Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie romiplostimu pro léčbu NSAA závislých na refrakterní transfuzi

30. července 2024 aktualizováno: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Jednocentrická, prospektivní, otevřená, jednoramenná studie s romiplostimem pro léčbu nezávažné aplastické anémie závislé na refrakterní transfuzi (NSAA)

Účinnost a bezpečnost Romiplostimu při léčbě NSAA závislých na refrakterních transfuzích.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥18 let, muž nebo žena.
  2. Diagnóza konzistentní s refrakterní závislostí na transfuzích NSAA definuje refrakterní jako pacienty, kteří nereagovali na alespoň 6 měsíců předchozí léčby první linie adekvátními dávkami cyklosporinu (3-5 mg/kg) a kteří byli léčeni adekvátní dávkou alespoň jeden povidon po dobu 3 měsíců. Definice transfuzní závislosti: minimálně 1 transfuze v průměru každých 8 týdnů a trvání závislosti na transfuzi ≥ 4 měsíce.
  3. Splňte v době zařazení alespoň jednu z následujících podmínek: hemoglobin <90 g/l, krevní destičky <30×10^9/l, neutrofily <1,0×10^9/l.
  4. Souhlasíte s podpisem formuláře souhlasu.
  5. Skóre Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.

Kritéria vyloučení:

  1. Jiné příčiny cytopenie plné krve, jako jsou myelodysplastické syndromy (MDS).
  2. Přítomnost cytogenetického průkazu klonálních hematologických poruch kostní dřeně (MDS, AML).
  3. PNH klony >50 %.
  4. Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) před zařazením.
  5. Předchozí léčba ATG.
  6. Infekce nebo krvácení nekontrolované standardní terapií.
  7. Alergie na roprostin.
  8. Aktivní infekce HIV, HCV nebo HBV nebo cirhóza nebo portální hypertenze.
  9. Jakákoli souběžná malignita, lokalizovaný bazaliom kůže během 5 let.
  10. Funkce jater a ledvin na začátku, která je více než dvakrát normální.
  11. Aktivní infekce.
  12. Tromboembolické příhody v anamnéze, srdeční infarkt nebo mrtvice (včetně syndromu antifosfolipidových protilátek) a současné užívání antikoagulancií.
  13. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy.
  14. Účast v další klinické studii do 3 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Romiplostim skupina
Lék: Romiplostim
Zařazeným pacientům bude podáván Romiplostim (20 µg/kg subkutánně jednou týdně) po dobu minimálně 3 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: 3 měsíce
Celková míra odpovědi (ORR) byla definována jako poměr kompletní odpovědi (CR) + částečná odpověď (PR).CR byla definována jako hladina hemoglobinu ≥120 g/l, počet neutrofilů >1,5 × 10^9/l a počet krevních destiček >150 × 10^9/l u pacientů, kteří nedostali transfuzi. PR byla definována jako nezávislá na transfuzi (pokud byla dříve závislá na transfuzi), nebo zdvojnásobení nebo normalizace alespoň jedné buněčné linie nebo zvýšení základní linie nebo počáteční ANC <0,5 × 10^9/l zvýšeno alespoň o 0,5 × 10^9/l po léčbě nebo počáteční PLT <20 × 10^9/l zvýšeno po léčbě alespoň o 20 × 10^9/l.
3 měsíce
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: 6 měsíců
Celková míra odpovědi (ORR) byla definována jako poměr kompletní odpovědi (CR) + částečná odpověď (PR).CR byla definována jako hladina hemoglobinu ≥120 g/l, počet neutrofilů >1,5 × 10^9/l a počet krevních destiček >150 × 10^9/l u pacientů, kteří nedostali transfuzi. PR byla definována jako nezávislá na transfuzi (pokud byla dříve závislá na transfuzi), nebo zdvojnásobení nebo normalizace alespoň jedné buněčné linie nebo zvýšení základní linie nebo počáteční ANC <0,5 × 10^9/l zvýšeno alespoň o 0,5 × 10^9/l po léčbě nebo počáteční PLT <20 × 10^9/l zvýšeno po léčbě alespoň o 20 × 10^9/l.
6 měsíců
CRR
Časové okno: 3 měsíce
CR byla definována jako hladina hemoglobinu ≥120 g/l, počet neutrofilů >1,5 × 10^9/l a počet krevních destiček >150 × 10^9/l u pacientů, kteří nedostali transfuzi.
3 měsíce
CRR
Časové okno: 6 měsíců
CR byla definována jako hladina hemoglobinu ≥120 g/l, počet neutrofilů >1,5 × 10^9/l a počet krevních destiček >150 × 10^9/l u pacientů, kteří nedostali transfuzi.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
bezpečnostní akce
Časové okno: 3 měsíce
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
3 měsíce
bezpečnostní akce
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

2. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. března 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

2. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LRA-2024-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Romiplostim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belarus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit