再発/難治性神経芽腫に対するティピファルニブとナキシタマブ
2026年9月1日 更新者：Giselle Sholler
再発/難治性神経芽腫に対するティピファルニブとナキシタマブの第II相試験
この研究の目的は、治験薬であるティピファルニブ（経口錠剤）と、FDA 承認薬であるナキシチマブの静脈内投与（IV; 投与されたチューブを通して継続的に体内に入る液体）を組み合わせて評価することです。手術中に静脈の 1 つに挿入されます）。 ナキシタマブは、1 歳以上の小児患者および骨または骨髄に再発または難治性の高リスク神経芽腫を患い、以前の治療に対して部分反応、軽度の反応、または安定した疾患を示した成人患者に対して FDA によって承認されていますが、使用できない場合があります。この研究で使用される疾患の種類では承認される必要があります。
研究のこの部分の目標は次のとおりです。
- がん患者におけるナキシチマブとティピファルニブの併用の安全性と忍容性をテストする
- 以下に基づいて選択された研究治療の活性を決定するには:
- 各被験者が研究治療にどのように反応するか
- 被験者が病気の再発/進行をせずに生存できる期間
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
98
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：BCC Enroll
- 電話番号：7175310003
- メール：BCCEnroll@pennstatehealth.psu.edu
研究場所
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Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- 募集
- Arkansas Children's Hospital
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主任研究者：
- Michael Bishop
-
コンタクト：
- Susan Hall
- メール：HallSF@archildrens.org
-
-
Connecticut
-
Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- 募集
- Connecticut Children's Hospital
-
コンタクト：
- Adam Barselau
- メール：Abarselau@connecticutchildrens.org
-
主任研究者：
- Michael Isakoff
-
-
Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33155
- 募集
- Nicklaus Children's Hospital
-
主任研究者：
- Guillermo De Angulo
-
コンタクト：
- Aixa Guadarrama
- メール：Aixa.Guadarrama@Nicklaushealth.org
-
Orlando、Florida、アメリカ、32806
- 募集
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
主任研究者：
- Jamie Libes-Bander
-
コンタクト：
- Maria Frankos
- メール：marie.frankos@orlandohealth.com
-
-
Hawaii
-
Honolulu、Hawaii、アメリカ、96813
- 募集
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
コンタクト：
- Andrea Siu
- メール：andrea.siu@kapiolani.org
-
主任研究者：
- Kelly Hutchins
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63104
- 募集
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
主任研究者：
- William Ferguson
-
コンタクト：
- Gina Martin
- メール：gina.martin@health.slu.edu
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27708
- 募集
- Duke University
-
コンタクト：
- Morgan Low
- メール：morgan.low@duke.edu
-
主任研究者：
- Jessica Sun
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97227
- 募集
- Randall Children's Hospital
-
コンタクト：
- Aaron White
- メール：AJWHITE@lhs.org
-
主任研究者：
- Jason Glover
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- 募集
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
-
コンタクト：
- Penn State Clinical Trials Group Email
- メール：ExtractClinicalTrials@pennstatehealth.psu.edu
-
主任研究者：
- Valerie Brown
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- 募集
- Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
コンタクト：
- Aida Constantinescu
- メール：aida.constantinescu@vumc.org
-
主任研究者：
- Daniel Benedetti
-
-
Texas
-
Austin、Texas、アメリカ、78723
- 募集
- Dell Children's Blood and Cancer Center
-
主任研究者：
- Virginia Harrod
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コンタクト：
- Rhea Robinson
- メール：mrobinson@ascension.org
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- 募集
- Children's Medical Center
-
主任研究者：
- Tanya Watt
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コンタクト：
- Rachel Nam
- メール：rachel.nam@childrens.com
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
年：
被験者は、初回診断時の年齢が21歳以下である必要があります。 被験者は登録時に生後12か月以上である必要があります。 安全慣行（最初の 6 名の被験者）は 6 歳以上である必要があります。
- 病理学: すべての被験者は、治療のいずれかの時点で神経芽腫の病理学的に確認された診断を受けなければなりません。
- 腫瘍の評価: 病気の病期分類を実行する必要があります。 この疾患評価は適格性を得るために必要であり、治験薬の初回投与前の最大 4 週間以内に実施する必要があります。
疾患の状態: 再発/難治性神経芽腫 再発性疾患は、標準治療 (放射線と手術の有無にかかわらず、少なくとも 4 サイクルの積極的な多剤導入化学療法、その後の免疫療法、または標準最高治療法に基づく) 後に以前は寛解していた神経芽腫と定義されます。 -リスク治療/神経芽腫プロトコル)、現在再発しており、何度でも再発しています。
少なくとも 4 サイクルの積極的な多剤併用化学療法後に CR を達成できなかった、前治療中の進行、または標準免疫療法後に疾患が残っている高リスク神経芽腫 (INRG によって定義) として定義される難治性疾患。
国際神経芽腫リスクグループ病期分類システム (INRG) 高リスク NB は、以下のいずれかとして定義されます。
- 国際神経芽腫リスクグループ（INRG）ステージL2、MS、またはMYCN増幅のあるMのあらゆる年齢
- 生物学的特徴に関係なく、年齢が547日以上でINRGステージMである
- 最初にINRGステージL1、MYCN増幅型NBLと診断され、全身化学療法を受けずにステージMに進行した任意の年齢
- 年齢 547 日以上 最初に INRG ステージ L1、L2、または MS と診断され、全身化学療法を受けずにステージ M に進行した
- 測定可能な疾患：対象は活動性疾患を再発または難治性でなければなりません。 被験者は、以下の少なくとも 1 つを含む、測定可能または評価可能な疾患を患っていなければなりません: CT または MRI で測定可能な腫瘍 > 10mm。 MIBG または PET 陽性、または骨髄生検/吸引物陽性。
- 現在ステロイドを服用しているCNS疾患の被験者は、生検前の少なくとも1週間安定した用量のステロイドを服用していなければならず、登録時に進行性水頭症を患っていてはなりません。
以前の治療からのタイミング:
被験者は、以前のすべての抗がん化学療法による急性毒性影響から完全に回復しており、以下のスケジュール内にある必要があります。
- 骨髄抑制化学療法: この研究への登録後 2 週間以内 (以前にニトロソウレアの場合は 6 週間以内) に受けていてはなりません。
- 造血成長因子：成長因子による治療の完了から少なくとも5日。
- 低分子阻害剤（抗腫瘍剤）：低分子阻害剤による治療の完了から少なくとも 7 日。 投与後 7 日を超えて有害事象が発生することが知られている薬剤の場合、この期間は、有害事象が発生することが知られている期間を超えて延長されなければなりません。 この間隔の長さについては、研究委員長と話し合う必要があります。
- 免疫療法: あらゆる種類の免疫療法（例: 免疫療法）の完了から少なくとも 4 週間。 腫瘍ワクチン、CAR-T 細胞、抗 GD2 モノクローナル抗体 (ex. ナキシタマブ、ジヌツキシマブなど）。
- XRT：緩和目的で非標的部位に照射された放射線を除き、最後の治療から少なくとも30日。
幹細胞移植:
- 同種異系: 活発な移植片対宿主疾患の証拠なし
- 同種/自動: 移植後 2 か月以上経過している必要があります。
- MIBG 療法: MIBG 療法による治療後少なくとも 6 週間。
- 被験者はランスキーまたはカルノフスキーパフォーマンススケールスコアが50以上でなければなりません
被験者は登録時に適切な臓器機能を持っていなければなりません。
- 血液学的：ANC ≥750/μL、血小板 ≥30/μL（輸血の可能性あり）によって定義される血液学的回復。
- 肝臓: AST、ALT、総ビリルビン (TBL) によって定義される正常な肝機能がすべて正常の上限内にある
- 腎臓：対象は、クレアチニンクリアランス（単位ml/分）または放射性同位体GFR≧70として定義される適切な腎機能を有していなければなりません。 使用する公式: 調整後 GFR = (推定 GFR × BSA / 1.73) mL/分
- 心臓: 被験者の QTcF ≤ 470 msc が必要です。
- 妊娠の可能性のある被験者は妊娠検査結果が陰性でなければなりません。 妊娠の可能性のある対象者は、効果的な避妊方法を使用することに同意しなければなりません。
- 授乳中の被験者は授乳を中止することに同意しなければなりません。 （注：母親が研究で治療を受けている間は、将来の使用に備えて母乳を保存することはできません。）
- 施設および FDA のガイドラインに従って、書面によるインフォームドコンセントをすべての被験者 (または被験者の法定代理人) から取得する必要があります。
除外基準:
- 1歳未満の対象者
- BSA <0.25 m2
- 治験薬：現在別の治験薬を投与されている被験者は参加から除外されます。
- 抗がん剤：現在他の抗がん剤を受けている被験者は対象外です。 被験者は、以前の化学療法による血液および骨髄の抑制効果から完全に回復していなければなりません。
- 感染：感染が制御されていない被験者は、研究者の意見で感染が十分に制御されていると判断されるまでは参加資格がありません。
- 研究者の意見として、研究の安全性モニタリング要件を遵守できない可能性がある、または遵守が最適ではない可能性が高い被験者は除外されるべきです。
- -ナキシタマブに対する以前のGr.4アレルギー反応またはアナフィラキシー反応があり、以前の治療中にナキシタマブの中止につながった。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：HRNB 骨/骨髄
サイクル 1 ～ 6: ティピファルニブおよびナキシタマブ ティピファルニブ: 各 28 日サイクルの 1 ～ 7 日目および 15 ～ 21 日目。
各サイクルの 1、3、5 日目にナキシタマブ IV を投与。
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Ⅳ
他の名前：
錠剤
他の名前：
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実験的：HRNB その他すべて
サイクル 1 ～ 6: ティピファルニブおよびナキシタマブ ティピファルニブ: 各 28 日サイクルの 1 ～ 7 日目および 15 ～ 21 日目。
各サイクルの 1、3、5 日目にナキシタマブ IV を投与。
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Ⅳ
他の名前：
錠剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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INSS 回答を使用して参加者の全体的な回答率 (ORR) を決定する
時間枠：6ヵ月
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全奏効率（ORR）に基づいてナキシタマブと組み合わせたティピファルニブの活性を評価する
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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研究中に無増悪生存期間（PFS）を達成した参加者の数
時間枠：6か月+5年間の追跡調査
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無増悪生存期間（PFS）に基づいて、ナキシタマブと組み合わせたティピファルニブの活性を評価する
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6か月+5年間の追跡調査
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参加者が全生存期間 (OS) を経験する時間の長さ
時間枠：6か月+5年間の追跡調査
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全生存期間 (OS) に基づいて、ナキシタマブと組み合わせたティピファルニブの有効性を評価する
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6か月+5年間の追跡調査
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Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
時間枠：6 months plus 30 days
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To evaluate the safety and tolerability profile of Tipifarnib in combination with Naxitamab in pediatric and young adult participants.
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6 months plus 30 days
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Valerie Brown, MD, PhD、Beat Childhood Cancer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月6日
一次修了 (推定)
2030年12月1日
研究の完了 (推定)
2035年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年8月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月2日
最初の投稿 (実際)
2024年8月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月1日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BCC022
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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