Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tipifarnib og Naxitamab for residiverende/refraktær nevroblastom

1. september 2026 oppdatert av: Giselle Sholler

Fase II-studie av Tipifarnib og Naxitamab for residiverende/refraktær nevroblastom

Formålet med denne studien er å evaluere undersøkelsesstoffet, tipifarnib (en pille tatt gjennom munnen), i kombinasjon med det FDA-godkjente stoffet, naxitimab, administrert intravenøst ​​(IV; en væske som kontinuerlig går inn i kroppen din gjennom et rør som har vært plassert under en operasjon i en av venene dine). Naxitamab er FDA-godkjent for pediatriske pasienter 1 år og eldre og voksne pasienter med residiverende eller refraktær høyrisikonevroblastom i bein eller benmarg som har vist en delvis respons, mindre respons eller stabil sykdom på tidligere behandling. være godkjent i den type sykdom som brukes i denne studien.

Målene for denne delen av studien er:

  • Test sikkerheten og toleransen til tipifarnib i kombinasjon med naxitimab hos pasienter med kreft
  • For å bestemme aktiviteten til studiebehandlinger valgt basert på:
  • Hvordan hvert individ reagerer på studiebehandlingen
  • Hvor lenge en person lever uten at sykdommen vender tilbake/progredierer

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

98

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Bishop
        • Ta kontakt med:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Rekruttering
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Hovedetterforsker:
          • Jamie Libes-Bander
        • Ta kontakt med:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96813
        • Rekruttering
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kelly Hutchins
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Rekruttering
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • William Ferguson
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27708
        • Rekruttering
        • Duke University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica Sun
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Rekruttering
        • Randall Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel Benedetti
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Virginia Harrod
        • Ta kontakt med:
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Rekruttering
        • Children's Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Tanya Watt
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder:

    Forsøkspersonene må være ≤ 21 år ved første diagnose. Fagene må være >12 måneder gamle ved påmelding. Safety Run-In (første 6 forsøkspersoner) må være 6 år eller eldre.

  2. Patologi: Alle forsøkspersoner må ha en patologisk bekreftet diagnose nevroblastom når som helst i behandlingen.
  3. Tumorvurdering: Sykdomsstadium må utføres. Denne sykdomsvurderingen er nødvendig for kvalifisering og må gjøres innen maksimalt 4 uker før første dose av studiemedikamentet.

  4. Sykdomsstatus: residiverende/refraktær nevroblastom Tilbakefallende sykdom definert som nevroblastom som tidligere var i remisjon etter standardbehandling (minst 4 sykluser med aggressiv multi-medikament induksjonskjemoterapi, med eller uten stråling og kirurgi, etterfulgt av immunterapi, eller i henhold til en standard høy -risikobehandling/nevroblastomprotokoll) og har nå fått tilbakefall og er i et hvilket som helst antall tilbakefall.

    Refraktær sykdom definert som høyrisikonevroblastom (som definert av INRG) som ikke klarte å oppnå CR etter minst 4 sykluser med aggressiv multi-medikament induksjonskjemoterapi, progresjon under forhåndsbehandling eller med gjenværende sykdom etter standard immunterapi.

    International Neuroblastom Risk Group Staging System (INRG) Høyrisiko NB definert som en av følgende:

    1. Alle aldre med International Neuroblastoma Risk Group (INRG) stadium L2, MS eller M med MYCN-forsterkning
    2. Alder ≥ 547 dager og INRG Stage M uavhengig av biologiske egenskaper
    3. Enhver alder som opprinnelig ble diagnostisert med INRG Stage L1 MYCN forsterket NBL som har utviklet seg til Stage M uten systemisk kjemoterapi
    4. Alder ≥ 547 dager gammel diagnostisert med INRG-stadium L1, L2 eller MS som har utviklet seg til stadium M uten systemisk kjemoterapi
  5. Målbar sykdom: Personer må være residiverende eller refraktære med aktiv sykdom. Personer må ha målbar eller evaluerbar sykdom, inkludert minst én av følgende: Målbar tumor >10 mm ved CT eller MR; en positiv MIBG eller PET eller positiv benmargsbiopsi/aspirat.
  6. Personer med CNS-sykdom som for tiden tar steroider, må ha vært på en stabil dose av steroider i minst én uke før biopsien deres og må ikke ha progressiv hydrocephalus ved registrering.

  7. Tidspunkt fra tidligere behandling:

    Forsøkspersonene må ha kommet seg fullstendig etter de akutte toksiske effektene av all tidligere kjemoterapi mot kreft og være innenfor følgende tidslinjer:

    1. Myelosuppressiv kjemoterapi: Må ikke ha mottatt innen 2 uker etter påmelding til denne studien (6 uker hvis tidligere nitrosourea).
    2. Hematopoietiske vekstfaktorer: Minst 5 dager siden avsluttet behandling med en vekstfaktor.
    3. Hemmere av små molekyler (anti-neoplastisk middel): Minst 7 dager siden avsluttet behandling med en hemmer av små molekyler. For legemidler som har kjente bivirkninger som oppstår utover 7 dager etter administrering, må denne perioden forlenges utover tiden det er kjent at bivirkninger oppstår. Varigheten av dette intervallet må diskuteres med studieleder.
    4. Immunterapi: Minst 4 uker siden fullføring av enhver type immunterapi, f.eks. tumorvaksiner, CAR-T-celler, anti-GD2 monoklonale antistoffer (eks. naxitamab, dinutuximab, etc.).
    5. XRT: Minst 30 dager siden siste behandling bortsett fra stråling levert med palliativ hensikt til et ikke-målsted.

    6. Stamcelletransplantasjon:

      • Allogen: Ingen tegn på aktiv graft vs. vertssykdom
      • Allo/Auto: ≥ 2 måneder må ha gått siden transplantasjonen.
    7. MIBG-terapi: Minst 6 uker siden behandling med MIBG-behandling.
  8. Emner må ha en Lansky eller Karnofsky Performance Scale-score på ≥ 50

  9. Fagene må ha tilstrekkelig organfunksjon ved påmelding:

    1. Hematologisk: Hematologisk utvinning som definert av ANC ≥750/μL, blodplater ≥30/μL (kan transfunderes).
    2. Lever: Normal leverfunksjon som definert av ASAT, ALAT og total bilirubin (TBL), alt innenfor øvre normalgrense
    3. Nyre: Pasienter må ha adekvat nyrefunksjon definert som kreatininclearance (i enheter ml/min) eller radioisotop GFR ≥ 70. Formelen som skal brukes: Justert GFR=(estimert GFR×BSA/1,73) ml/min.
    4. Hjerte: Forsøkspersonene må ha en QTcF ≤ 470 msc.
  10. Fertile personer må ha negativ graviditetstest. Personer i fertil alder må godta å bruke en effektiv prevensjonsmetode.
  11. Pasienter som ammer må godta å slutte å amme. (MERK: morsmelk kan ikke lagres for fremtidig bruk mens moren behandles under studien.)
  12. Skriftlig informert samtykke i samsvar med institusjonelle og FDA-retningslinjer må innhentes fra alle forsøkspersoner (eller fagpersoners juridiske representant).

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøkspersoner som er under 1 år
  2. BSA på <0,25 m2
  3. Undersøkelsesmedisiner: Forsøkspersoner som for øyeblikket får et annet undersøkelsesmiddel er ekskludert fra deltakelse.
  4. Anti-kreftmidler: Forsøkspersoner som for øyeblikket mottar andre antikreftmidler er ikke kvalifisert. Forsøkspersonene må ha kommet seg fullstendig etter de hematologiske og benmargsdempende effektene av tidligere kjemoterapi.
  5. Infeksjon: Forsøkspersoner som har en ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert før infeksjonen er vurdert til å være godt kontrollert etter utrederens oppfatning.
  6. Forsøkspersoner som, etter utforskerens oppfatning, kanskje ikke er i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien, eller hvor samsvar sannsynligvis vil være suboptimal, bør ekskluderes.
  7. Tidligere Gr.4 allergisk eller anafylaktisk reaksjon på naxitamab, som førte til seponering av naxitamab under tidligere behandling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HRNB Ben/Beinmarg
Syklus 1-6: Tipifarnib og Naxitamab Tipifarnib: på dag 1-7 og 15-21 i hver 28-dagers syklus. Naxitamab IV på dag 1, 3 og 5 i hver syklus.
Legemiddel: Naxitamab
IV
Andre navn:
  • Danyelza
Legemiddel: Tipifarnib
Tablett
Andre navn:
  • R115777
Eksperimentell: HRNB Alle andre
Syklus 1-6: Tipifarnib og Naxitamab Tipifarnib: på dag 1-7 og 15-21 i hver 28-dagers syklus. Naxitamab IV på dag 1, 3 og 5 i hver syklus.
Legemiddel: Naxitamab
IV
Andre navn:
  • Danyelza
Legemiddel: Tipifarnib
Tablett
Andre navn:
  • R115777

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bestem den samlede responsraten (ORR) for deltakere ved å bruke INSS-svar
Tidsramme: 6 måneder
For å evaluere aktiviteten til Tipifarnib i kombinasjon med Naxitamab basert på total responsrate (ORR)
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med progresjonsfri overlevelse (PFS) under studien
Tidsramme: 6 måneder pluss 5 års oppfølging
For å evaluere aktiviteten til Tipifarnib i kombinasjon med Naxitamab basert på Progresjonsfri overlevelse (PFS)
6 måneder pluss 5 års oppfølging
Hvor lang tid deltakerne opplever Overall Survival (OS)
Tidsramme: 6 måneder pluss 5 års oppfølging
For å evaluere effekten av Tipifarnib i kombinasjon med Naxitamab basert på total overlevelse (OS)
6 måneder pluss 5 års oppfølging
Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
Tidsramme: 6 months plus 30 days
To evaluate the safety and tolerability profile of Tipifarnib in combination with Naxitamab in pediatric and young adult participants.
6 months plus 30 days

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Giselle Sholler

Etterforskere

  • Studiestol: Valerie Brown, MD, PhD, Beat Childhood Cancer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. desember 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2035

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. august 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

7. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BCC022

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere