuukautta
|
|
Yleinen vastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kokonaisvasteprosentti (ORR) määriteltiin täydellisen vasteen (CR) + osittaisen vasteen (PR) suhteeksi. CR määriteltiin hemoglobiinitasoksi ≥120 g/l, neutrofiilien määräksi >1,5 × 10^9/l ja verihiutaleiden määräksi. >150 × 10^9/l potilailla, jotka eivät saaneet verensiirtoa. PR määriteltiin olevan verensiirrosta riippumaton (jos aiemmin verensiirrosta riippuvainen) tai vähintään yhden solulinjan tai lähtötason nousun kaksinkertaistamiseksi tai normalisoitumiseksi tai alkuvaiheessa. ANC <0,5 × 10^9/L lisääntyi vähintään 0,5 × 10^9/l hoidon jälkeen, tai alkuperäinen PLT <20 × 10^9/L kasvoi vähintään 20 × 10^9/l hoidon jälkeen.
|
6 kuukautta
|
|
CRR
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
CR määriteltiin hemoglobiinitasoksi ≥120 g/l, neutrofiilien määräksi >1,5 × 10^9/l ja verihiutaleiden määräksi >150 × 10^9/l potilailla, jotka eivät saaneet verensiirtoa.
|
3 kuukautta
|
|
CRR
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
CR määriteltiin hemoglobiinitasoksi ≥120 g/l, neutrofiilien määräksi >1,5 × 10^9/l ja verihiutaleiden määräksi >150 × 10^9/l potilailla, jotka eivät saaneet verensiirtoa.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
turvallisuustapahtumat
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna
|
3 kuukautta
|
|
turvallisuustapahtumat
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Young NS. Aplastic anaemia. Lancet. 1995 Jul 22;346(8969):228-32. doi: 10.1016/s0140-6736(95)91273-8. No abstract available.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Bacigalupo A. How I treat acquired aplastic anemia. Blood. 2017 Mar 16;129(11):1428-1436. doi: 10.1182/blood-2016-08-693481. Epub 2017 Jan 17.
- Yang C, Zhang X. Incidence survey of aplastic anemia in China. Chin Med Sci J. 1991 Dec;6(4):203-7.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Perjantai 2. elokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. maaliskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 24. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 2. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 2. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LRA-2024-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .