En studie av Romiplostim för behandling av refraktär transfusionsberoende NSAA
30 juli 2024 uppdaterad av: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
En en-center, prospektiv, öppen, enarmad studie av Romiplostim för behandling av refraktär transfusionsberoende icke-svår aplastisk anemi (NSAA)
Effekt och säkerhet av Romiplostim vid behandling av refraktär transfusionsberoende NSAA.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
40
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥18 år, man eller kvinna.
- Diagnos förenlig med refraktärt transfusionsberoende NSAA definierar refraktär som patienter som inte har svarat på minst 6 månaders tidigare förstahandsbehandling med adekvata doser av ciklosporin (3-5 mg/kg) och som har behandlats med en adekvat dos av minst en povidon i 3 månader. Definition av transfusionsberoende: minst 1 komponenttransfusion i genomsnitt var 8:e vecka och transfusionsberoendes varaktighet ≥ 4 månader.
- Uppfylla minst ett av följande villkor vid tidpunkten för inskrivningen: hemoglobin <90 g/L, trombocyter <30×10^9/L, neutrofiler <1,0×10^9/L.
- Gå med på att underteckna samtyckesformuläret.
- En Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) poäng på 0-2.
Exklusions kriterier:
- Andra orsaker till helblodscytopeni, såsom myelodysplastiska syndrom (MDS).
- Förekomst av cytogenetiska bevis för klonala hematologiska benmärgsstörningar (MDS, AML).
- PNH-kloner ≥50%.
- Hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) före inskrivning.
- Tidigare behandling med ATG.
- Infektion eller blödning okontrollerad av standardterapi.
- Allergi mot roprostin.
- Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infektion eller cirros eller portal hypertoni.
- Eventuell samtidig malignitet, lokaliserat basalcellscancer i huden inom 5 år.
- Lever- och njurfunktion vid baslinjen som är mer än två gånger normal.
- Aktiv infektion.
- Tidigare tromboemboliska händelser, hjärtinfarkt eller stroke (inklusive antifosfolipidantikroppssyndrom) och nuvarande användning av antikoagulantia.
- Gravida eller ammande (ammande) kvinnor.
- Deltagande i ytterligare en klinisk prövning inom 3 månader.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Romiplostim grupp
|
Rekryterade patienter kommer att ges Romiplostim (20 µg/kg subkutant en gång i veckan) i minst 3 månader.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: 3 månader
|
Övergripande svarsfrekvens (ORR) definierades som förhållandet mellan fullständigt svar (CR) + partiellt svar (PR). CR definierades som en hemoglobinnivå ≥120 g/L, neutrofilantal >1,5 × 10^9/L och trombocytantal >150 × 10^9/L hos patienter som inte fick en transfusion.PR definierades som att inte vara transfusionsberoende (om tidigare transfusionsberoende), eller fördubbling eller normalisering av minst en cellinje eller baslinjeökning, eller initial ANC <0,5 × 10^9/L ökade med minst 0,5 × 10^9/L efter behandling, eller initial PLT <20 × 10^9/L ökade med minst 20 × 10^9/L efter behandling.
|
3 månader
|
|
Övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: 6 månader
|
Övergripande svarsfrekvens (ORR) definierades som förhållandet mellan fullständigt svar (CR) + partiellt svar (PR). CR definierades som en hemoglobinnivå ≥120 g/L, neutrofilantal >1,5 × 10^9/L och trombocytantal >150 × 10^9/L hos patienter som inte fick en transfusion.PR definierades som att inte vara transfusionsberoende (om tidigare transfusionsberoende), eller fördubbling eller normalisering av minst en cellinje eller baslinjeökning, eller initial ANC <0,5 × 10^9/L ökade med minst 0,5 × 10^9/L efter behandling, eller initial PLT <20 × 10^9/L ökade med minst 20 × 10^9/L efter behandling.
|
6 månader
|
|
CRR
Tidsram: 3 månader
|
CR definierades som en hemoglobinnivå ≥120 g/L, neutrofilantal >1,5 × 10^9/L och trombocytantal >150 × 10^9/L hos patienter som inte fick en transfusion.
|
3 månader
|
|
CRR
Tidsram: 6 månader
|
CR definierades som en hemoglobinnivå ≥120 g/L, neutrofilantal >1,5 × 10^9/L och trombocytantal >150 × 10^9/L hos patienter som inte fick en transfusion.
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
säkerhetshändelser
Tidsram: 3 månader
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
|
3 månader
|
|
säkerhetshändelser
Tidsram: 6 månader
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Young NS. Aplastic anaemia. Lancet. 1995 Jul 22;346(8969):228-32. doi: 10.1016/s0140-6736(95)91273-8. No abstract available.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Bacigalupo A. How I treat acquired aplastic anemia. Blood. 2017 Mar 16;129(11):1428-1436. doi: 10.1182/blood-2016-08-693481. Epub 2017 Jan 17.
- Yang C, Zhang X. Incidence survey of aplastic anemia in China. Chin Med Sci J. 1991 Dec;6(4):203-7.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
2 augusti 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
30 mars 2025
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 juli 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 juli 2024
Första postat (Faktisk)
2 augusti 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 augusti 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 juli 2024
Senast verifierad
1 juli 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LRA-2024-002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .