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재발성/불응성 신경모세포종에 대한 티피파니브 및 낙시타맙

2026년 4월 24일 업데이트: Giselle Sholler

재발성/불응성 신경모세포종에 대한 Tipifarnib 및 Naxitamab의 2상 시험

이 연구의 목적은 시험용 약물인 티피파니브(경구 복용 알약)를 FDA 승인 약물인 낙시티맙과 함께 정맥 내(IV, 연결된 튜브를 통해 체내로 지속적으로 들어가는 액체)로 투여하는 것을 평가하는 것입니다. 수술 중에 정맥 중 하나에 삽입). 낙시타맙은 이전 치료에 대해 부분 반응, 경미한 반응 또는 안정된 질병을 보인 골수 내 재발성 또는 불응성 고위험 신경모세포종을 앓고 있는 1세 이상의 소아 환자와 성인 환자에 대해 FDA 승인을 받았습니다. 본 연구에 사용된 질병 유형에 대해 승인을 받아야 합니다.

이 연구 부분의 목표는 다음과 같습니다.

  • 암 환자를 대상으로 티피파니브와 낙시티맙을 병용하여 안전성과 내약성을 테스트합니다.
  • 다음을 기준으로 선택된 연구 치료제의 활성을 결정하기 위해:
  • 각 피험자가 연구 치료에 반응하는 방식
  • 피험자가 질병의 재발/진행 없이 생존하는 기간

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

98

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Michael Bishop
        • 연락하다:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, 미국, 96813
        • 모병
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kelly Hutchins
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104
        • 모병
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • 수석 연구원:
          • William Ferguson
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27708
        • 모병
        • Duke University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jessica Sun
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97227
        • 모병
        • Randall Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • 모병
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Daniel Benedetti
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
        • 모병
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • 수석 연구원:
          • Virginia Harrod
        • 연락하다:
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • 모병
        • Children's Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Tanya Watt
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 나이:

    피험자는 초기 진단 시 연령이 21세 이하여야 합니다. 피험자는 등록 시 12개월 이상이어야 합니다. 안전 런인(처음 6명 대상)은 6세 이상이어야 합니다.

  2. 병리학: 모든 피험자는 치료 중 어느 시점에서나 병리학적으로 확인된 신경모세포종 진단을 받아야 합니다.
  3. 종양 평가: 질병 단계를 수행해야 합니다. 이 질병 평가는 적격성을 위해 필요하며 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최대 4주 이내에 수행되어야 합니다.

  4. 질병 상태: 재발성/불응성 신경모세포종 표준 치료(방사선 및 수술 유무에 관계없이 최소 4주기의 공격적인 다약제 유도 화학요법, 이후 면역요법 또는 표준 최고 수준에 따라) 이후 완화된 신경모세포종으로 정의되는 재발성 질환 -위험 치료/신경모세포종 프로토콜) 현재 재발되었으며 횟수에 상관없이 재발 상태입니다.

    최소 4주기의 공격적인 다제 유도 화학 요법, 선행 요법 중 진행 또는 표준 면역 요법 후에도 질병이 남아 있는 후 CR을 달성하지 못한 고위험 신경모세포종(INRG에 의해 정의됨)으로 정의되는 불응성 질환.

    국제 신경모세포종 위험군 병기결정 시스템(INRG) 고위험 NB는 다음 중 하나로 정의됩니다.

    1. MYCN 증폭이 있는 국제 신경모세포종 위험 그룹(INRG) L2기, MS 또는 M기의 모든 연령
    2. 생물학적 특징과 관계없이 연령 ≥ 547일 및 INRG 단계 M
    3. 전신 화학요법 없이 M기로 진행된 INRG L1기 MYCN 증폭 NBL로 처음 진단된 모든 연령
    4. 전신 화학요법 없이 M기로 진행된 INRG L1기, L2기 또는 MS로 처음 진단된 연령 ≥ 547일
  5. 측정 가능한 질병: 피험자는 활성 질병으로 인해 재발 또는 불응성이어야 합니다. 피험자는 다음 중 적어도 하나를 포함하여 측정 가능하거나 평가 가능한 질병을 가지고 있어야 합니다: CT 또는 MRI로 측정 가능한 종양 >10mm; 양성 MIBG 또는 PET 또는 양성 골수 생검/흡인.
  6. 현재 스테로이드를 복용하고 있는 CNS 질환이 있는 피험자는 생검 전 최소 1주 동안 안정적인 용량의 스테로이드를 복용해야 하며 등록 시 진행성 수두증이 없어야 합니다.

  7. 이전 치료 시기:

    피험자는 이전의 모든 항암 화학요법의 급성 독성 효과로부터 완전히 회복되어야 하며 다음 일정 내에 있어야 합니다.

    1. 골수억제 화학요법: 이 연구에 등록한 후 2주 이내에(이전 니트로소우레아인 경우 6주) 치료를 받은 적이 없어야 합니다.
    2. 조혈 성장 인자: 성장 인자 치료 완료 후 최소 5일.
    3. 소분자 억제제(항종양제): 소분자 억제제 치료 완료 후 최소 7일. 투여 후 7일 이후에 이상반응이 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 이 기간은 이상반응이 발생한 것으로 알려진 시간을 넘어 연장되어야 합니다. 이 간격의 기간은 연구 의장과 논의해야 합니다.
    4. 면역요법: 모든 유형의 면역요법을 완료한 후 최소 4주. 종양 백신, CAR-T 세포, 항-GD2 단클론 항체(예: 낙시타맙, 디누툭시맙 등).
    5. XRT: 비표적 부위에 완화 목적으로 전달된 방사선을 제외하고 마지막 치료 이후 최소 30일.

    6. 줄기세포 이식:

      • 동종이계: 활성 이식편 대 숙주 질환의 증거 없음
      • Allo/Auto: 이식 후 2개월 이상 경과해야 합니다.
    7. MIBG 치료: MIBG 치료 후 최소 6주.
  8. 피험자는 Lansky 또는 Karnofsky Performance Scale 점수가 ≥ 50이어야 합니다.

  9. 피험자는 등록 당시 적절한 기관 기능을 가지고 있어야 합니다.

    1. 혈액학적: ANC ≥750/μL, 혈소판 ≥30/μL(수혈 가능)로 정의된 혈액학적 회복.
    2. 간: AST, ALT 및 총 빌리루빈(TBL)으로 정의된 정상적인 간 기능은 모두 정상 상한선 내에 있습니다.
    3. 신장: 피험자는 크레아티닌 청소율(단위: ml/min) 또는 방사성 동위원소 GFR ≥ 70으로 정의된 적절한 신장 기능을 가지고 있어야 합니다. 사용되는 공식: 조정된 GFR=(추정된 GFR×BSA/1.73) mL/분
    4. 심장: 피험자는 QTcF ≤ 470 msc를 가져야 합니다.
  10. 가임기 대상은 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다. 가임기 피험자는 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  11. 수유 중인 피험자는 모유 수유를 중단하는 데 동의해야 합니다. (참고: 모유는 산모가 연구 중에 치료를 받는 동안 나중에 사용하기 위해 보관할 수 없습니다.)
  12. 기관 및 FDA 지침에 따라 서면 동의를 모든 피험자(또는 피험자의 법적 대리인)로부터 받아야 합니다.

제외 기준:

  1. 1세 미만인 대상
  2. <0.25m2의 BSA
  3. 임상시험용 의약품 : 현재 다른 임상시험용 의약품을 투여받고 있는 피험자는 참여에서 제외됩니다.
  4. 항암제: 현재 다른 항암제를 투여받고 있는 피험자는 자격이 없습니다. 대상자는 이전 화학요법의 혈액학적 및 골수 억제 효과로부터 완전히 회복되어야 합니다.
  5. 감염: 통제되지 않는 감염이 있는 피험자는 연구자의 의견으로 감염이 잘 통제된다고 판단될 때까지 적격하지 않습니다.
  6. 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수가 차선일 가능성이 있는 피험자는 제외되어야 합니다.
  7. 이전 Gr.4 낙시타맙에 대한 알레르기 또는 아나필락시스 반응으로 인해 이전 치료 중에 낙시타맙이 중단되었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: HRNB 뼈/골수
주기 1-6: Tipifarnib 및 Naxitamab Tipifarnib: 각 28일 주기의 1-7일 및 15-21일. 각 주기의 1, 3, 5일에 Naxitamab IV.
의약품: 낙시타맙
IV
다른 이름들:
  • 다니엘자
의약품: 티피파니브
태블릿
다른 이름들:
  • R115777
실험적: HRNB 기타 모든
주기 1-6: Tipifarnib 및 Naxitamab Tipifarnib: 각 28일 주기의 1-7일 및 15-21일. 각 주기의 1, 3, 5일에 Naxitamab IV.
의약품: 낙시타맙
IV
다른 이름들:
  • 다니엘자
의약품: 티피파니브
태블릿
다른 이름들:
  • R115777

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
INSS 응답을 사용하여 참가자의 전체 응답률(ORR) 결정
기간: 6 개월
전체 반응률(ORR)을 기반으로 Naxitamab과 함께 Tipifarnib의 활성을 평가합니다.
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 기간 동안 무진행 생존(PFS)을 보인 참가자 수
기간: 6개월 + 5년 후속 조치
무진행 생존율(PFS)을 기반으로 Naxitamab과 병용한 Tipifarnib의 활성을 평가합니다.
6개월 + 5년 후속 조치
참가자가 전체 생존(OS)을 경험하는 기간
기간: 6개월 + 5년 후속 조치
전체 생존(OS)을 기반으로 Naxitamab과 함께 Tipifarnib의 효능을 평가합니다.
6개월 + 5년 후속 조치
안전성과 내약성의 척도로서 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 6개월 + 30일
소아 및 젊은 성인 대상자를 대상으로 Naxitamab과 함께 Tipifarnib의 안전성 및 내약성 프로필을 평가합니다.
6개월 + 30일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Giselle Sholler

수사관

  • 연구 의자: Valerie Brown, MD, PhD, Beat Childhood Cancer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 12월 6일

기본 완료 (추정된)

2030년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2035년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 8월 2일

처음 게시됨 (실제)

2024년 8월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 24일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BCC022

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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