Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tipifarnib és Naxitamab kiújult/refrakter neuroblasztóma kezelésére

2026. szeptember 1. frissítette: Giselle Sholler

A tipifarnib és a naxitamab II. fázisú vizsgálata kiújult/refrakter neuroblasztóma kezelésére

Ennek a tanulmánynak a célja a vizsgált gyógyszer, a tipifarnib (szájon át szedett tabletta) értékelése az FDA által jóváhagyott gyógyszerrel, a naxitimabbal kombinálva, intravénásan beadva (IV; olyan folyadék, amely folyamatosan bejut a szervezetbe egy csövön keresztül műtét során helyezik az egyik vénájába). A naxitamab az FDA által jóváhagyott, 1 éves vagy annál idősebb gyermekgyógyászati ​​betegek, valamint relapszusban vagy refrakter, nagy kockázatú csontvelői neuroblasztómában szenvedő felnőtt betegek számára, akik részleges választ, enyhe választ vagy stabil betegséget mutattak a korábbi kezelésre. engedélyezni kell az ebben a vizsgálatban használt betegségtípusban.

A tanulmány ezen részének céljai a következők:

  • Tesztelje a tipifarnib biztonságosságát és tolerálhatóságát naxitimabbal kombinálva rákos betegeknél
  • A kiválasztott vizsgálati kezelések aktivitásának meghatározása a következők alapján:
  • Hogyan reagálnak az egyes alanyok a vizsgálati kezelésre
  • Mennyi ideig él az alany anélkül, hogy a betegsége visszatérne/előrehaladna

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

98

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Toborzás
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Michael Bishop
        • Kapcsolatba lépni:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Toborzás
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Kutatásvezető:
          • Jamie Libes-Bander
        • Kapcsolatba lépni:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96813
        • Toborzás
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kelly Hutchins
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Toborzás
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • William Ferguson
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27708
        • Toborzás
        • Duke University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jessica Sun
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
        • Toborzás
        • Randall Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Toborzás
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Daniel Benedetti
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Toborzás
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Kutatásvezető:
          • Virginia Harrod
        • Kapcsolatba lépni:
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Toborzás
        • Children's Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Tanya Watt
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Kor:

    Az alanyoknak életkoruk ≤ 21 évesnek kell lennie a kezdeti diagnóziskor. Az alanyoknak a beiratkozáskor 12 hónaposnál idősebbnek kell lenniük. A biztonsági bejáratásnak (az első 6 alanynak) 6 éves vagy annál idősebbnek kell lennie.

  2. Patológia: Minden alanynak kórosan megerősített neuroblasztóma diagnózissal kell rendelkeznie a kezelés bármely szakaszában.
  3. Daganatfelmérés: A betegség stádium meghatározását el kell végezni. Ez a betegségértékelés szükséges az alkalmassághoz, és a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt legfeljebb 4 héttel kell elvégezni.

  4. Betegség állapota: Relapszusos/refrakter neuroblasztóma Kiújult betegség, amelyet korábban standard terápia után remisszióban lévő neuroblasztóma (legalább 4 ciklus agresszív, több gyógyszeres indukciós kemoterápia sugárzással és műtéttel vagy anélkül, majd immunterápia, vagy standard magas érték szerint) kockázatkezelés/neuroblasztóma protokoll), és mostanra visszaesett, és tetszőleges számú relapszusban van.

    Refrakter betegség, amelyet magas kockázatú neuroblasztómaként határoztak meg (az INRG meghatározása szerint), amelynél nem sikerült elérni a CR-t legalább 4 ciklus agresszív, több gyógyszeres indukciós kemoterápia után, progresszió az előzetes terápia során, vagy a betegség a standard immunterápia után is fennmaradt.

    Nemzetközi Neuroblasztóma Risk Group Stage System (INRG) magas kockázatú NB: az alábbiak egyikeként definiálva:

    1. Bármilyen életkorban a Nemzetközi Neuroblasztóma Kockázati Csoport (INRG) L2, MS vagy M stádiumában, MYCN amplifikációval
    2. Életkor ≥ 547 nap és INRG Stage M, függetlenül a biológiai jellemzőktől
    3. Bármely életkorban, akit kezdetben INRG L1 stádiumú MYCN diagnosztizáltak, felerősítette az NBL-t, akik szisztémás kemoterápia nélkül haladtak M-stádiumba
    4. Életkor ≥ 547 napos, akiknél kezdetben INRG L1, L2 vagy MS stádiumban diagnosztizáltak, és szisztémás kemoterápia nélkül haladtak M-stádiumba
  5. Mérhető betegség: Az alanyoknak relapszusnak vagy refrakternek kell lenniük aktív betegséggel. Az alanyoknak mérhető vagy értékelhető betegségben kell állniuk, beleértve legalább az egyiket az alábbiak közül: CT vagy MRI segítségével >10 mm-nél mérhető daganat; pozitív MIBG vagy PET vagy pozitív csontvelő biopszia/aspirátum.
  6. A jelenleg szteroidokat szedő központi idegrendszeri betegségben szenvedő alanyoknak legalább egy hétig stabil adag szteroidot kell kapniuk a biopszia előtt, és nem lehet progresszív hydrocephalusban a felvételükkor.

  7. Időzítés a korábbi terápiától:

    Az alanyoknak teljesen felépülniük kell az összes korábbi rákellenes kemoterápia akut toxikus hatásaiból, és a következő határidőn belül kell lenniük:

    1. Mieloszuppresszív kemoterápia: A vizsgálatba való beiratkozást követő 2 héten belül nem részesülhet (6 hét, ha korábban nitrozoureát kapott).
    2. Hematopoietikus növekedési faktorok: Legalább 5 nappal a növekedési faktorral végzett kezelés befejezése óta.
    3. Kis molekulájú inhibitorok (daganatellenes szer): Legalább 7 nappal a kis molekulájú inhibitorral végzett terápia befejezése óta. Azoknál a szereknél, amelyeknél ismert nemkívánatos események a beadást követő 7 napon túl léptek fel, ezt az időszakot meg kell hosszabbítani azon az időn túl, amely alatt nemkívánatos események előfordulása ismert. Ennek az intervallumnak az időtartamát meg kell beszélni a Tanulmányi elnökkel.
    4. Immunterápia: Bármilyen típusú immunterápia befejezése óta legalább 4 hét, pl. tumorvakcinák, CAR-T sejtek, anti-GD2 monoklonális antitestek (pl. naxitamab, dinutuximab stb.).
    5. XRT: Az utolsó kezelés óta legalább 30 nap telt el, kivéve a palliatív szándékkal nem célterületre adott sugárzást.

    6. Őssejt transzplantáció:

      • Allogén: Nincs bizonyíték az aktív graft vs. host betegségre
      • Allo/Auto: ≥ 2 hónapnak kell eltelnie a transzplantáció óta.
    7. MIBG-terápia: Legalább 6 hét telt el a MIBG-kezelés óta.
  8. Az alanyoknak legalább 50-es Lansky vagy Karnofsky teljesítményskálával kell rendelkezniük

  9. Az alanyoknak megfelelő szervműködéssel kell rendelkezniük a felvétel időpontjában:

    1. Hematológiai: Hematológiai felépülés az ANC szerint ≥750/μL, vérlemezkék ≥30/μL (transzfundálható).
    2. Máj: Az AST, az ALT és az összbilirubin (TBL) által meghatározott normál májműködés a normál felső határán belül.
    3. Vese: Az alanyoknak megfelelő vesefunkcióval kell rendelkezniük, mint kreatinin-clearance (milliméter/perc egységben), vagy radioizotóp GFR ≥ 70. A használandó képlet: Korrigált GFR=(becsült GFR×BSA/1,73) ml/perc.
    4. Szív: Az alanyok QTcF értékének ≤ 470 msc-nek kell lennie.
  10. A fogamzóképes korú alanyoknak negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük. A fogamzóképes korú alanyoknak bele kell egyezniük a hatékony születésszabályozási módszer használatába.
  11. A szoptató alanyoknak bele kell egyezniük abba, hogy abbahagyják a szoptatást. (MEGJEGYZÉS: az anyatej nem tárolható későbbi felhasználásra, amíg az anyát a vizsgálat alatt kezelik.)
  12. Minden alanytól (vagy az alany törvényes képviselőjétől) be kell szerezni az intézményi és az FDA iránymutatásainak megfelelő, írásos beleegyezést.

Kizárási kritériumok:

  1. 1 évesnél fiatalabb alanyok
  2. BSA <0,25 m2
  3. Vizsgálati szerek: Azok az alanyok, akik jelenleg egy másik vizsgálati szert kapnak, ki vannak zárva a részvételből.
  4. Rákellenes szerek: Azok az alanyok, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak, nem jogosultak. Az alanyoknak teljesen fel kell gyógyulniuk a korábbi kemoterápia hematológiai és csontvelő-szuppresszív hatásaiból.
  5. Fertőzés: Azok az alanyok, akiknek kontrollálatlan fertőzése van, nem jogosultak mindaddig, amíg a fertőzést a vizsgáló véleménye szerint jól kontrolláltnak nem ítélik.
  6. Ki kell zárni azokat az alanyokat, akik a vizsgáló véleménye szerint esetleg nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek, vagy akiknél a megfelelés valószínűleg szuboptimális lesz.
  7. Korábbi Gr.4 allergiás vagy anafilaxiás reakció naxitamabbal, ami a naxitamab kezelés abbahagyásához vezetett a korábbi kezelés során.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: HRNB Csont/Csontvelő
1-6. ciklus: Tipifarnib és Naxitamab Tipifarnib: minden 28 napos ciklus 1-7. és 15-21. napján. Naxitamab IV minden ciklus 1., 3. és 5. napján.
Drog: Naxitamab
IV
Más nevek:
  • Danielza
Drog: Tipifarnib
Tabletta
Más nevek:
  • R115777
Kísérleti: HRNB Az összes többi
1-6. ciklus: Tipifarnib és Naxitamab Tipifarnib: minden 28 napos ciklus 1-7. és 15-21. napján. Naxitamab IV minden ciklus 1., 3. és 5. napján.
Drog: Naxitamab
IV
Más nevek:
  • Danielza
Drog: Tipifarnib
Tabletta
Más nevek:
  • R115777

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Határozza meg a résztvevők általános válaszarányát (ORR) az INSS-válasz segítségével
Időkeret: 6 hónap
A Tipifarnib és a Naxitamab kombináció hatásának értékelése az általános válaszarány (ORR) alapján
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Progressziómentes túlélés (PFS) résztvevők száma a vizsgálat során
Időkeret: 6 hónap plusz 5 év utánkövetés
A Tipifarnib és Naxitamab kombináció hatásának értékelése progressziómentes túlélés (PFS) alapján
6 hónap plusz 5 év utánkövetés
A résztvevők teljes túlélési ideje (OS)
Időkeret: 6 hónap plusz 5 év utánkövetés
A Tipifarnib és a Naxitamab kombináció hatékonyságának értékelése az általános túlélés (OS) alapján
6 hónap plusz 5 év utánkövetés
Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
Időkeret: 6 months plus 30 days
To evaluate the safety and tolerability profile of Tipifarnib in combination with Naxitamab in pediatric and young adult participants.
6 months plus 30 days

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Giselle Sholler

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Valerie Brown, MD, PhD, Beat Childhood Cancer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. december 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2035. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. augusztus 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. augusztus 2.

Első közzététel (Tényleges)

2024. augusztus 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 1.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCC022

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel