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Uno studio su Romiplostim per il trattamento dell'NSAA refrattario dipendente dalla trasfusione

30 luglio 2024 aggiornato da: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Uno studio monocentrico, prospettico, in aperto, a braccio singolo su romiplostim per il trattamento dell'anemia aplastica non grave refrattaria trasfusione-dipendente (NSAA)

Efficacia e sicurezza di Romiplostim nel trattamento degli NSAA refrattari trasfusione-dipendenti.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥18 anni, maschio o femmina.
  2. Diagnosi compatibile con dipendenza da trasfusione refrattaria La NSAA definisce refrattari i pazienti che non hanno risposto ad almeno 6 mesi di precedente trattamento di prima linea con dosi adeguate di ciclosporina (3-5 mg/kg) e che sono stati trattati con una dose adeguata di almeno un povidone per 3 mesi. Definizione di dipendenza da trasfusione: almeno 1 componente trasfusionale in media ogni 8 settimane e durata della dipendenza da trasfusione ≥ 4 mesi.
  3. Soddisfare almeno una delle seguenti condizioni al momento dell'arruolamento: emoglobina <90 g/L, piastrine <30×10^9/L, neutrofili <1,0×10^9/L.
  4. Accetta di firmare il modulo di consenso.
  5. Un punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0-2.

Criteri di esclusione:

  1. Altre cause di citopenia del sangue intero, come le sindromi mielodisplastiche (MDS).
  2. Presenza di evidenza citogenetica di disturbi ematologici clonali del midollo osseo (MDS, AML).
  3. Cloni EPN ≥50%.
  4. Trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) prima dell'arruolamento.
  5. Precedente trattamento con ATG.
  6. Infezione o emorragia non controllata dalla terapia standard.
  7. Allergia alla roprostina.
  8. Infezione attiva da HIV, HCV o HBV o cirrosi o ipertensione portale.
  9. Qualsiasi tumore maligno concomitante, carcinoma basocellulare localizzato della pelle entro 5 anni.
  10. Funzionalità epatica e renale al basale più di due volte normale.
  11. Infezione attiva.
  12. Anamnesi passata di eventi tromboembolici, infarto o ictus (inclusa la sindrome da anticorpi antifosfolipidi) e uso attuale di anticoagulanti.
  13. Donne in gravidanza o in allattamento (allattamento al seno).
  14. Partecipazione ad un altro studio clinico entro 3 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo romiplostim
Droga: Romiplostim
Ai pazienti arruolati verrà somministrato Romiplostim (20 µg/kg per via sottocutanea una volta alla settimana) per un minimo di 3 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: 3 mesi
Il tasso di risposta globale (ORR) è stato definito come il rapporto tra risposta completa (CR) + risposta parziale (PR). CR è stato definito come livello di emoglobina ≥ 120 g/L, conta dei neutrofili > 1,5 × 10^9/L e conta piastrinica >150 × 10^9/L nei pazienti che non hanno ricevuto una trasfusione. Il PR è stato definito come non dipendente dalla trasfusione (se precedentemente dipendente dalla trasfusione), o raddoppio o normalizzazione di almeno una linea cellulare o aumento del basale, o iniziale ANC <0,5 × 10^9/L aumentato di almeno 0,5 × 10^9/L dopo il trattamento, o PLT iniziale <20 × 10^9/L aumentato di almeno 20 × 10^9/L dopo il trattamento.
3 mesi
Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: 6 mesi
Il tasso di risposta globale (ORR) è stato definito come il rapporto tra risposta completa (CR) + risposta parziale (PR). CR è stato definito come livello di emoglobina ≥ 120 g/L, conta dei neutrofili > 1,5 × 10^9/L e conta piastrinica >150 × 10^9/L nei pazienti che non hanno ricevuto una trasfusione. Il PR è stato definito come non dipendente dalla trasfusione (se precedentemente dipendente dalla trasfusione), o raddoppio o normalizzazione di almeno una linea cellulare o aumento del basale, o iniziale ANC <0,5 × 10^9/L aumentato di almeno 0,5 × 10^9/L dopo il trattamento, o PLT iniziale <20 × 10^9/L aumentato di almeno 20 × 10^9/L dopo il trattamento.
6 mesi
CRR
Lasso di tempo: 3 mesi
La CR è stata definita come un livello di emoglobina ≥ 120 g/L, una conta dei neutrofili > 1,5 × 10^9/L e una conta piastrinica > 150 × 10 ^ 9/L nei pazienti che non hanno ricevuto una trasfusione.
3 mesi
CRR
Lasso di tempo: 6 mesi
La CR è stata definita come un livello di emoglobina ≥ 120 g/L, una conta dei neutrofili > 1,5 × 10^9/L e una conta piastrinica > 150 × 10 ^ 9/L nei pazienti che non hanno ricevuto una trasfusione.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
eventi di sicurezza
Lasso di tempo: 3 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati mediante CTCAE v4.0
3 mesi
eventi di sicurezza
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati mediante CTCAE v4.0
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

2 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

30 marzo 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

2 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LRA-2024-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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