En studie av Romiplostim for behandling av refraktær transfusjonsavhengig NSAA
30. juli 2024 oppdatert av: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
En enkeltsenter, prospektiv, åpen enarmsstudie av Romiplostim for behandling av refraktær transfusjonsavhengig ikke-alvorlig aplastisk anemi (NSAA)
Effekt og sikkerhet av Romiplostim ved behandling av refraktær transfusjonsavhengig NSAA.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
40
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥18 år, mann eller kvinne.
- Diagnose forenlig med refraktær transfusjonsavhengighet NSAA definerer refraktær som pasienter som ikke har respondert på minst 6 måneders tidligere førstelinjebehandling med tilstrekkelige doser ciklosporin (3-5 mg/kg) og som har blitt behandlet med en tilstrekkelig dose av minst én povidon i 3 måneder. Definisjon av transfusjonsavhengighet: minst 1 komponent transfusjon i gjennomsnitt hver 8. uke og varighet av transfusjonsavhengighet ≥ 4 måneder.
- Oppfyll minst én av følgende betingelser på registreringstidspunktet: hemoglobin <90 g/L, blodplater <30×10^9/L, nøytrofiler <1,0×10^9/L.
- Godta å signere samtykkeskjemaet.
- En Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0-2.
Ekskluderingskriterier:
- Andre årsaker til fullblodscytopeni, som myelodysplastiske syndromer (MDS).
- Tilstedeværelse av cytogenetisk bevis på klonale hematologiske benmargslidelser (MDS, AML).
- PNH-kloner ≥50 %.
- Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) før innmelding.
- Tidligere behandling med ATG.
- Infeksjon eller blødning ukontrollert av standardbehandling.
- Allergi mot roprostin.
- Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infeksjon eller cirrhose eller portal hypertensjon.
- Enhver samtidig malignitet, lokalisert basalcellekarsinom i huden innen 5 år.
- Lever- og nyrefunksjon ved baseline som er mer enn to ganger normal.
- Aktiv infeksjon.
- Tidligere tromboemboliske hendelser, hjerteinfarkt eller hjerneslag (inkludert antifosfolipid-antistoffsyndrom) og nåværende bruk av antikoagulantia.
- Gravide eller ammende (ammende) kvinner.
- Deltakelse i en annen klinisk studie innen 3 måneder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Romiplostim gruppe
|
Registrerte pasienter vil få Romiplostim (20 µg/kg subkutant en gang i uken) i minimum 3 måneder.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarprosent (ORR)
Tidsramme: 3 måneder
|
Total responsrate (ORR) ble definert som forholdet mellom fullstendig respons (CR) + partiell respons (PR). CR ble definert som et hemoglobinnivå ≥120 g/L, nøytrofiltall >1,5 × 10^9/L og antall blodplater >150 × 10^9/L hos pasienter som ikke mottok transfusjon.PR ble definert som ikke transfusjonsavhengig (hvis tidligere transfusjonsavhengig), eller dobling eller normalisering av minst én cellelinje eller baselinjeøkning, eller initial ANC <0,5 × 10^9/L økte med minst 0,5 × 10^9/L etter behandling, eller initial PLT <20 × 10^9/L økte med minst 20 × 10^9/L etter behandling.
|
3 måneder
|
|
Samlet svarprosent (ORR)
Tidsramme: 6 måneder
|
Total responsrate (ORR) ble definert som forholdet mellom fullstendig respons (CR) + partiell respons (PR). CR ble definert som et hemoglobinnivå ≥120 g/L, nøytrofiltall >1,5 × 10^9/L og antall blodplater >150 × 10^9/L hos pasienter som ikke mottok transfusjon.PR ble definert som ikke transfusjonsavhengig (hvis tidligere transfusjonsavhengig), eller dobling eller normalisering av minst én cellelinje eller baselinjeøkning, eller initial ANC <0,5 × 10^9/L økte med minst 0,5 × 10^9/L etter behandling, eller initial PLT <20 × 10^9/L økte med minst 20 × 10^9/L etter behandling.
|
6 måneder
|
|
CRR
Tidsramme: 3 måneder
|
CR ble definert som et hemoglobinnivå ≥120 g/L, nøytrofiltall >1,5 × 10^9/L og blodplateantall >150 × 10^9/L hos pasienter som ikke fikk transfusjon.
|
3 måneder
|
|
CRR
Tidsramme: 6 måneder
|
CR ble definert som et hemoglobinnivå ≥120 g/L, nøytrofiltall >1,5 × 10^9/L og blodplateantall >150 × 10^9/L hos pasienter som ikke fikk transfusjon.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
sikkerhetshendelser
Tidsramme: 3 måneder
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0
|
3 måneder
|
|
sikkerhetshendelser
Tidsramme: 6 måneder
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Young NS. Aplastic anaemia. Lancet. 1995 Jul 22;346(8969):228-32. doi: 10.1016/s0140-6736(95)91273-8. No abstract available.
- Young NS. Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1643-1656. doi: 10.1056/NEJMra1413485. No abstract available.
- Bacigalupo A. How I treat acquired aplastic anemia. Blood. 2017 Mar 16;129(11):1428-1436. doi: 10.1182/blood-2016-08-693481. Epub 2017 Jan 17.
- Yang C, Zhang X. Incidence survey of aplastic anemia in China. Chin Med Sci J. 1991 Dec;6(4):203-7.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
2. august 2024
Primær fullføring (Antatt)
30. mars 2025
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. juli 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. juli 2024
Først lagt ut (Faktiske)
2. august 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. august 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. juli 2024
Sist bekreftet
1. juli 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LRA-2024-002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .