Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Tipifarnib i naksytamab w leczeniu nawrotowego/opornego nerwiaka niedojrzałego

24 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Giselle Sholler

Badanie fazy II dotyczące tipifarnibu i naksytamabu w leczeniu nawrotowego/opornego na leczenie nerwiaka niedojrzałego

Celem tego badania jest ocena badanego leku, tipifarnibu (tabletka przyjmowana doustnie), w połączeniu z lekiem zatwierdzonym przez FDA, naksytymabem, podawanym dożylnie (IV; płyn, który w sposób ciągły przedostaje się do organizmu przez rurkę, która została umieszczony podczas operacji w jednej z żył). Naksytamab został zatwierdzony przez FDA do stosowania u dzieci w wieku 1 roku i starszych oraz u dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka w kości lub szpiku kostnym, u których wykazano częściową odpowiedź, niewielką odpowiedź lub stabilną chorobę na wcześniejsze leczenie, może nie być stosowany zostać zatwierdzone w przypadku rodzaju choroby użytej w tym badaniu.

Celem tej części badania jest:

  • Przetestuj bezpieczeństwo i tolerancję typifarnibu w skojarzeniu z naksytymabem u pacjentów chorych na raka
  • Aby określić aktywność badanych terapii wybranych na podstawie:
  • Jak każdy uczestnik reaguje na badane leczenie
  • Jak długo pacjent żyje bez nawrotu/postępu choroby

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

98

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Michael Bishop
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96813
        • Rekrutacyjny
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kelly Hutchins
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Rekrutacyjny
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Główny śledczy:
          • William Ferguson
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Rekrutacyjny
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jessica Sun
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Rekrutacyjny
        • Randall Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Daniel Benedetti
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Rekrutacyjny
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Virginia Harrod
        • Kontakt:
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Rekrutacyjny
        • Children's Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Tanya Watt
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek:

    W chwili początkowej diagnozy pacjenci muszą mieć ≤ 21 lat. W momencie włączenia do badania uczestnicy muszą mieć ukończone ponad 12 miesięcy. Bezpieczne docieranie (pierwszych 6 uczestników) musi mieć ukończone 6 lat.

  2. Patologia: U wszystkich pacjentów na dowolnym etapie leczenia konieczne jest potwierdzenie patologiczne rozpoznania nerwiaka niedojrzałego.
  3. Ocena nowotworu: Należy określić stopień zaawansowania choroby. Ocena choroby jest wymagana w celu zakwalifikowania się do badania i musi zostać przeprowadzona w ciągu maksymalnie 4 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku.

  4. Status choroby: Nawrotowy/oporny na leczenie nerwiak niedojrzały Nawrót choroby definiowany jako nerwiak niedojrzały, który wcześniej pozostawał w remisji po standardowej terapii (co najmniej 4 cykle agresywnej, wielolekowej chemioterapii indukcyjnej, z radioterapią i zabiegiem lub bez niej, a następnie immunoterapią lub zgodnie ze standardową metodą leczenia – leczenie ryzyka/protokół nerwiaka niedojrzałego), a obecnie doszło do nawrotu i występuje dowolna liczba nawrotów.

    Choroba oporna na leczenie zdefiniowana jako nerwiak niedojrzały wysokiego ryzyka (zgodnie z definicją INRG), u którego nie udało się uzyskać CR po co najmniej 4 cyklach agresywnej, wielolekowej chemioterapii indukcyjnej, progresja podczas leczenia wstępnego lub choroba utrzymująca się po standardowej immunoterapii.

    Międzynarodowy system oceny grup ryzyka nerwiaka niedojrzałego (INRG) Wysokie ryzyko NB zdefiniowane jako jedno z poniższych:

    1. Każdy wiek z Międzynarodową Grupą Ryzyka Neuroblastomy (INRG) w stadium L2, stwardnienie rozsiane lub M z amplifikacją MYCN
    2. Wiek ≥ 547 dni i stopień INRG M niezależnie od cech biologicznych
    3. Każdy wiek, u którego początkowo zdiagnozowano NBL w stadium L1 INRG z amplifikacją MYCN, u których uzyskano progresję do stopnia M bez chemioterapii ogólnoustrojowej
    4. Wiek ≥ 547 dni, u których początkowo zdiagnozowano stopień L1, L2 lub stwardnienie rozsiane INRG, które osiągnęły stopień M bez chemioterapii ogólnoustrojowej
  5. Choroba mierzalna: U pacjentów musi występować nawrót lub oporność na aktywną chorobę. U uczestników musi występować mierzalna lub możliwa do oceny choroba, obejmująca co najmniej jeden z poniższych: Guz mierzalny > 10 mm za pomocą tomografii komputerowej lub MRI; dodatni wynik MIBG lub PET lub dodatni wynik biopsji/aspiratu szpiku kostnego.
  6. Pacjenci z chorobami OUN przyjmujący obecnie steroidy muszą przyjmować stałą dawkę steroidów przez co najmniej tydzień przed biopsją i w momencie włączenia do badania nie mogą mieć postępującego wodogłowia.

  7. Czas od wcześniejszej terapii:

    Pacjenci muszą całkowicie wyzdrowieć po ostrych toksycznych skutkach całej wcześniejszej chemioterapii przeciwnowotworowej i mieścić się w następujących ramach czasowych:

    1. Chemioterapia mielosupresyjna: Nie wolno stosować w ciągu 2 tygodni od włączenia do tego badania (6 tygodni, jeśli wcześniej stosowano nitrozomocznik).
    2. Hematopoetyczne czynniki wzrostu: Co najmniej 5 dni od zakończenia terapii czynnikiem wzrostu.
    3. Inhibitory małocząsteczkowe (leki przeciwnowotworowe): Co najmniej 7 dni od zakończenia terapii inhibitorem drobnocząsteczkowym. W przypadku środków, w przypadku których znane są zdarzenia niepożądane występujące po upływie 7 dni od podania, okres ten należy przedłużyć poza okres, w którym wiadomo, że zdarzenia niepożądane występują. Długość tej przerwy należy omówić z kierownikiem badania.
    4. Immunoterapia: Co najmniej 4 tygodnie od zakończenia każdego rodzaju immunoterapii, np. immunoterapii. szczepionki przeciwnowotworowe, komórki CAR-T, przeciwciała monoklonalne anty-GD2 (np. naksytamab, dinutuksymab itp.).
    5. XRT: Co najmniej 30 dni od ostatniego leczenia, z wyjątkiem radioterapii podawanej w celach paliatywnych w miejsce inne niż docelowe.

    6. Przeszczep komórek macierzystych:

      • Allogeniczne: Brak dowodów na aktywną chorobę przeszczep przeciw gospodarzowi
      • Allo/Auto: od przeszczepienia muszą upłynąć ≥ 2 miesiące.
    7. Terapia MIBG: Co najmniej 6 tygodni od leczenia terapią MIBG.
  8. Uczestnicy muszą posiadać wynik w skali Lansky'ego lub Karnofsky'ego wynoszący ≥ 50

  9. W momencie włączenia do badania pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność narządów:

    1. Hematologiczne: Odnowa hematologiczna określona na podstawie ANC ≥750/μL, płytki krwi ≥30/μL (można przetoczyć).
    2. Wątroba: prawidłowa czynność wątroby określona na podstawie aktywności AspAT, AlAT i bilirubiny całkowitej (TBL), wszystkie w górnej granicy normy
    3. Nerki: Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność nerek, definiowaną jako klirens kreatyniny (w jednostkach ml/min) lub radioizotop GFR ≥ 70. Należy zastosować wzór: Skorygowany GFR=(szacowany GFR×BSA/1,73) ml/min.
    4. Choroby kardiologiczne: Pacjenci muszą mieć QTcF ≤ 470 msc.
  10. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego. Osoby w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody kontroli urodzeń.
  11. Pacjentki karmiące piersią muszą wyrazić zgodę na zaprzestanie karmienia piersią. (UWAGA: mleka matki nie można przechowywać do wykorzystania w przyszłości, gdy matka jest leczona w ramach badania.)
  12. Od wszystkich uczestników (lub ich przedstawicieli prawnych) należy uzyskać pisemną świadomą zgodę zgodnie z wytycznymi instytucji i FDA.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci w wieku poniżej 1 roku
  2. BSA <0,25 m2
  3. Leki badane: Z udziału wyklucza się osoby, które obecnie otrzymują inny badany lek.
  4. Leki przeciwnowotworowe: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się. Pacjenci muszą całkowicie wyzdrowieć po efektach hamowania hematologicznego i szpiku kostnego spowodowanego wcześniejszą chemioterapią.
  5. Zakażenie: Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się do badania, dopóki w opinii badacza infekcja nie zostanie uznana za dobrze kontrolowaną.
  6. Należy wykluczyć pacjentów, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymogów badania dotyczących monitorowania bezpieczeństwa lub u których przestrzeganie zaleceń może być nieoptymalne.
  7. Poprzednia reakcja alergiczna lub anafilaktyczna grupy 4 na naksytamab, prowadząca do przerwania stosowania naksytamabu podczas wcześniejszego leczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: HRNB Kość/szpik kostny
Cykle 1-6: Tipifarnib i Naksytamab Tipifarnib: w dniach 1-7 i 15-21 każdego 28-dniowego cyklu. Naksytamab IV w dniach 1, 3 i 5 każdego cyklu.
Lek: Naksytamab
IV
Inne nazwy:
  • Danyelza
Lek: Tipifarnib
Tabletka
Inne nazwy:
  • R115777
Eksperymentalny: HRNB Wszystkie pozostałe
Cykle 1-6: Tipifarnib i Naksytamab Tipifarnib: w dniach 1-7 i 15-21 każdego 28-dniowego cyklu. Naksytamab IV w dniach 1, 3 i 5 każdego cyklu.
Lek: Naksytamab
IV
Inne nazwy:
  • Danyelza
Lek: Tipifarnib
Tabletka
Inne nazwy:
  • R115777

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określ ogólny współczynnik odpowiedzi (ORR) uczestników, korzystając z odpowiedzi INSS
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena aktywności tipifarnibu w skojarzeniu z naksytamabem na podstawie całkowitego odsetka odpowiedzi (ORR)
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z przeżyciem wolnym od progresji (PFS) w trakcie badania
Ramy czasowe: Okres obserwacji 6 miesięcy plus 5 lat
Ocena aktywności tipifarnibu w skojarzeniu z naksytamabem na podstawie przeżycia wolnego od progresji (PFS)
Okres obserwacji 6 miesięcy plus 5 lat
Długość czasu, przez który uczestnicy doświadczają całkowitego przeżycia (OS)
Ramy czasowe: Okres obserwacji 6 miesięcy plus 5 lat
Ocena skuteczności tipifarnibu w skojarzeniu z naksytamabem na podstawie całkowitego czasu przeżycia (OS)
Okres obserwacji 6 miesięcy plus 5 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: 6 miesięcy plus 30 dni
Ocena profilu bezpieczeństwa i tolerancji tipifarnibu w skojarzeniu z naksytamabem u dzieci i młodych dorosłych.
6 miesięcy plus 30 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Giselle Sholler

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Valerie Brown, MD, PhD, Beat Childhood Cancer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2035

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCC022

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma

Badania kliniczne na Naksytamab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj