Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Tipifarnib und Naxitamab bei rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom

24. April 2026 aktualisiert von: Giselle Sholler

Phase-II-Studie mit Tipifarnib und Naxitamab bei rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom

Der Zweck dieser Studie besteht darin, das Prüfpräparat Tipifarnib (eine oral einzunehmende Pille) in Kombination mit dem von der FDA zugelassenen Medikament Naxitimab zu bewerten, das intravenös verabreicht wird (IV; eine Flüssigkeit, die kontinuierlich durch einen Schlauch in Ihren Körper gelangt wird während einer Operation in eine Ihrer Venen platziert). Naxitamab ist von der FDA für pädiatrische Patienten im Alter von 1 Jahr und älter sowie für erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Hochrisiko-Neuroblastom im Knochen oder Knochenmark zugelassen, die auf eine vorherige Therapie teilweise, geringfügig oder stabil angesprochen haben. Dies ist jedoch möglicherweise nicht der Fall für die in dieser Studie verwendete Krankheitsart zugelassen sein.

Die Ziele dieses Teils der Studie sind:

  • Testen Sie die Sicherheit und Verträglichkeit von Tipifarnib in Kombination mit Naxitimab bei Krebspatienten
  • Um die Aktivität ausgewählter Studienbehandlungen zu bestimmen, basierend auf:
  • Wie jeder Proband auf die Studienbehandlung reagiert
  • Wie lange lebt eine Person, ohne dass ihre Krankheit wiederkehrt/fortschreitet?

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

98

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Michael Bishop
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96813
        • Rekrutierung
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kelly Hutchins
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Rekrutierung
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Hauptermittler:
          • William Ferguson
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27708
        • Rekrutierung
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jessica Sun
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
        • Rekrutierung
        • Randall Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Daniel Benedetti
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Rekrutierung
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Virginia Harrod
        • Kontakt:
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Rekrutierung
        • Children's Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Tanya Watt
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter:

    Die Probanden müssen bei der Erstdiagnose ≤ 21 Jahre alt sein. Die Probanden müssen bei der Einschreibung > 12 Monate alt sein. Der Safety Run-In (die ersten 6 Probanden) muss mindestens 6 Jahre alt sein.

  2. Pathologie: Bei allen Probanden muss zu jedem Zeitpunkt ihrer Behandlung eine pathologisch bestätigte Diagnose eines Neuroblastoms vorliegen.
  3. Tumorbeurteilung: Es muss ein Krankheitsstadium durchgeführt werden. Diese Krankheitsbeurteilung ist für die Eignung erforderlich und muss innerhalb von maximal 4 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfolgen.

  4. Krankheitsstatus: Rezidiviertes/refraktäres Neuroblastom. Rezidivierte Krankheit, definiert als Neuroblastom, das sich zuvor nach einer Standardtherapie (mindestens 4 Zyklen einer aggressiven Multimedikamenten-Induktionschemotherapie mit oder ohne Bestrahlung und Operation, gefolgt von einer Immuntherapie oder gemäß einem Standardhoch) in Remission befand -Risikobehandlung/Neuroblastom-Protokoll) und hat nun einen Rückfall erlitten und befindet sich in einer Reihe von Rückfällen.

    Refraktäre Erkrankung, definiert als Hochrisiko-Neuroblastom (gemäß INRG-Definition), das nach mindestens 4 Zyklen einer aggressiven Multi-Arzneimittel-Induktionschemotherapie, einem Fortschreiten während der Vorabtherapie oder einem Fortbestehen der Erkrankung nach einer Standard-Immuntherapie keine CR erreichte.

    International Neuroblastoma Risk Group Staging System (INRG) Hochrisiko-NB, definiert als eines der folgenden:

    1. Jedes Alter mit Stadium L2, MS oder M der International Neuroblastoma Risk Group (INRG) mit MYCN-Amplifikation
    2. Alter ≥ 547 Tage und INRG-Stadium M, unabhängig von biologischen Merkmalen
    3. Alle Altersgruppen, bei denen ursprünglich INRG Stadium L1 MYCN amplified NBL diagnostiziert wurde und die ohne systemische Chemotherapie zum Stadium M fortgeschritten sind
    4. Alter ≥ 547 Tage, bei der zunächst INRG-Stadium L1, L2 oder MS diagnostiziert wurde und das ohne systemische Chemotherapie zum Stadium M fortgeschritten ist
  5. Messbare Erkrankung: Die Probanden müssen einen Rückfall oder eine refraktäre Erkrankung mit aktiver Erkrankung aufweisen. Die Probanden müssen eine messbare oder auswertbare Krankheit haben, einschließlich mindestens einer der folgenden: messbarer Tumor > 10 mm durch CT oder MRT; ein positives MIBG oder PET oder eine positive Knochenmarkbiopsie/-aspirate.
  6. Patienten mit ZNS-Erkrankungen, die derzeit Steroide einnehmen, müssen vor der Biopsie mindestens eine Woche lang eine stabile Steroiddosis erhalten haben und dürfen bei der Einschreibung keinen progressiven Hydrozephalus haben.

  7. Zeitpunkt der vorherigen Therapie:

    Die Probanden müssen sich vollständig von den akuten toxischen Wirkungen aller vorherigen Chemotherapien gegen Krebs erholt haben und sich innerhalb der folgenden Fristen befinden:

    1. Myelosuppressive Chemotherapie: Darf nicht innerhalb von 2 Wochen nach Aufnahme in diese Studie erhalten worden sein (6 Wochen bei vorheriger Nitrosoharnstofftherapie).
    2. Hämatopoetische Wachstumsfaktoren: Mindestens 5 Tage nach Abschluss der Therapie mit einem Wachstumsfaktor.
    3. Kleinmolekulare Inhibitoren (antineoplastisches Mittel): Mindestens 7 Tage seit Abschluss der Therapie mit einem kleinmolekularen Inhibitor. Bei Arzneimitteln, bei denen unerwünschte Ereignisse länger als 7 Tage nach der Verabreichung aufgetreten sind, muss dieser Zeitraum über den Zeitraum hinaus verlängert werden, in dem unerwünschte Ereignisse bekanntermaßen auftreten. Die Dauer dieser Pause muss mit dem Studienleiter besprochen werden.
    4. Immuntherapie: Mindestens 4 Wochen nach Abschluss jeglicher Art von Immuntherapie, z.B. Tumorimpfstoffe, CAR-T-Zellen, monoklonale Anti-GD2-Antikörper (z. B. Naxitamab, Dinutuximab usw.).
    5. XRT: Mindestens 30 Tage seit der letzten Behandlung, mit Ausnahme der Bestrahlung, die mit palliativer Absicht an eine Nichtzielstelle abgegeben wurde.

    6. Stammzelltransplantation:

      • Allogen: Kein Hinweis auf eine aktive Graft-versus-Host-Krankheit
      • Allo/Auto: Seit der Transplantation müssen ≥ 2 Monate vergangen sein.
    7. MIBG-Therapie: Mindestens 6 Wochen seit der Behandlung mit der MIBG-Therapie.
  8. Die Probanden müssen einen Lansky- oder Karnofsky-Performance-Scale-Score von ≥ 50 haben

  9. Die Probanden müssen zum Zeitpunkt der Einschreibung über eine ausreichende Organfunktion verfügen:

    1. Hämatologische: Hämatologische Erholung gemäß ANC ≥750/μL, Blutplättchen ≥30/μL (kann transfundiert werden).
    2. Leber: Normale Leberfunktion, definiert durch AST, ALT und Gesamtbilirubin (TBL), alle innerhalb der Obergrenze des Normalwerts
    3. Nieren: Die Probanden müssen über eine ausreichende Nierenfunktion verfügen, definiert als Kreatinin-Clearance (in Einheiten ml/min) oder Radioisotop-GFR ≥ 70. Die zu verwendende Formel: Angepasste GFR=(Geschätzte GFR×BSA/1,73) ml/min.
    4. Herz: Die Probanden müssen einen QTcF ≤ 470 msc haben.
  10. Bei Personen im gebärfähigen Alter muss ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen. Personen im gebärfähigen Alter müssen einer wirksamen Verhütungsmethode zustimmen.
  11. Stillende Personen müssen zustimmen, mit dem Stillen aufzuhören. (HINWEIS: Muttermilch kann nicht zur späteren Verwendung aufbewahrt werden, während die Mutter während der Studie behandelt wird.)
  12. Eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß den institutionellen und FDA-Richtlinien muss von allen Probanden (oder dem gesetzlichen Vertreter der Probanden) eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Probanden, die jünger als 1 Jahr sind
  2. BSA von <0,25 m2
  3. Prüfpräparate: Probanden, die derzeit ein anderes Prüfpräparat erhalten, sind von der Teilnahme ausgeschlossen.
  4. Antikrebsmittel: Probanden, die derzeit andere Antikrebsmittel erhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt. Die Probanden müssen sich vollständig von den hämatologischen und knochenmarksuppressiven Wirkungen einer vorherigen Chemotherapie erholt haben.
  5. Infektion: Probanden mit einer unkontrollierten Infektion sind nicht teilnahmeberechtigt, bis die Infektion nach Ansicht des Prüfarztes als gut kontrolliert gilt.
  6. Probanden, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie einzuhalten, oder bei denen die Einhaltung wahrscheinlich nicht optimal ist, sollten ausgeschlossen werden.
  7. Frühere allergische oder anaphylaktische Reaktion der Stufe 4 auf Naxitamab, die zum Absetzen von Naxitamab während der vorherigen Therapie geführt hat.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HRNB Knochen/Knochenmark
Zyklen 1–6: Tipifarnib und Naxitamab Tipifarnib: an den Tagen 1–7 und 15–21 jedes 28-Tage-Zyklus. Naxitamab IV an den Tagen 1, 3 und 5 jedes Zyklus.
Arzneimittel: Naxitamab
IV
Andere Namen:
  • Danielza
Arzneimittel: Tipifarnib
Tablette
Andere Namen:
  • R115777
Experimental: HRNB Alle anderen
Zyklen 1–6: Tipifarnib und Naxitamab Tipifarnib: an den Tagen 1–7 und 15–21 jedes 28-Tage-Zyklus. Naxitamab IV an den Tagen 1, 3 und 5 jedes Zyklus.
Arzneimittel: Naxitamab
IV
Andere Namen:
  • Danielza
Arzneimittel: Tipifarnib
Tablette
Andere Namen:
  • R115777

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmen Sie die Gesamtantwortrate (ORR) der Teilnehmer mithilfe der INSS-Antwort
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung der Aktivität von Tipifarnib in Kombination mit Naxitamab basierend auf der Gesamtansprechrate (ORR)
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit progressionsfreiem Überleben (PFS) während der Studie
Zeitfenster: 6 Monate plus 5 Jahre Follow-up
Bewertung der Aktivität von Tipifarnib in Kombination mit Naxitamab basierend auf dem progressionsfreien Überleben (PFS)
6 Monate plus 5 Jahre Follow-up
Zeitspanne, in der die Teilnehmer das Gesamtüberleben (OS) erleben
Zeitfenster: 6 Monate plus 5 Jahre Follow-up
Bewertung der Wirksamkeit von Tipifarnib in Kombination mit Naxitamab basierend auf dem Gesamtüberleben (OS)
6 Monate plus 5 Jahre Follow-up
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 6 Monate plus 30 Tage
Bewertung des Sicherheits- und Verträglichkeitsprofils von Tipifarnib in Kombination mit Naxitamab bei pädiatrischen und jungen Erwachsenen.
6 Monate plus 30 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Giselle Sholler

Ermittler

  • Studienstuhl: Valerie Brown, MD, PhD, Beat Childhood Cancer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCC022

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Naxitamab

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in South Africa

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren