Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tipifarnibi ja naksitamabi uusiutuneen/refraktorisen neuroblastooman hoitoon

tiistai 1. syyskuuta 2026 päivittänyt: Giselle Sholler

Vaiheen II tipifarnibin ja naksitamabin koe uusiutuneen/refraktorisen neuroblastooman hoitoon

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida tutkimuslääkettä, tipifarnibia (suun kautta otettava pilleri) yhdessä FDA:n hyväksymän lääkkeen naksitimabin kanssa, joka annetaan suonensisäisesti (iv; neste, joka menee jatkuvasti kehoon putken kautta, joka on asetettu leikkauksen aikana johonkin laskimoon). Naksitamabi on FDA:n hyväksymä vähintään 1-vuotiaille lapsipotilaille ja aikuispotilaille, joilla on uusiutunut tai refraktorinen suuren riskin neuroblastooma luussa tai luuytimessä ja jotka ovat osoittaneet osittaisen vasteen, vähäisen vasteen tai stabiilin sairauden aikaisempaan hoitoon. hyväksytty tässä tutkimuksessa käytetyssä sairaustyypissä.

Tämän tutkimuksen osan tavoitteet ovat:

  • Testaa tipifarnibin turvallisuutta ja siedettävyyttä yhdessä naksitimabin kanssa syöpäpotilailla
  • Määrittää valittujen tutkimushoitojen aktiivisuuden:
  • Miten kukin koehenkilö reagoi tutkimushoitoon
  • Kuinka kauan koehenkilö elää ilman, että hänen sairautensa palaa/etenee

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

98

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Michael Bishop
        • Ottaa yhteyttä:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Rekrytointi
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Päätutkija:
          • Jamie Libes-Bander
        • Ottaa yhteyttä:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96813
        • Rekrytointi
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kelly Hutchins
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Rekrytointi
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Päätutkija:
          • William Ferguson
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
        • Rekrytointi
        • Duke University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jessica Sun
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Rekrytointi
        • Randall Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Rekrytointi
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Valerie Brown
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Daniel Benedetti
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Rekrytointi
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Virginia Harrod
        • Ottaa yhteyttä:
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Rekrytointi
        • Children's Medical Center
        • Päätutkija:
          • Tanya Watt
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä:

    Tutkittavien on oltava iältään ≤ 21 vuotta alkuperäisen diagnoosin yhteydessä. Tutkittavien tulee olla yli 12 kuukauden ikäisiä ilmoittautumisen yhteydessä. Safety Run-In (ensimmäiset 6 koehenkilöä) on oltava vähintään 6-vuotiaita.

  2. Patologia: Kaikilla koehenkilöillä on oltava patologisesti vahvistettu neuroblastooman diagnoosi missä tahansa hoidon vaiheessa.
  3. Kasvaimen arviointi: Taudin staging on suoritettava. Tämä sairausarvio on vaadittu kelpoisuuden kannalta, ja se on tehtävä enintään 4 viikon kuluessa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.

  4. Sairauden tila: Relapsoitunut/refraktaarinen neuroblastooma Relapsoitunut sairaus, joka määritellään neuroblastoomaksi, joka oli aiemmin remissiovaiheessa normaalihoidon jälkeen (vähintään 4 sykliä aggressiivista usean lääkkeen induktiokemoterapiaa, joko sädehoidon ja leikkauksen kanssa tai ilman, jonka jälkeen immunoterapia tai standardin korkean tason mukaisesti -riskihoito/neuroblastoomaprotokolla) ja on nyt uusiutunut ja hänellä on useita pahenemisvaiheita.

    Refraktaarinen sairaus, joka määritellään suuren riskin neuroblastoomaksi (INRG:n määritelmän mukaan), joka ei saavuttanut CR:ää vähintään neljän aggressiivisen usean lääkkeen induktiokemoterapian syklin jälkeen, eteneminen aloitushoidon aikana tai sairauden jäädessä tavanomaisen immunoterapian jälkeen.

    Kansainvälisen neuroblastoomariskiryhmän vaiheistusjärjestelmän (INRG) korkean riskin huomioiminen, joka määritellään joksikin seuraavista:

    1. Kaiken ikäiset, joilla on kansainvälisen neuroblastoomariskiryhmän (INRG) vaihe L2, MS tai M MYCN-monistuksen kanssa
    2. Ikä ≥ 547 päivää ja INRG-vaihe M riippumatta biologisista ominaisuuksista
    3. Kaikki ikäryhmät, joilla on alun perin diagnosoitu INRG-vaiheen L1 MYCN, monistivat NBL:n, jotka ovat edenneet vaiheeseen M ilman systeemistä kemoterapiaa
    4. Ikä ≥ 547 päivän ikäinen, jolla on alun perin diagnosoitu INRG-vaihe L1, L2 tai MS ja jotka ovat edenneet vaiheeseen M ilman systeemistä kemoterapiaa
  5. Mitattavissa oleva sairaus: Koehenkilöillä on oltava aktiivinen sairaus tai heillä on oltava taudin uusiutuminen. Koehenkilöillä on oltava mitattavissa oleva tai arvioitava sairaus, mukaan lukien vähintään yksi seuraavista: Mitattavissa oleva kasvain > 10 mm TT:llä tai MRI:llä; positiivinen MIBG tai PET tai positiivinen luuydinbiopsia/aspiraatti.
  6. Potilaiden, joilla on keskushermostosairaus ja jotka käyttävät parhaillaan steroideja, on täytynyt olla vakaalla steroidiannoksella vähintään yhden viikon ajan ennen biopsiaa, eikä heillä saa olla etenevää vesipää.

  7. Ajoitus aikaisemmasta terapiasta:

    Koehenkilöiden on oltava täysin toipuneet kaikkien aiempien syövän vastaisen kemoterapian akuuteista toksisista vaikutuksista, ja heidän on oltava seuraavilla aikaväleillä:

    1. Myelosuppressiivinen kemoterapia: Ei saa olla saanut 2 viikon sisällä tähän tutkimukseen ilmoittautumisesta (6 viikkoa, jos aikaisempi nitrosourea).
    2. Hematopoieettiset kasvutekijät: Vähintään 5 päivää kasvutekijähoidon päättymisestä.
    3. Pienmolekyyliset estäjät (antineoplastinen aine): Vähintään 7 päivää pienimolekyylisen inhibiittorin hoidon päättymisestä. Lääkkeillä, joilla on havaittu haittavaikutuksia yli 7 päivän kuluttua annosta, tätä ajanjaksoa on pidennettävä sen ajan jälkeen, jonka aikana haittavaikutuksia tiedetään esiintyvän. Tämän tauon kestosta on sovittava opintojohtajan kanssa.
    4. Immunoterapia: Vähintään 4 viikkoa minkä tahansa immunoterapian, esim. kasvainrokotteet, CAR-T-solut, monoklonaaliset anti-GD2-vasta-aineet (esim. naksitamabi, dinutuksimabi jne.).
    5. XRT: Vähintään 30 päivää viimeisestä hoidosta lukuun ottamatta säteilyä, joka on annettu palliatiivisessa tarkoituksessa muuhun kuin kohdekohtaan.

    6. Kantasolujen siirto:

      • Allogeeninen: Ei todisteita aktiivisesta graft vs. isäntätaudista
      • Allo/Auto: ≥ 2 kuukautta on kulunut siirrosta.
    7. MIBG-hoito: Vähintään 6 viikkoa MIBG-hoidosta.
  8. Tutkittavien Lanskyn tai Karnofskyn suorituskykyasteikon pistemäärän on oltava ≥ 50

  9. Koehenkilöillä on oltava riittävä elinten toiminta ilmoittautumishetkellä:

    1. Hematologinen: Hematologinen palautuminen ANC:n mukaan ≥750/μL, verihiutaleet ≥30/μL (voidaan siirtää).
    2. Maksa: Normaali maksan toiminta AST:n, ALT:n ja kokonaisbilirubiinin (TBL) mukaan, kaikki normaalin ylärajan sisällä
    3. Munuaiset: Potilailla on oltava riittävä munuaisten toiminta, joka määritellään kreatiniinipuhdistukseksi (yksikköinä ml/min) tai radioisotoopin GFR ≥ 70. Käytettävä kaava: Muokattu GFR=(Arvioitu GFR×BSA/1,73) ml/min.
    4. Sydän: Tutkittavien QTcF:n on oltava ≤ 470 msc.
  10. Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden raskaustestin tulee olla negatiivinen. Hedelmällisessä iässä olevien on suostuttava tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön.
  11. Imettävien potilaiden on suostuttava imetyksen lopettamiseen. (HUOM: rintamaitoa ei voi säilyttää tulevaa käyttöä varten, kun äitiä hoidetaan tutkimuksen aikana.)
  12. Kirjallinen tietoinen suostumus institutionaalisten ja FDA:n ohjeiden mukaisesti on hankittava kaikilta koehenkilöiltä (tai tutkittavien laillisesta edustajasta).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, jotka ovat alle 1-vuotiaita
  2. BSA <0,25 m2
  3. Tutkimuslääkkeet: Koehenkilöt, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, suljetaan pois osallistumisesta.
  4. Syövän vastaiset aineet: Tutkittavat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole kelvollisia. Potilaiden on oltava täysin toipuneet aikaisemman kemoterapian hematologisista ja luuydinsuppressiovaikutuksista.
  5. Infektio: Koehenkilöt, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia, ennen kuin infektion katsotaan olevan hyvin hallinnassa tutkijan mielestä.
  6. Koehenkilöt, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät ehkä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia tai joiden noudattaminen ei todennäköisesti ole optimaalista, on suljettava pois.
  7. Aikaisempi Gr.4 allerginen tai anafylaktinen reaktio naksitamabille, mikä johti naksitamabin käytön lopettamiseen aikaisemman hoidon aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HRNB Luu/luuydin
Syklit 1-6: Tipifarnib ja Naxitamab Tipifarnib: kunkin 28 päivän syklin päivinä 1-7 ja 15-21. Naksitamabi IV kunkin syklin päivinä 1, 3 ja 5.
Lääke: Naksitamabi
IV
Muut nimet:
  • Danielza
Lääke: Tipifarnib
Tabletti
Muut nimet:
  • R115777
Kokeellinen: HRNB Kaikki muut
Syklit 1-6: Tipifarnib ja Naxitamab Tipifarnib: kunkin 28 päivän syklin päivinä 1-7 ja 15-21. Naksitamabi IV kunkin syklin päivinä 1, 3 ja 5.
Lääke: Naksitamabi
IV
Muut nimet:
  • Danielza
Lääke: Tipifarnib
Tabletti
Muut nimet:
  • R115777

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Määritä osallistujien kokonaisvastausprosentti (ORR) INSS-vastauksen avulla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Tipifarnibin aktiivisuuden arvioiminen yhdessä naksitamabin kanssa kokonaisvastesuhteen (ORR) perusteella
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta plus 5 vuotta seurantaa
Arvioida tipifarnibin aktiivisuutta yhdessä naksitamabin kanssa progression free survival (PFS) perusteella
6 kuukautta plus 5 vuotta seurantaa
Aika, jonka osallistujat kokevat kokonaisselviytymisen (OS)
Aikaikkuna: 6 kuukautta plus 5 vuotta seurantaa
Tipifarnibin tehon arvioiminen yhdessä naksitamabin kanssa kokonaiseloonjäämisen (OS) perusteella
6 kuukautta plus 5 vuotta seurantaa
Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
Aikaikkuna: 6 months plus 30 days
To evaluate the safety and tolerability profile of Tipifarnib in combination with Naxitamab in pediatric and young adult participants.
6 months plus 30 days

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Giselle Sholler

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Valerie Brown, MD, PhD, Beat Childhood Cancer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 6. joulukuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2035

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 2. elokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 7. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCC022

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa