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Tipifarnib e Naxitamab per il neuroblastoma recidivante/refrattario

24 aprile 2026 aggiornato da: Giselle Sholler

Studio di Fase II su Tipifarnib e Naxitamab per il neuroblastoma recidivante/refrattario

Lo scopo di questo studio è valutare il farmaco sperimentale, tipifarnib (una pillola assunta per via orale), in combinazione con il farmaco approvato dalla FDA, naxitimab, somministrato per via endovenosa (IV; un liquido che entra continuamente nel corpo attraverso un tubo che è stato inserito durante un intervento chirurgico in una delle vene). Naxitamab è approvato dalla FDA per i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno e per i pazienti adulti con neuroblastoma ad alto rischio recidivante o refrattario nell'osso o nel midollo osseo che hanno dimostrato una risposta parziale, una risposta minore o una malattia stabile alla terapia precedente, potrebbe non essere indicato essere approvato nel tipo di malattia utilizzata in questo studio.

Gli obiettivi di questa parte dello studio sono:

  • Testare la sicurezza e la tollerabilità di tipifarnib in combinazione con naxitimab in pazienti affetti da cancro
  • Determinare l'attività dei trattamenti in studio scelti in base a:
  • Come ciascun soggetto risponde al trattamento in studio
  • Quanto tempo un soggetto vive senza che la malattia ritorni/progredisca

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

98

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Michael Bishop
        • Contatto:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Reclutamento
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Investigatore principale:
          • Jamie Libes-Bander
        • Contatto:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
        • Reclutamento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kelly Hutchins
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Reclutamento
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Investigatore principale:
          • William Ferguson
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Reclutamento
        • Duke University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jessica Sun
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Reclutamento
        • Randall Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Daniel Benedetti
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Reclutamento
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Virginia Harrod
        • Contatto:
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • Children's Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Tanya Watt
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età:

    I soggetti devono avere un'età ≤ 21 anni al momento della diagnosi iniziale. I soggetti devono avere più di 12 mesi di età al momento dell'iscrizione. Il rodaggio di sicurezza (i primi 6 soggetti) deve avere almeno 6 anni.

  2. Patologia: tutti i soggetti devono avere una diagnosi patologicamente confermata di neuroblastoma in qualsiasi momento del trattamento.
  3. Valutazione del tumore: deve essere eseguita la stadiazione della malattia. Questa valutazione della malattia è necessaria per l'idoneità e deve essere effettuata entro un massimo di 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.

  4. Stato della malattia: Neuroblastoma recidivante/refrattario Malattia recidivante definita come neuroblastoma precedentemente in remissione dopo terapia standard (almeno 4 cicli di chemioterapia di induzione multifarmaco aggressiva, con o senza radioterapia e intervento chirurgico, seguita da immunoterapia, o secondo un livello standard elevato) -trattamento a rischio/protocollo per neuroblastoma) e ora ha avuto una recidiva e presenta numerose recidive.

    Malattia refrattaria definita come neuroblastoma ad alto rischio (come definito dall'INRG) che non è riuscito a raggiungere la CR dopo almeno 4 cicli di chemioterapia di induzione multifarmaco aggressiva, progressione durante la terapia iniziale o con malattia rimanente dopo l'immunoterapia standard.

    International Neuroblastoma Risk Group Staging System (INRG) Alto rischio NB definito come uno dei seguenti:

    1. Qualsiasi età con stadio L2, MS o M del gruppo internazionale a rischio di neuroblastoma (INRG) con amplificazione MYCN
    2. Età ≥ 547 giorni e Stadio INRG M indipendentemente dalle caratteristiche biologiche
    3. Qualsiasi età inizialmente diagnosticata con NBL amplificato MYCN stadio L1 INRG che è progredito allo stadio M senza chemioterapia sistemica
    4. Età ≥ 547 giorni di età con diagnosi iniziale di stadio L1, L2 o SM dell'INRG che sono progrediti allo stadio M senza chemioterapia sistemica
  5. Malattia misurabile: i soggetti devono essere recidivanti o refrattari alla malattia attiva. I soggetti devono avere una malattia misurabile o valutabile, inclusa almeno una delle seguenti: tumore misurabile> 10 mm mediante TC o MRI; un MIBG o una PET positiva o una biopsia/aspirato del midollo osseo positivo.
  6. I soggetti con malattia del sistema nervoso centrale che attualmente assumono steroidi devono aver assunto una dose stabile di steroidi per almeno una settimana prima della biopsia e non devono avere idrocefalo progressivo al momento dell'arruolamento.

  7. Tempi dalla terapia precedente:

    I soggetti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutta la precedente chemioterapia antitumorale ed essere entro le seguenti tempistiche:

    1. Chemioterapia mielosoppressiva: non deve essere stata ricevuta entro 2 settimane dall'arruolamento in questo studio (6 settimane se precedente nitrosourea).
    2. Fattori di crescita emopoietici: almeno 5 giorni dal completamento della terapia con un fattore di crescita.
    3. Inibitori di piccole molecole (agenti antineoplastici): almeno 7 giorni dal completamento della terapia con un inibitore di piccole molecole. Per gli agenti che hanno manifestato eventi avversi verificatisi oltre 7 giorni dopo la somministrazione, questo periodo deve essere esteso oltre il periodo durante il quale è noto che si verificano eventi avversi. La durata di questo intervallo deve essere discussa con il Presidente dello studio.
    4. Immunoterapia: almeno 4 settimane dal completamento di qualsiasi tipo di immunoterapia, ad es. vaccini antitumorali, cellule CAR-T, anticorpi monoclonali anti-GD2 (es. naxitamab, dinutuximab, ecc.).
    5. XRT: almeno 30 giorni dall'ultimo trattamento, ad eccezione delle radiazioni erogate con intenti palliativi in ​​un sito non bersaglio.

    6. Trapianto di cellule staminali:

      • Allogenico: nessuna evidenza di malattia attiva del trapianto contro l'ospite
      • Allo/Auto: devono essere trascorsi ≥ 2 mesi dal trapianto.
    7. Terapia MIBG: almeno 6 settimane dal trattamento con la terapia MIBG.
  8. I soggetti devono avere un punteggio alla Lansky o Karnofsky Performance Scale ≥ 50

  9. I soggetti devono avere una funzione organica adeguata al momento dell'arruolamento:

    1. Ematologico: recupero ematologico definito da ANC ≥750/μL, piastrine ≥30/μL (possono essere trasfuse).
    2. Fegato: funzionalità epatica normale definita da AST, ALT e bilirubina totale (TBL), tutti entro il limite superiore della norma
    3. Renale: i soggetti devono avere una funzionalità renale adeguata definita come clearance della creatinina (in unità ml/min) o GFR del radioisotopo ≥ 70. La formula da utilizzare: GFR rettificato=(GFR stimato×BSA/1,73) ml/min.
    4. Cardiaco: i soggetti devono avere un QTcF ≤ 470 msc.
  10. I soggetti in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo. I soggetti in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace.
  11. I soggetti che stanno allattando devono accettare di interrompere l'allattamento al seno. (NOTA: il latte materno non può essere conservato per un uso futuro mentre la madre è in cura durante lo studio.)
  12. Il consenso informato scritto in conformità con le linee guida istituzionali e della FDA deve essere ottenuto da tutti i soggetti (o dal rappresentante legale dei soggetti).

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti di età inferiore a 1 anno
  2. BSA <0,25 m2
  3. Farmaci sperimentali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale sono esclusi dalla partecipazione.
  4. Agenti antitumorali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei. I soggetti devono essersi completamente ripresi dagli effetti di soppressione ematologica e del midollo osseo della precedente chemioterapia.
  5. Infezione: i soggetti che presentano un'infezione non controllata non sono idonei fino a quando l'infezione non viene giudicata ben controllata secondo il parere dello sperimentatore.
  6. Dovrebbero essere esclusi i soggetti che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di conformarsi ai requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio, o nei quali è probabile che la compliance non sia ottimale.
  7. Precedente reazione allergica o anafilattica di Gr.4 a naxitamab, che ha portato alla sospensione di naxitamab durante la terapia precedente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HRNB Osso/midollo osseo
Cicli 1-6: Tipifarnib e Naxitamab Tipifarnib: nei giorni 1-7 e 15-21 di ciascun ciclo di 28 giorni. Naxitamab IV nei giorni 1, 3 e 5 di ciascun ciclo.
Droga: Naxitamab
IV
Altri nomi:
  • Danielza
Droga: Tipifarnib
Tavoletta
Altri nomi:
  • R115777
Sperimentale: HRNB Tutti gli altri
Cicli 1-6: Tipifarnib e Naxitamab Tipifarnib: nei giorni 1-7 e 15-21 di ciascun ciclo di 28 giorni. Naxitamab IV nei giorni 1, 3 e 5 di ciascun ciclo.
Droga: Naxitamab
IV
Altri nomi:
  • Danielza
Droga: Tipifarnib
Tavoletta
Altri nomi:
  • R115777

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare il tasso di risposta globale (ORR) dei partecipanti utilizzando la risposta INSS
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutare l'attività di Tipifarnib in combinazione con Naxitamab in base al tasso di risposta globale (ORR)
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con sopravvivenza libera da progressione (PFS) durante lo studio
Lasso di tempo: Follow-up di 6 mesi più 5 anni
Valutare l'attività di Tipifarnib in combinazione con Naxitamab in base alla sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Follow-up di 6 mesi più 5 anni
Periodo di tempo in cui i partecipanti sperimentano la sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Follow-up di 6 mesi più 5 anni
Valutare l'efficacia di Tipifarnib in combinazione con Naxitamab in base alla sopravvivenza globale (OS)
Follow-up di 6 mesi più 5 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 6 mesi più 30 giorni
Valutare il profilo di sicurezza e tollerabilità di Tipifarnib in combinazione con Naxitamab in soggetti pediatrici e giovani adulti.
6 mesi più 30 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Giselle Sholler

Investigatori

  • Cattedra di studio: Valerie Brown, MD, PhD, Beat Childhood Cancer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2035

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

7 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCC022

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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