Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Romiplostim til behandling af refraktær transfusionsafhængig NSAA

30. juli 2024 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Et enkelt-center, prospektivt, åbent, enkeltarmsstudie af Romiplostim til behandling af refraktær transfusionsafhængig ikke-svær aplastisk anæmi (NSAA)

Effekt og sikkerhed af Romiplostim til behandling af refraktær transfusionsafhængig NSAA.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 år, mand eller kvinde.
  2. Diagnose i overensstemmelse med refraktær transfusionsafhængighed NSAA definerer refraktær som patienter, der ikke har reageret på mindst 6 måneders forudgående førstelinjebehandling med tilstrækkelige doser cyclosporin (3-5 mg/kg), og som er blevet behandlet med en passende dosis af mindst én povidon i 3 måneder. Definition af transfusionsafhængighed: mindst 1 komponent transfusion i gennemsnit hver 8. uge og varighed af transfusionsafhængighed ≥ 4 måneder.
  3. Opfyld mindst én af følgende betingelser på tilmeldingstidspunktet: hæmoglobin <90 g/L, blodplader <30×10^9/L, neutrofiler <1,0×10^9/L.
  4. Accepter at underskrive samtykkeerklæringen.
  5. En Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0-2.

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre årsager til fuldblodscytopeni, såsom myelodysplastiske syndromer (MDS).
  2. Tilstedeværelse af cytogenetisk bevis for klonale hæmatologiske knoglemarvsforstyrrelser (MDS, AML).
  3. PNH-kloner ≥50%.
  4. Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) før tilmelding.
  5. Forudgående behandling med ATG.
  6. Infektion eller blødning ukontrolleret af standardbehandling.
  7. Allergi over for roprostin.
  8. Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infektion eller cirrhose eller portal hypertension.
  9. Enhver samtidig malignitet, lokaliseret basalcellekarcinom i huden inden for 5 år.
  10. Lever- og nyrefunktion ved baseline, der er mere end to gange normal.
  11. Aktiv infektion.
  12. Tidligere tromboemboliske hændelser, hjerteanfald eller slagtilfælde (inklusive antiphospholipid antistofsyndrom) og nuværende brug af antikoagulantia.
  13. Gravide eller ammende (ammende) kvinder.
  14. Deltagelse i endnu et klinisk forsøg inden for 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Romiplostim gruppe
Medicin: Romiplostim
Tilmeldte patienter vil få Romiplostim (20 µg/kg subkutant én gang om ugen) i mindst 3 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: 3 måneder
Samlet responsrate (ORR) blev defineret som forholdet mellem fuldstændig respons (CR) + delvis respons (PR). CR blev defineret som et hæmoglobinniveau ≥120 g/L, neutrofiltal >1,5 × 10^9/L og blodpladetal >150 × 10^9/L hos patienter, der ikke modtog en transfusion.PR blev defineret som ikke transfusionsafhængig (hvis tidligere transfusionsafhængig), eller fordobling eller normalisering af mindst én cellelinje eller basislinjestigning eller initial ANC <0,5 × 10^9/L steg med mindst 0,5 × 10^9/L efter behandling, eller initial PLT <20 × 10^9/L steg med mindst 20 × 10^9/L efter behandling.
3 måneder
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: 6 måneder
Samlet responsrate (ORR) blev defineret som forholdet mellem fuldstændig respons (CR) + delvis respons (PR). CR blev defineret som et hæmoglobinniveau ≥120 g/L, neutrofiltal >1,5 × 10^9/L og blodpladetal >150 × 10^9/L hos patienter, der ikke modtog en transfusion.PR blev defineret som ikke transfusionsafhængig (hvis tidligere transfusionsafhængig), eller fordobling eller normalisering af mindst én cellelinje eller basislinjestigning eller initial ANC <0,5 × 10^9/L steg med mindst 0,5 × 10^9/L efter behandling, eller initial PLT <20 × 10^9/L steg med mindst 20 × 10^9/L efter behandling.
6 måneder
CRR
Tidsramme: 3 måneder
CR blev defineret som et hæmoglobinniveau ≥120 g/L, neutrofiltal >1,5 × 10^9/L og blodpladetal >150 × 10^9/L hos patienter, der ikke modtog en transfusion.
3 måneder
CRR
Tidsramme: 6 måneder
CR blev defineret som et hæmoglobinniveau ≥120 g/L, neutrofiltal >1,5 × 10^9/L og blodpladetal >150 × 10^9/L hos patienter, der ikke modtog en transfusion.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
sikkerhedshændelser
Tidsramme: 3 måneder
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
3 måneder
sikkerhedshændelser
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

2. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

2. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LRA-2024-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med Romiplostim

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner