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Tipifarnib y naxitamab para el neuroblastoma en recaída o refractario

1 de septiembre de 2026 actualizado por: Giselle Sholler

Ensayo de fase II de tipifarnib y naxitamab para el neuroblastoma en recaída o refractario

El propósito de este estudio es evaluar el medicamento en investigación, tipifarnib (una pastilla que se toma por vía oral), en combinación con el medicamento aprobado por la FDA, naxitimab, administrado por vía intravenosa (IV; un líquido que ingresa continuamente al cuerpo a través de un tubo que ha sido colocado durante una cirugía en una de sus venas). Naxitamab está aprobado por la FDA para pacientes pediátricos de 1 año de edad y mayores y pacientes adultos con neuroblastoma de alto riesgo en recaída o refractario en el hueso o la médula ósea que han demostrado una respuesta parcial, una respuesta menor o una enfermedad estable a la terapia anterior, es posible que no ser aprobado en el tipo de enfermedad utilizada en este estudio.

Los objetivos de esta parte del estudio son:

  • Probar la seguridad y tolerabilidad de tipifarnib en combinación con naxitimab en pacientes con cáncer
  • Determinar la actividad de los tratamientos del estudio elegidos en función de:
  • Cómo responde cada sujeto al tratamiento del estudio
  • Cuánto tiempo vive un sujeto sin que su enfermedad regrese/progrese

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

98

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Michael Bishop
        • Contacto:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Reclutamiento
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Guillermo De Angulo
        • Contacto:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Reclutamiento
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Investigador principal:
          • Jamie Libes-Bander
        • Contacto:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Reclutamiento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kelly Hutchins
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Reclutamiento
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Investigador principal:
          • William Ferguson
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
        • Reclutamiento
        • Duke University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jessica Sun
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Reclutamiento
        • Randall Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Valerie Brown
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Daniel Benedetti
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Reclutamiento
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Virginia Harrod
        • Contacto:
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • Children's Medical Center
        • Investigador principal:
          • Tanya Watt
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad:

    Los sujetos deben tener ≤ 21 años en el momento del diagnóstico inicial. Los sujetos deben tener> 12 meses de edad al momento de la inscripción. El rodaje de seguridad (los primeros 6 sujetos) debe tener 6 años o más.

  2. Patología: Todos los sujetos deben tener un diagnóstico patológicamente confirmado de neuroblastoma en cualquier momento de su tratamiento.
  3. Evaluación del tumor: se debe realizar la estadificación de la enfermedad. Esta evaluación de la enfermedad es necesaria para la elegibilidad y debe realizarse dentro de un máximo de 4 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio.

  4. Estado de la enfermedad: Neuroblastoma en recaída/refractario Enfermedad en recaída definida como neuroblastoma que estuvo previamente en remisión después de la terapia estándar (al menos 4 ciclos de quimioterapia de inducción agresiva con múltiples fármacos, con o sin radiación y cirugía, seguida de inmunoterapia, o de acuerdo con un estándar alto -Protocolo de tratamiento de riesgo/neuroblastoma) y ahora ha recaído y se encuentra en cualquier número de recaídas.

    Enfermedad refractaria definida como neuroblastoma de alto riesgo (según lo define el INRG) que no logró lograr la RC después de al menos 4 ciclos de quimioterapia de inducción agresiva con múltiples fármacos, progresión durante la terapia inicial o con enfermedad restante después de la inmunoterapia estándar.

    Sistema internacional de estadificación del grupo de riesgo de neuroblastoma (INRG) NB de alto riesgo definido como uno de los siguientes:

    1. Cualquier edad con estadio L2, MS o M del Grupo Internacional de Riesgo de Neuroblastoma (INRG) con amplificación de MYCN
    2. Edad ≥ 547 días y estadio M INRG independientemente de las características biológicas
    3. Cualquier edad con diagnóstico inicial de NBL amplificado MYCN en estadio L1 de INRG que haya progresado al estadio M sin quimioterapia sistémica
    4. Edad ≥ 547 días de edad con diagnóstico inicial de INRG en estadio L1, L2 o EM que ha progresado al estadio M sin quimioterapia sistémica
  5. Enfermedad medible: los sujetos deben estar en recaída o refractarios con enfermedad activa. Los sujetos deben tener una enfermedad medible o evaluable, que incluya al menos uno de los siguientes: tumor medible> 10 mm mediante TC o resonancia magnética; un MIBG o PET positivo o una biopsia/aspirado de médula ósea positivo.
  6. Los sujetos con enfermedad del SNC que actualmente toman esteroides deben haber estado tomando una dosis estable de esteroides durante al menos una semana antes de su biopsia y no deben tener hidrocefalia progresiva en el momento de la inscripción.

  7. Momento de la terapia anterior:

    Los sujetos deben haberse recuperado completamente de los efectos tóxicos agudos de toda la quimioterapia anticancerígena anterior y estar dentro de los siguientes plazos:

    1. Quimioterapia mielosupresora: no debe haberla recibido dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción en este estudio (6 semanas si hubo nitrosourea previa).
    2. Factores de crecimiento hematopoyéticos: Al menos 5 días desde la finalización de la terapia con un factor de crecimiento.
    3. Inhibidores de moléculas pequeñas (agente antineoplásico): Al menos 7 días desde la finalización de la terapia con un inhibidor de moléculas pequeñas. Para los agentes que tienen eventos adversos conocidos que ocurren más allá de los 7 días posteriores a la administración, este período debe extenderse más allá del tiempo durante el cual se sabe que ocurren los eventos adversos. La duración de este intervalo deberá discutirse con el Presidente del Estudio.
    4. Inmunoterapia: Al menos 4 semanas desde la finalización de cualquier tipo de inmunoterapia, p.e. vacunas contra tumores, células CAR-T, anticuerpos monoclonales anti-GD2 (ej. naxitamab, dinutuximab, etc.).
    5. XRT: al menos 30 días desde el último tratamiento, excepto para la radiación administrada con intención paliativa en un sitio no objetivo.

    6. Trasplante de células madre:

      • Alogénico: No hay evidencia de enfermedad injerto contra huésped activa
      • Allo/Auto: Deben haber transcurrido ≥ 2 meses desde el trasplante.
    7. Terapia MIBG: Al menos 6 semanas desde el tratamiento con terapia MIBG.
  8. Los sujetos deben tener una puntuación en la escala de rendimiento de Lansky o Karnofsky de ≥ 50

  9. Los sujetos deben tener una función orgánica adecuada en el momento de la inscripción:

    1. Hematológico: recuperación hematológica definida por RAN ≥750/μL, plaquetas ≥30/μL (se pueden transfundir).
    2. Hígado: función hepática normal definida por AST, ALT y bilirrubina total (TBL), todo dentro del límite superior de lo normal.
    3. Renal: los sujetos deben tener una función renal adecuada definida como aclaramiento de creatinina (en unidades ml/min) o TFG radioisótopo ≥ 70. La fórmula que se utilizará: TFG ajustada=(TFG estimada×BSA/1,73) ml/min.
    4. Cardíaco: los sujetos deben tener un QTcF ≤ 470 msc.
  10. Las personas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa. Los sujetos en edad fértil deben aceptar utilizar un método anticonceptivo eficaz.
  11. Las mujeres que estén amamantando deben aceptar dejar de amamantar. (NOTA: la leche materna no se puede almacenar para uso futuro mientras la madre esté recibiendo tratamiento en el estudio).
  12. Se debe obtener el consentimiento informado por escrito de todos los sujetos (o del representante legal de los sujetos) de acuerdo con las pautas institucionales y de la FDA.

Criterio de exclusión:

  1. Sujetos menores de 1 año.
  2. BSA de <0,25 m2
  3. Medicamentos en investigación: los sujetos que actualmente estén recibiendo otro medicamento en investigación están excluidos de la participación.
  4. Agentes anticancerígenos: los sujetos que actualmente estén recibiendo otros agentes anticancerígenos no son elegibles. Los sujetos deben haberse recuperado completamente de los efectos hematológicos y de supresión de la médula ósea de la quimioterapia anterior.
  5. Infección: los sujetos que tienen una infección no controlada no son elegibles hasta que se considere que la infección está bien controlada en opinión del investigador.
  6. Deben excluirse los sujetos que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos de monitoreo de seguridad del estudio, o en quienes el cumplimiento sea probablemente subóptimo.
  7. Reacción alérgica o anafiláctica previa de grado 4 al naxitamab, que provocó la interrupción del tratamiento con naxitamab durante el tratamiento previo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: HRNB Hueso/Médula Ósea
Ciclos 1-6: Tipifarnib y Naxitamab Tipifarnib: los días 1-7 y 15-21 de cada ciclo de 28 días. Naxitamab IV los días 1, 3 y 5 de cada ciclo.
Droga: Naxitamab
IV
Otros nombres:
  • Danyelza
Droga: Tipifarnib
Tableta
Otros nombres:
  • R115777
Experimental: HRNB Todos los demás
Ciclos 1-6: Tipifarnib y Naxitamab Tipifarnib: los días 1-7 y 15-21 de cada ciclo de 28 días. Naxitamab IV los días 1, 3 y 5 de cada ciclo.
Droga: Naxitamab
IV
Otros nombres:
  • Danyelza
Droga: Tipifarnib
Tableta
Otros nombres:
  • R115777

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Determine la tasa de respuesta general (ORR) de los participantes utilizando la respuesta del INSS
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluar la actividad de Tipifarnib en combinación con Naxitamab según la tasa de respuesta general (TRO)
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con supervivencia libre de progresión (SSP) durante el estudio
Periodo de tiempo: Seguimiento de 6 meses más 5 años.
Evaluar la actividad de Tipifarnib en combinación con Naxitamab según la supervivencia libre de progresión (SLP)
Seguimiento de 6 meses más 5 años.
Duración del tiempo que los participantes experimentan la supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Seguimiento de 6 meses más 5 años.
Evaluar la eficacia de Tipifarnib en combinación con Naxitamab según la supervivencia general (SG)
Seguimiento de 6 meses más 5 años.
Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
Periodo de tiempo: 6 months plus 30 days
To evaluate the safety and tolerability profile of Tipifarnib in combination with Naxitamab in pediatric and young adult participants.
6 months plus 30 days

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Giselle Sholler

Investigadores

  • Silla de estudio: Valerie Brown, MD, PhD, Beat Childhood Cancer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de diciembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2035

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de agosto de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

7 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BCC022

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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