Исследование ромиплостима для лечения рефрактерных трансфузионно-зависимых НПСА
30 июля 2024 г. обновлено: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Одноцентровое проспективное открытое независимое исследование ромиплостима для лечения рефрактерной трансфузионно-зависимой нетяжелой апластической анемии (НСАА)
Эффективность и безопасность ромиплостима при лечении рефрактерных трансфузионно-зависимых НПВП.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
40
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥18 лет, мужчина или женщина.
- Диагноз соответствует рефрактерной трансфузионной зависимости NSAA определяет рефрактерных как пациентов, которые не ответили по крайней мере на 6 месяцев предшествующего лечения первой линии адекватными дозами циклоспорина (3-5 мг/кг) и которых лечили адекватной дозой циклоспорина. по крайней мере один повидон в течение 3 месяцев. Определение трансфузионной зависимости: трансфузия минимум 1 компонента в среднем каждые 8 недель и продолжительность трансфузионной зависимости ≥ 4 месяцев.
- На момент включения удовлетворяйте хотя бы одному из следующих условий: гемоглобин <90 г/л, тромбоциты <30×10^9/л, нейтрофилы <1,0×10^9/л.
- Согласитесь подписать форму согласия.
- Оценка Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0-2.
Критерий исключения:
- Другие причины цитопении цельной крови, такие как миелодиспластический синдром (МДС).
- Наличие цитогенетических признаков клональных гематологических заболеваний костного мозга (МДС, ОМЛ).
- Клоны ПНГ ≥50%.
- Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) до включения в исследование.
- Предварительное лечение АТГ.
- Инфекция или кровотечение, неконтролируемые стандартной терапией.
- Аллергия на ропростин.
- Активная инфекция ВИЧ, HCV или HBV, цирроз печени или портальная гипертензия.
- Любое сопутствующее злокачественное новообразование, локализованный базальноклеточный рак кожи в течение 5 лет.
- Исходные функции печени и почек превышают норму более чем в два раза.
- Активное заражение.
- Тромбоэмболические события в анамнезе, инфаркт или инсульт (включая синдром антифосфолипидных антител) и применение антикоагулянтов в настоящее время.
- Беременные или кормящие (кормящие грудью) женщины.
- Участие в другом клиническом исследовании в течение 3 месяцев.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа Ромиплостим
|
Зарегистрированным пациентам будет назначен ромиплостим (20 мкг/кг подкожно один раз в неделю) в течение как минимум 3 месяцев.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общий процент ответов (ORR)
Временное ограничение: 3 месяца
|
Общий уровень ответа (ЧОО) определялся как соотношение полного ответа (CR) + частичного ответа (PR). CR определялся как уровень гемоглобина ≥120 г/л, количество нейтрофилов > 1,5 × 10^9/л и количество тромбоцитов. >150 × 10^9/л у пациентов, не получавших переливания. ЧР определялась как независимая от переливания (если ранее зависела от переливания), или удвоение, или нормализация хотя бы одной клеточной линии, или увеличение исходного уровня, или начальное АНК <0,5 × 10^9/л увеличился как минимум на 0,5 × 10^9/л после лечения или начальный PLT <20 × 10^9/л увеличился как минимум на 20 × 10^9/л после лечения.
|
3 месяца
|
|
Общий процент ответов (ORR)
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Общий уровень ответа (ЧОО) определялся как соотношение полного ответа (CR) + частичного ответа (PR). CR определялся как уровень гемоглобина ≥120 г/л, количество нейтрофилов > 1,5 × 10^9/л и количество тромбоцитов. >150 × 10^9/л у пациентов, не получавших переливания. ЧР определялась как независимая от переливания (если ранее зависела от переливания), или удвоение, или нормализация хотя бы одной клеточной линии, или увеличение исходного уровня, или начальное АНК <0,5 × 10^9/л увеличился как минимум на 0,5 × 10^9/л после лечения или начальный PLT <20 × 10^9/л увеличился как минимум на 20 × 10^9/л после лечения.
|
6 месяцев
|
|
ЦRR
Временное ограничение: 3 месяца
|
CR определялся как уровень гемоглобина ≥120 г/л, количество нейтрофилов >1,5 × 10^9/л и количество тромбоцитов >150 × 10^9/л у пациентов, не получавших переливание крови.
|
3 месяца
|
|
ЦRR
Временное ограничение: 6 месяцев
|
CR определялся как уровень гемоглобина ≥120 г/л, количество нейтрофилов >1,5 × 10^9/л и количество тромбоцитов >150 × 10^9/л у пациентов, не получавших переливание крови.
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
события безопасности
Временное ограничение: 3 месяца
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.0
|
3 месяца
|
|
события безопасности
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.0
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Young NS. Aplastic anaemia. Lancet. 1995 Jul 22;346(8969):228-32. doi: 10.1016/s0140-6736(95)91273-8. No abstract available.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Bacigalupo A. How I treat acquired aplastic anemia. Blood. 2017 Mar 16;129(11):1428-1436. doi: 10.1182/blood-2016-08-693481. Epub 2017 Jan 17.
- Yang C, Zhang X. Incidence survey of aplastic anemia in China. Chin Med Sci J. 1991 Dec;6(4):203-7.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
2 августа 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 марта 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 июля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 июля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 августа 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 августа 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 июля 2024 г.
Последняя проверка
1 июля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LRA-2024-002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .