Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tipifarnib og Naxitamab til recidiverende/refraktær neuroblastom

24. april 2026 opdateret af: Giselle Sholler

Fase II-forsøg med Tipifarnib og Naxitamab for recidiverende/refraktær neuroblastom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere forsøgslægemidlet, tipifarnib (en pille, der tages gennem munden), i kombination med det FDA-godkendte lægemiddel, naxitimab, administreret intravenøst ​​(IV; en væske, der kontinuerligt går ind i din krop gennem et rør, der er blevet placeres under en operation i en af ​​dine vener). Naxitamab er FDA-godkendt til pædiatriske patienter på 1 år og ældre og voksne patienter med recidiverende eller refraktær højrisiko-neuroblastom i knogle eller knoglemarv, som har vist en delvis respons, mindre respons eller stabil sygdom på tidligere behandling. være godkendt i den type sygdom, der anvendes i denne undersøgelse.

Målene for denne del af undersøgelsen er:

  • Test sikkerheden og tolerabiliteten af ​​tipifarnib i kombination med naxitimab hos patienter med cancer
  • For at bestemme aktiviteten af ​​studiebehandlinger valgt baseret på:
  • Hvordan hvert individ reagerer på undersøgelsesbehandlingen
  • Hvor længe et forsøgsperson lever uden at deres sygdom vender tilbage/fremskrider

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

98

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Bishop
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96813
        • Rekruttering
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kelly Hutchins
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Rekruttering
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • William Ferguson
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
        • Rekruttering
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica Sun
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Rekruttering
        • Randall Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel Benedetti
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Virginia Harrod
        • Kontakt:
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Rekruttering
        • Children's Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Tanya Watt
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder:

    Forsøgspersonerne skal være ≤ 21 år ved den første diagnose. Forsøgspersoner skal være >12 måneder gamle ved tilmelding. Safety Run-In (første 6 forsøgspersoner) skal være 6 år eller ældre.

  2. Patologi: Alle forsøgspersoner skal have en patologisk bekræftet diagnose neuroblastom på ethvert tidspunkt i deres behandling.
  3. Tumorvurdering: Sygdomsstadieinddeling skal udføres. Denne sygdomsvurdering er påkrævet for at være berettiget og skal udføres inden for maksimalt 4 uger før første dosis af undersøgelseslægemidlet.

  4. Sygdomsstatus: Recidiverende/refraktær neuroblastom Tilbagefaldende sygdom defineret som neuroblastom, der tidligere var i remission efter standardbehandling (mindst 4 cyklusser af aggressiv multilægemiddelinduktionskemoterapi, med eller uden stråling og kirurgi, efterfulgt af immunterapi, eller i henhold til en standard høj -risikobehandling/neuroblastom protokol) og har nu fået tilbagefald og er i et vilkårligt antal tilbagefald.

    Refraktær sygdom defineret som højrisikoneuroblastom (som defineret af INRG), der ikke opnåede CR efter mindst 4 cyklusser med aggressiv multilægemiddelinduktionskemoterapi, progression under forudgående behandling eller med tilbageværende sygdom efter standard immunterapi.

    International Neuroblastom Risk Group Staging System (INRG) Højrisiko NB defineret som en af ​​følgende:

    1. Enhver alder med International Neuroblastoma Risk Group (INRG) Stage L2, MS eller M med MYCN-amplifikation
    2. Alder ≥ 547 dage og INRG Stage M uanset biologiske egenskaber
    3. Enhver alder, der oprindeligt blev diagnosticeret med INRG Stage L1 MYCN amplificeret NBL, som er gået videre til Stage M uden systemisk kemoterapi
    4. Alder ≥ 547 dage gammel diagnosticeret med INRG Stadium L1, L2 eller MS, som er gået videre til Stadie M uden systemisk kemoterapi
  5. Målbar sygdom: Forsøgspersoner skal være recidiverende eller refraktære med aktiv sygdom. Forsøgspersoner skal have målbar eller evaluerbar sygdom, herunder mindst én af følgende: Målbar tumor >10 mm ved CT eller MRI; en positiv MIBG eller PET eller positiv knoglemarvsbiopsi/aspirat.
  6. Personer med CNS-sygdom, der i øjeblikket tager steroider, skal have været på en stabil dosis af steroider i mindst en uge før deres biopsi og må ikke have progressiv hydrocephalus ved indskrivning.

  7. Timing fra tidligere terapi:

    Forsøgspersonerne skal være helt restituerede efter de akutte toksiske virkninger af al tidligere kemoterapi mod cancer og være inden for følgende tidslinjer:

    1. Myelosuppressiv kemoterapi: Må ikke have modtaget inden for 2 uger efter tilmelding til denne undersøgelse (6 uger hvis tidligere nitrosourea).
    2. Hæmatopoietiske vækstfaktorer: Mindst 5 dage efter afsluttet behandling med en vækstfaktor.
    3. Småmolekylehæmmere (anti-neoplastisk middel): Mindst 7 dage siden afsluttet behandling med en lille molekylehæmmer. For midler, der har kendte bivirkninger, der er opstået mere end 7 dage efter administration, skal denne periode forlænges ud over det tidsrum, hvor der vides at forekomme bivirkninger. Varigheden af ​​dette interval skal drøftes med studielederen.
    4. Immunterapi: Mindst 4 uger siden afslutningen af ​​enhver form for immunterapi, f.eks. tumorvacciner, CAR-T-celler, anti-GD2 monoklonale antistoffer (f. naxitamab, dinutuximab osv.).
    5. XRT: Mindst 30 dage siden sidste behandling bortset fra stråling leveret med palliativ hensigt til et ikke-målsted.

    6. Stamcelletransplantation:

      • Allogen: Ingen tegn på aktiv graft vs. værtssygdom
      • Allo/Auto: Der skal være gået ≥ 2 måneder siden transplantationen.
    7. MIBG-terapi: Mindst 6 uger efter behandling med MIBG-behandling.
  8. Emner skal have en Lansky eller Karnofsky Performance Scale-score på ≥ 50

  9. Forsøgspersoner skal have tilstrækkelig organfunktion på tidspunktet for tilmeldingen:

    1. Hæmatologisk: Hæmatologisk genopretning som defineret ved ANC ≥750/μL, blodplader ≥30/μL (kan transfunderes).
    2. Lever: Normal leverfunktion som defineret ved ASAT, ALAT og total bilirubin (TBL) alle inden for den øvre grænse for normal
    3. Nyre: Forsøgspersoner skal have tilstrækkelig nyrefunktion defineret som kreatininclearance (i enheder ml/min) eller radioisotop GFR ≥ 70. Formlen, der skal bruges: Justeret GFR=(estimeret GFR×BSA/1,73) ml/min.
    4. Hjerte: Forsøgspersoner skal have en QTcF ≤ 470 msc.
  10. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest. Personer i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode.
  11. Forsøgspersoner, der ammer, skal acceptere at stoppe med at amme. (BEMÆRK: modermælk kan ikke opbevares til fremtidig brug, mens moderen behandles på undersøgelsen.)
  12. Skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med institutionelle og FDA-retningslinjer skal indhentes fra alle forsøgspersoner (eller forsøgspersoners juridiske repræsentant).

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der er under 1 år
  2. BSA på <0,25 m2
  3. Undersøgelsesmedicin: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager et andet forsøgslægemiddel, er udelukket fra deltagelse.
  4. Anti-cancer-midler: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager andre anticancer-midler, er ikke kvalificerede. Forsøgspersonerne skal være helt restituerede efter de hæmatologiske og knoglemarvsundertrykkende virkninger af tidligere kemoterapi.
  5. Infektion: Forsøgspersoner, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede, før infektionen vurderes at være godt kontrolleret efter investigators mening.
  6. Forsøgspersoner, som efter investigatorens opfattelse muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, eller hvor overensstemmelsen sandsynligvis vil være suboptimal, bør udelukkes.
  7. Tidligere Gr.4 allergisk eller anafylaktisk reaktion på naxitamab, hvilket førte til seponering af naxitamab under forudgående behandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HRNB Knogle/knoglemarv
Cyklus 1-6: Tipifarnib og Naxitamab Tipifarnib: på dag 1-7 og 15-21 i hver 28-dages cyklus. Naxitamab IV på dag 1, 3 og 5 i hver cyklus.
Medicin: Naxitamab
IV
Andre navne:
  • Danyelza
Medicin: Tipifarnib
Tablet
Andre navne:
  • R115777
Eksperimentel: HRNB Alle andre
Cyklus 1-6: Tipifarnib og Naxitamab Tipifarnib: på dag 1-7 og 15-21 i hver 28-dages cyklus. Naxitamab IV på dag 1, 3 og 5 i hver cyklus.
Medicin: Naxitamab
IV
Andre navne:
  • Danyelza
Medicin: Tipifarnib
Tablet
Andre navne:
  • R115777

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bestem den samlede responsrate (ORR) for deltagere ved hjælp af INSS-svar
Tidsramme: 6 måneder
At evaluere aktiviteten af ​​Tipifarnib i kombination med Naxitamab baseret på den samlede responsrate (ORR)
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med progressionsfri overlevelse (PFS) under undersøgelsen
Tidsramme: 6 måneder plus 5 års opfølgning
At evaluere aktiviteten af ​​Tipifarnib i kombination med Naxitamab baseret på progressionsfri overlevelse (PFS)
6 måneder plus 5 års opfølgning
Varighed af tid, som deltagerne oplever Overall Survival (OS)
Tidsramme: 6 måneder plus 5 års opfølgning
For at evaluere effektiviteten af ​​Tipifarnib i kombination med Naxitamab baseret på samlet overlevelse (OS)
6 måneder plus 5 års opfølgning
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 6 måneder plus 30 dage
For at evaluere sikkerheds- og tolerabilitetsprofilen for Tipifarnib i kombination med Naxitamab hos pædiatriske og unge voksne.
6 måneder plus 30 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Giselle Sholler

Efterforskere

  • Studiestol: Valerie Brown, MD, PhD, Beat Childhood Cancer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2024

Først opslået (Faktiske)

7. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCC022

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuroblastom

Kliniske forsøg med Naxitamab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner