Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Tipifarnib a naxitamab pro relabující/refrakterní neuroblastom

24. dubna 2026 aktualizováno: Giselle Sholler

Fáze II studie tipifarnibu a naxitamabu pro relaps/refrakterní neuroblastom

Účelem této studie je vyhodnotit zkoumaný lék, tipifarnib (pilulku užívanou ústy), v kombinaci s lékem schváleným FDA, naxitimabem, podávaným intravenózně (IV; tekutina, která nepřetržitě vstupuje do vašeho těla hadičkou, která byla umístěn během operace do jedné z vašich žil). Naxitamab je schválen FDA pro pediatrické pacienty ve věku 1 rok a starší a dospělé pacienty s relabujícím nebo refrakterním vysoce rizikovým neuroblastomem v kosti nebo kostní dřeni, u kterých byla prokázána částečná odpověď, mírná odpověď nebo stabilní onemocnění na předchozí léčbu, nemusí být schválen pro typ onemocnění použitý v této studii.

Cíle této části studie jsou:

  • Testovat bezpečnost a snášenlivost tipifarnibu v kombinaci s naxitimabem u pacientů s rakovinou
  • K určení aktivity studijních léčeb vybraných na základě:
  • Jak každý subjekt reaguje na studijní léčbu
  • Jak dlouho subjekt žije, aniž by se jeho nemoc vrátila/progredovala

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

98

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Bishop
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
        • Nábor
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kelly Hutchins
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Nábor
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William Ferguson
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
        • Nábor
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica Sun
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Nábor
        • Randall Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel Benedetti
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Nábor
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Virginia Harrod
        • Kontakt:
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Nábor
        • Children's Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tanya Watt
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Stáří:

    Subjekty musí mít při počáteční diagnóze věk ≤ 21 let. Subjekty musí být v době zápisu starší 12 měsíců. Safety Run-In (prvních 6 subjektů) musí být starší 6 let.

  2. Patologie: Všichni jedinci musí mít patologicky potvrzenou diagnózu neuroblastomu v kterémkoli okamžiku léčby.
  3. Hodnocení nádoru: Musí být provedeno stanovení stadia onemocnění. Toto hodnocení onemocnění je vyžadováno pro způsobilost a musí být provedeno maximálně 4 týdny před první dávkou studovaného léku.

  4. Stav onemocnění: Recidivující/refrakterní neuroblastom Recidivující onemocnění definované jako neuroblastom, který byl dříve v remisi po standardní terapii (alespoň 4 cykly agresivní vícelékové indukční chemoterapie, s nebo bez ozařování a chirurgického zákroku, následované imunoterapií nebo podle standardního vysokého -riziková léčba/protokol neuroblastomu) a nyní došlo k relapsu a je v jakémkoli počtu relapsů.

    Refrakterní onemocnění definované jako vysoce rizikový neuroblastom (podle definice INRG), u kterého se nepodařilo dosáhnout CR po nejméně 4 cyklech agresivní vícelékové indukční chemoterapie, progresi během úvodní terapie nebo s onemocněním přetrvávajícím po standardní imunoterapii.

    International Neuroblastoma Risk Group Staging System (INRG) High Risk NB definovaný jako jeden z následujících:

    1. Jakýkoli věk s mezinárodní skupinou rizika neuroblastomu (INRG) stadium L2, MS nebo M s amplifikací MYCN
    2. Věk ≥ 547 dní a INRG stadium M bez ohledu na biologické vlastnosti
    3. Jakýkoli věk, u kterého byla původně diagnostikována INRG fáze L1 MYCN amplifikovaná NBL, kteří postoupili do fáze M bez systémové chemoterapie
    4. Věk ≥ 547 dní s počáteční diagnózou INRG stadia L1, L2 nebo RS, kteří progredovali do stadia M bez systémové chemoterapie
  5. Měřitelné onemocnění: Subjekty musí být v relapsu nebo refrakterní na aktivní onemocnění. Subjekty musí mít měřitelné nebo hodnotitelné onemocnění, včetně alespoň jednoho z následujících: Měřitelný nádor >10 mm pomocí CT nebo MRI; pozitivní MIBG nebo PET nebo pozitivní biopsie/aspirát kostní dřeně.
  6. Subjekty s onemocněním CNS, které v současné době užívají steroidy, musí být na stabilní dávce steroidů alespoň jeden týden před jejich biopsií a nesmí mít progresivní hydrocefalus při zařazení.

  7. Načasování z předchozí terapie:

    Subjekty se musí plně zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí protirakovinné chemoterapie a musí být v následujících časových lhůtách:

    1. Myelosupresivní chemoterapie: Nesmí být podána do 2 týdnů od zařazení do této studie (6 týdnů v případě předchozí nitrosomočoviny).
    2. Hematopoetické růstové faktory: Minimálně 5 dní od ukončení terapie růstovým faktorem.
    3. Inhibitory malých molekul (antineoplastická látka): Minimálně 7 dní od ukončení léčby inhibitorem s malou molekulou. U činidel, u kterých jsou známy nežádoucí účinky po 7 dnech po podání, musí být toto období prodlouženo nad dobu, po kterou je známo, že k nežádoucím účinkům dochází. Délku tohoto intervalu je nutné projednat s vedoucím studie.
    4. Imunoterapie: Nejméně 4 týdny od ukončení jakéhokoli typu imunoterapie, např. nádorové vakcíny, CAR-T buňky, anti-GD2 monoklonální protilátky (např. naxitamab, dinutuximab atd.).
    5. XRT: Nejméně 30 dní od posledního ošetření s výjimkou záření dodaného s paliativním záměrem do necílového místa.

    6. Transplantace kmenových buněk:

      • Alogenní: Žádný důkaz aktivní reakce štěpu proti hostiteli
      • Allo/Auto: Od transplantace musí uplynout ≥ 2 měsíce.
    7. Terapie MIBG: Nejméně 6 týdnů od léčby terapií MIBG.
  8. Subjekty musí mít skóre Lansky nebo Karnofsky Performance Scale ≥ 50

  9. Subjekty musí mít v době zápisu odpovídající orgánovou funkci:

    1. Hematologické: Hematologická obnova podle definice ANC ≥750/μL, krevní destičky ≥30/μL (lze podat transfuzi).
    2. Játra: Normální funkce jater, jak je definována AST, ALT a celkovým bilirubinem (TBL), vše v horní hranici normálu
    3. Renální: Subjekty musí mít adekvátní renální funkci definovanou jako clearance kreatininu (v jednotkách ml/min) nebo radioizotopová GFR ≥ 70. Vzorec, který se má použít: Upravená GFR=(Odhadovaná GFR×BSA/1,73) ml/min.
    4. Srdeční: Subjekty musí mít QTcF ≤ 470 msc.
  10. Subjekty ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test. Subjekty ve fertilním věku musí souhlasit s použitím účinné metody antikoncepce.
  11. Subjekty, které kojí, musí souhlasit s ukončením kojení. (POZNÁMKA: mateřské mléko nelze uchovávat pro budoucí použití, dokud je matka léčena ve studii.)
  12. Písemný informovaný souhlas v souladu s institucionálními směrnicemi a směrnicemi FDA musí být získán od všech subjektů (nebo zákonných zástupců subjektů).

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty, které jsou mladší než 1 rok
  2. BSA <0,25 m2
  3. Testované léky: Subjekty, které v současné době dostávají jiný testovaný lék, jsou vyloučeny z účasti.
  4. Protirakovinná činidla: Subjekty, které aktuálně dostávají jiná protirakovinná činidla, nejsou způsobilé. Subjekty se musely plně zotavit z hematologických účinků a účinků na potlačení kostní dřeně předchozí chemoterapie.
  5. Infekce: Subjekty, které mají nekontrolovanou infekci, nejsou způsobilé, dokud není infekce posouzena jako dobře kontrolovaná podle názoru zkoušejícího.
  6. Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí být schopny splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nebo u nichž je shoda pravděpodobně suboptimální, by měli být vyloučeni.
  7. Předchozí alergická nebo anafylaktická reakce Gr.4 na naxitamab, vedoucí k přerušení léčby naxitamabem během předchozí léčby.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: HRNB kost/kostní dřeň
Cykly 1-6: Tipifarnib a Naxitamab Tipifarnib: ve dnech 1-7 a 15-21 každého 28denního cyklu. Naxitamab IV ve dnech 1, 3 a 5 každého cyklu.
Lék: Naxitamab
IV
Ostatní jména:
  • Danyelza
Lék: Tipifarnib
Tableta
Ostatní jména:
  • R115777
Experimentální: HRNB Všechny ostatní
Cykly 1-6: Tipifarnib a Naxitamab Tipifarnib: ve dnech 1-7 a 15-21 každého 28denního cyklu. Naxitamab IV ve dnech 1, 3 a 5 každého cyklu.
Lék: Naxitamab
IV
Ostatní jména:
  • Danyelza
Lék: Tipifarnib
Tableta
Ostatní jména:
  • R115777

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Určete celkovou míru odezvy (ORR) účastníků pomocí odezvy INSS
Časové okno: 6 měsíců
Vyhodnotit aktivitu tipifarnibu v kombinaci s naxitamabem na základě celkové míry odpovědi (ORR)
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s přežitím bez progrese (PFS) během studie
Časové okno: 6 měsíců plus 5 let sledování
Vyhodnotit aktivitu tipifarnibu v kombinaci s naxitamabem na základě přežití bez progrese (PFS)
6 měsíců plus 5 let sledování
Doba, po kterou účastníci zažívají celkové přežití (OS)
Časové okno: 6 měsíců plus 5 let sledování
Vyhodnotit účinnost tipifarnibu v kombinaci s naxitamabem na základě celkového přežití (OS)
6 měsíců plus 5 let sledování
Počet účastníků s nežádoucími příhodami jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 6 měsíců plus 30 dní
Vyhodnotit profil bezpečnosti a snášenlivosti tipifarnibu v kombinaci s naxitamabem u pediatrických a mladých dospělých subjektů.
6 měsíců plus 30 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Giselle Sholler

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Valerie Brown, MD, PhD, Beat Childhood Cancer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2035

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

7. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCC022

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuroblastom

Klinické studie na Naxitamab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit