Een onderzoek naar Romiplostim voor de behandeling van refractaire transfusieafhankelijke NSAA

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd ≥18 jaar, man of vrouw.
2. Diagnose consistent met refractaire transfusieafhankelijkheid NSAA definieert refractair als patiënten die niet hebben gereageerd op ten minste 6 maanden voorafgaande eerstelijnsbehandeling met adequate doses ciclosporine (3-5 mg/kg) en die zijn behandeld met een adequate dosis ciclosporine. minimaal één povidon gedurende 3 maanden. Definitie van transfusieafhankelijkheid: minimaal 1 component transfusie gemiddeld elke 8 weken en duur van transfusieafhankelijkheid ≥ 4 maanden.
3. Voldoe op het moment van inschrijving aan ten minste één van de volgende voorwaarden: hemoglobine <90 g/l, bloedplaatjes <30×10^9/l, neutrofielen <1,0×10^9/l.
4. Ga akkoord met het ondertekenen van het toestemmingsformulier.
5. Een Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-score van 0-2.

Uitsluitingscriteria:

1. Andere oorzaken van cytopenie in volbloed, zoals myelodysplastische syndromen (MDS).
2. Aanwezigheid van cytogenetisch bewijs van klonale hematologische beenmergaandoeningen (MDS, AML).
3. PNH-klonen ≥50%.
4. Hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voorafgaand aan inschrijving.
5. Voorafgaande behandeling met ATG.
6. Infectie of bloeding die niet onder controle is met standaardtherapie.
7. Allergie voor roprostin.
8. Actieve HIV-, HCV- of HBV-infectie of cirrose of portale hypertensie.
9. Elke bijkomende maligniteit, gelokaliseerd basaalcelcarcinoom van de huid binnen 5 jaar.
10. Lever- en nierfunctie bij baseline die meer dan twee keer normaal zijn.
11. Actieve infectie.
12. Voorgeschiedenis van trombo-embolische voorvallen, hartaanval of beroerte (inclusief antifosfolipide-antilichaamsyndroom) en huidig ​​gebruik van anticoagulantia.
13. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
14. Deelname aan een andere klinische proef binnen 3 maanden.