此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

罗米司亭治疗难治性输血依赖性 NSAA 的研究

2024年7月30日 更新者：Bing Han、Peking Union Medical College Hospital

Romiplostim 治疗难治性输血依赖性非严重再生障碍性贫血 (NSAA) 的单中心、前瞻性、开放标签、单组研究

Romiplostim 治疗难治性输血依赖性 NSAA 的疗效和安全性。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

40

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100730
        • Peking Union Medical College Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

是的

描述

纳入标准：

  1. 年龄≥18岁，男女不限。
  2. 诊断与难治性输血依赖一致 NSAA 将难治性定义为对至少 6 个月的足够剂量的环孢素（3-5 mg/kg）一线治疗没有反应并且已经接受足够剂量的环孢素治疗的患者至少服用 3 个月聚维酮。 输血依赖的定义：平均每8周至少进行1次成分输血且输血依赖持续时间≥4个月。
  3. 入组时至少满足以下条件之一：血红蛋白<90 g/L、血小板<30×10^9/L、中性粒细胞<1.0×10^9/L。
  4. 同意签署同意书。
  5. 东部肿瘤合作组 (ECOG) 评分为 0-2。

排除标准：

  1. 全血细胞减少症的其他原因，例如骨髓增生异常综合征 (MDS)。
  2. 存在克隆性血液学骨髓疾病（MDS、AML）的细胞遗传学证据。
  3. PNH 克隆≥50%。
  4. 入组前进行造血干细胞移植（HSCT）。
  5. 事先接受 ATG 治疗。
  6. 标准治疗无法控制感染或出血。
  7. 对罗前列素过敏。
  8. 活动性 HIV、HCV 或 HBV 感染或肝硬化或门静脉高压症。
  9. 5 年内任何伴随的恶性肿瘤、局部皮肤基底细胞癌。
  10. 基线时的肝肾功能是正常值的两倍以上。
  11. 活动性感染。
  12. 既往有血栓栓塞事件、心脏病发作或中风（包括抗磷脂抗体综合征）史以及目前使用抗凝剂。
  13. 孕妇或哺乳期（哺乳期）妇女。
  14. 3个月内参加另一项临床试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：罗米司亭组
药品：罗米司亭
入组患者将接受 Romiplostim（20 µg/kg，皮下注射，每周一次）至少 3 个月。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
总体缓解率 (ORR)
大体时间：3个月
总缓解率（ORR）定义为完全缓解（CR）+部分缓解（PR）的比率。CR定义为血红蛋白水平≥120 g/L、中性粒细胞计数>1.5 × 10^9/L且血小板计数未接受输血的患者>150 × 10^9/L。PR被定义为不依赖于输血（如果以前依赖于输血），或至少一种细胞系加倍或正常化或基线增加，或初始ANC <0.5 × 10^9/L 治疗后增加至少 0.5 × 10^9/L，或初始 PLT <20 × 10^9/L 治疗后增加至少 20 × 10^9/L。
3个月
总体缓解率 (ORR)
大体时间：6个月
总缓解率（ORR）定义为完全缓解（CR）+部分缓解（PR）的比率。CR定义为血红蛋白水平≥120 g/L、中性粒细胞计数>1.5 × 10^9/L且血小板计数未接受输血的患者>150 × 10^9/L。PR被定义为不依赖于输血（如果以前依赖于输血），或至少一种细胞系加倍或正常化或基线增加，或初始ANC <0.5 × 10^9/L 治疗后增加至少 0.5 × 10^9/L，或初始 PLT <20 × 10^9/L 治疗后增加至少 20 × 10^9/L。
6个月
CRR
大体时间：3个月
CR定义为未接受输血的患者血红蛋白水平≥120 g/L，中性粒细胞计数>1.5×10^9/L，血小板计数>150×10^9/L。
3个月
CRR
大体时间：6个月
CR定义为未接受输血的患者血红蛋白水平≥120 g/L，中性粒细胞计数>1.5×10^9/L，血小板计数>150×10^9/L。
6个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
安全事件
大体时间：3个月
根据 CTCAE v4.0 评估，出现治疗相关不良事件的参与者人数
3个月
安全事件
大体时间：6个月
根据 CTCAE v4.0 评估，出现治疗相关不良事件的参与者人数
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Peking Union Medical College Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年8月2日

初级完成 (估计的)

2025年3月30日

研究完成 (估计的)

2025年12月31日

研究注册日期

首次提交

2024年7月24日

首先提交符合 QC 标准的

2024年7月30日

首次发布 (实际的)

2024年8月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年8月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年7月30日

最后验证

2024年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LRA-2024-002

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅