Eine Studie zu Romiplostim zur Behandlung refraktärer transfusionsabhängiger NSAA

Einschlusskriterien:

1. Alter ≥18 Jahre, männlich oder weiblich.
2. Diagnose im Einklang mit refraktärer Transfusionsabhängigkeit. Die NSAA definiert refraktär als Patienten, die auf eine mindestens 6-monatige vorherige Erstlinienbehandlung mit ausreichenden Dosen Ciclosporin (3–5 mg/kg) nicht angesprochen haben und mit einer ausreichenden Dosis behandelt wurden mindestens ein Povidon für 3 Monate. Definition der Transfusionsabhängigkeit: mindestens 1 Komponententransfusion im Durchschnitt alle 8 Wochen und Dauer der Transfusionsabhängigkeit ≥ 4 Monate.
3. Erfüllen Sie zum Zeitpunkt der Einschreibung mindestens eine der folgenden Bedingungen: Hämoglobin <90 g/L, Blutplättchen <30×10^9/L, Neutrophile <1,0×10^9/L.
4. Stimmen Sie der Unterzeichnung des Einverständnisformulars zu.
5. Ein ECOG-Score (Eastern Cooperative Oncology Group) von 0-2.

Ausschlusskriterien:

1. Andere Ursachen für Vollblutzytopenie, wie zum Beispiel myelodysplastische Syndrome (MDS).
2. Vorliegen zytogenetischer Hinweise auf klonale hämatologische Knochenmarksstörungen (MDS, AML).
3. PNH-Klone ≥50 %.
4. Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) vor der Einschreibung.
5. Vorherige Behandlung mit ATG.
6. Infektion oder Blutung, die durch eine Standardtherapie nicht kontrolliert werden kann.
7. Allergie gegen Roprostin.
8. Aktive HIV-, HCV- oder HBV-Infektion oder Zirrhose oder portale Hypertonie.
9. Jede begleitende maligne Erkrankung, lokalisiertes Basalzellkarzinom der Haut innerhalb von 5 Jahren.
10. Leber- und Nierenfunktion zu Studienbeginn mehr als doppelt so hoch wie normal.
11. Aktive Infektion.
12. Thromboembolische Ereignisse, Herzinfarkt oder Schlaganfall (einschließlich Antiphospholipid-Antikörper-Syndrom) in der Vorgeschichte und aktuelle Einnahme von Antikoagulanzien.
13. Schwangere oder stillende Frauen.
14. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 3 Monaten.