A romiplosztim vizsgálata a refrakter transzfúziótól függő NSAA kezelésére
2024. július 30. frissítette: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Egyközpontú, prospektív, nyílt, egykarú vizsgálat a romiplosztimról a refrakter transzfúziótól függő, nem súlyos aplasztikus anaemia (NSAA) kezelésére
A Romiplostim hatékonysága és biztonságossága a refrakter transzfúziótól függő NSAA kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
40
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kína, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥18 év, férfi vagy nő.
- A refrakter transzfúziós függőségnek megfelelő diagnózis Az NSAA refrakternek tekinti azokat a betegeket, akik legalább 6 hónapig nem reagáltak a megfelelő dózisú (3-5 mg/ttkg) ciklosporinnal végzett első vonalbeli kezelésre, és akiket megfelelő adaggal kezeltek. legalább egy povidon 3 hónapig. A transzfúziós függőség meghatározása: legalább 1 komponens transzfúzió átlagosan 8 hetente, és a transzfúziós függőség időtartama ≥ 4 hónap.
- A beiratkozáskor teljesíteni kell a következő feltételek közül legalább egyet: hemoglobin <90 g/l, vérlemezkék <30×10^9/l, neutrofilek <1,0×10^9/L.
- Fogadja el a hozzájárulási űrlap aláírását.
- A Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) pontszáma 0-2.
Kizárási kritériumok:
- A teljes vér citopéniájának egyéb okai, mint például a mielodiszplasztikus szindrómák (MDS).
- A klonális hematológiai csontvelő-rendellenességek (MDS, AML) citogenetikai bizonyítékai.
- PNH klónok ≥50%.
- Hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) a felvétel előtt.
- Előzetes kezelés ATG-vel.
- Fertőzés vagy vérzés, amelyet a standard terápia nem kontrollált.
- Allergia a roprostinra.
- Aktív HIV, HCV vagy HBV fertőzés vagy cirrhosis vagy portális hipertónia.
- Bármilyen egyidejű rosszindulatú daganat, lokalizált bőr bazálissejtes karcinóma 5 éven belül.
- A máj- és vesefunkció a kiinduláskor több mint kétszerese a normálisnak.
- Aktív fertőzés.
- Korábbi thromboemboliás események, szívroham vagy szélütés (beleértve az antifoszfolipid antitest szindrómát) és a véralvadásgátlók jelenlegi alkalmazása.
- Terhes vagy szoptató (szoptató) nők.
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban 3 hónapon belül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Romiplosztim csoport
|
A bevont betegek Romiplostim-ot kapnak (20 µg/ttkg szubkután hetente egyszer) legalább 3 hónapig.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános válaszadási arány (ORR)
Időkeret: 3 hónap
|
Az általános válaszarányt (ORR) a teljes válasz (CR) + részleges válasz (PR) arányaként határozták meg. A CR-t a hemoglobinszint ≥120 g/l, a neutrofilek száma >1,5 × 10^9/l és a vérlemezkeszám. >150 × 10^9/L azoknál a betegeknél, akik nem kaptak transzfúziót. A PR-t úgy határozták meg, hogy nem transzfúziófüggő (ha korábban transzfúziófüggő), vagy legalább egy sejtvonal vagy az alapvonal növekedésének megduplázódása vagy normalizálása, vagy kezdeti Az ANC <0,5 × 10^9/L legalább 0,5 × 10^9/L-rel nőtt a kezelés után, vagy a kezdeti PLT <20 × 10^9/L legalább 20 × 10^9/L-rel nőtt a kezelés után.
|
3 hónap
|
|
Általános válaszadási arány (ORR)
Időkeret: 6 hónap
|
Az általános válaszarányt (ORR) a teljes válasz (CR) + részleges válasz (PR) arányaként határozták meg. A CR-t a hemoglobinszint ≥120 g/l, a neutrofilek száma >1,5 × 10^9/l és a vérlemezkeszám. >150 × 10^9/L azoknál a betegeknél, akik nem kaptak transzfúziót. A PR-t úgy határozták meg, hogy nem transzfúziófüggő (ha korábban transzfúziófüggő), vagy legalább egy sejtvonal vagy az alapvonal növekedésének megduplázódása vagy normalizálása, vagy kezdeti Az ANC <0,5 × 10^9/L legalább 0,5 × 10^9/L-rel nőtt a kezelés után, vagy a kezdeti PLT <20 × 10^9/L legalább 20 × 10^9/L-rel nőtt a kezelés után.
|
6 hónap
|
|
CRR
Időkeret: 3 hónap
|
A CR-t a hemoglobinszint ≥120 g/l, a neutrofilszám >1,5 × 10^9/l és a vérlemezkeszám >150 × 10^9/l értékként határozták meg azoknál a betegeknél, akik nem kaptak transzfúziót.
|
3 hónap
|
|
CRR
Időkeret: 6 hónap
|
A CR-t a hemoglobinszint ≥120 g/l, a neutrofilszám >1,5 × 10^9/l és a vérlemezkeszám >150 × 10^9/l értékként határozták meg azoknál a betegeknél, akik nem kaptak transzfúziót.
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
biztonsági események
Időkeret: 3 hónap
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint
|
3 hónap
|
|
biztonsági események
Időkeret: 6 hónap
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Young NS. Aplastic anaemia. Lancet. 1995 Jul 22;346(8969):228-32. doi: 10.1016/s0140-6736(95)91273-8. No abstract available.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Bacigalupo A. How I treat acquired aplastic anemia. Blood. 2017 Mar 16;129(11):1428-1436. doi: 10.1182/blood-2016-08-693481. Epub 2017 Jan 17.
- Yang C, Zhang X. Incidence survey of aplastic anemia in China. Chin Med Sci J. 1991 Dec;6(4):203-7.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2024. augusztus 2.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. március 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. július 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. július 30.
Első közzététel (Tényleges)
2024. augusztus 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. augusztus 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. július 30.
Utolsó ellenőrzés
2024. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LRA-2024-002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .